Uno studio di fase I che valuta lo stroma mesenchimale derivato dal midollo osseo autologo per la malattia di Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Uno studio di fase I che valuta la sicurezza e la tollerabilità delle cellule mesenchimali stromali (MSC) derivate da midollo osseo autologo negli adulti con malattia di Crohn da moderata a grave.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
EPIC MSC/IBD è costituito da cellule stromali mesenchimali derivate da midollo autologo ex vivo espanse numericamente per circa 14 giorni utilizzando un pool di lisato piastrinico umano (phPL), raccolte il giorno dell'infusione, lavate e sospese a una concentrazione di 4 milioni di cellule/ ml in Plasmalyte A con 0,5% di sieroalbumina umana. Si tratta di uno studio di assegnazione a gruppo singolo di fase I con aumento della dose, in aperto, non randomizzato, non controllato con placebo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola infusione endovenosa di EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD sarà infuso per via endovenosa e sarà somministrato a uno dei tre livelli di dose: (Livello 1) 2 milioni di cellule/kg di peso corporeo del paziente; (Livello 2) 5 milioni di cellule/kg e (Livello 3) 10 milioni di cellule/kg. Questo studio clinico di fase I arruolerà 16-20 soggetti con malattia di Crohn da moderata a grave. La durata di questo studio per ciascun paziente è di 12 settimane. I ricercatori prevedono che questo studio sarà completato entro 2 anni dall'inizio.
Obiettivo primario: descrivere e confrontare la sicurezza e la tollerabilità di una singola infusione di cellule stromali mesenchimali fresche autologhe derivate da midollo osseo infuse a pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave.
Obiettivo secondario: efficacia dell'infusione di cellule stromali mesenchimali derivate da midollo osseo autologo in pazienti con malattia di Crohn da moderata a grave valutata attraverso l'indice di attività della malattia e l'indice di qualità della vita.
Variabili di sicurezza: eventi avversi (EA), parametri di laboratorio (ematologia, biochimica, analisi delle urine), segni vitali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Uomini e donne dai 18 ai 65 anni.
- Il paziente deve avere CD da almeno 3 mesi dal momento della diagnosi iniziale. La diagnosi di CD deve essere stata confermata da prove endoscopiche e istologiche.
- I pazienti devono avere la malattia di Crohn attiva come definita da un punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn (CDAI) compreso tra> 220 allo screening e al basale.
- I pazienti non dovrebbero avere bisogno di un intervento chirurgico immediato (ad es. a causa di ostruzione, stenosi, ascesso attivo o perforazione).
- I soggetti devono essere refrattari (definiti come mancanza di risposta per almeno 3 mesi) agli immunomodulatori (inclusi 6-mercaptopurina e azatioprina e metotrexato) o alla terapia anti-TNF al momento o ad un certo punto nel corso della loro malattia. La mancanza di risposta è definita dalla mancata riduzione del punteggio CDAI di almeno 70 punti.
- Saranno consentiti i seguenti farmaci: mesalamina e prednisone (dose stabile per almeno 2 settimane prima dell'arruolamento).
- I soggetti in terapia anti-TNF richiederanno un periodo minimo di 4 settimane di washout prima dello screening.
- I soggetti che assumono analgesici non steroidei richiedono un periodo minimo di 2 settimane di washout prima dello screening
- Se di sesso femminile e in età fertile, la paziente non deve essere incinta, non deve allattare e deve utilizzare una contraccezione adeguata;
- - Il paziente è disposto a partecipare allo studio e ha firmato il consenso informato.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: cellule stromali mesenchimali autologhe
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Monitoraggio degli eventi avversi al momento dell'infusione di MSC e nei 12 mesi successivi
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indice di attività della malattia di Crohn (CDAI)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il punteggio CDAI prima e dopo l'intervento sarà monitorato per 12 mesi
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB00051454
- EPIC001 (Altro identificatore: Other)
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