Eine Phase-I-Studie zur Bewertung von aus autologem Knochenmark stammendem mesenchymalem Stroma bei Morbus Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Eine Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von aus autologem Knochenmark stammenden mesenchymalen Stromazellen (MSC) bei Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
EPIC MSC/IBD besteht aus autologen, aus dem Knochenmark stammenden mesenchymalen Stromazellen, die ex vivo etwa 14 Tage lang unter Verwendung von gepooltem menschlichem Thrombozytenlysat (phPL) numerisch expandiert, am Tag der Infusion geerntet, gewaschen und in einer Konzentration von 4 Millionen Zellen/suspendiert wurden. ml in Plasmalyte A mit 0,5 % Humanserumalbumin. Dies ist eine offene, nicht randomisierte, nicht placebokontrollierte Einzelgruppenzuordnungsstudie der Phase I zur Dosissteigerung zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD wird intravenös infundiert und in einer von drei Dosisstufen verabreicht: (Stufe 1) 2 Millionen Zellen/kg Körpergewicht des Patienten; (Stufe 2) 5 Millionen Zellen/kg und (Stufe 3) 10 Millionen Zellen/kg. An dieser klinischen Phase-I-Studie werden 16–20 Probanden mit mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn teilnehmen. Die Dauer dieser Studie beträgt für jeden Patienten 12 Wochen. Die Forscher gehen davon aus, dass diese Studie innerhalb von 2 Jahren nach Beginn abgeschlossen sein wird.
Hauptziel: Beschreibung und Vergleich der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen Infusion frischer autologer mesenchymaler Stromazellen aus dem Knochenmark, die Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn infundiert werden.
Sekundäres Ziel: Wirksamkeit der Infusion autologer mesenchymaler Stromazellen aus Knochenmark bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Morbus Crohn, bewertet anhand des Krankheitsaktivitätsindex und des Lebensqualitätsindex.
Sicherheitsvariablen: Unerwünschte Ereignisse (UE), Laborparameter (Hämatologie, Biochemie, Urinanalyse), Vitalfunktionen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien
- Männer und Frauen im Alter von 18–65 Jahren.
- Der Patient muss seit mindestens 3 Monaten ab dem Zeitpunkt der Erstdiagnose an Zöliakie leiden. Die Diagnose einer Zöliakie muss durch endoskopische und histologische Befunde bestätigt worden sein.
- Die Patienten müssen an aktivem Morbus Crohn leiden, wie durch einen CDAI-Wert (Crohns Disease Activity Index) zwischen >220 beim Screening und bei Studienbeginn definiert.
- Für die Patienten sollte keine sofortige Operation erforderlich sein (d. h. aufgrund von Obstruktion, Strikturen, aktivem Abszess oder Perforationen).
- Die Probanden müssen zum gegenwärtigen Zeitpunkt oder zu einem bestimmten Zeitpunkt im Krankheitsverlauf refraktär (definiert als fehlende Reaktion über mindestens 3 Monate) auf Immunmodulatoren (einschließlich 6-Mercaptopurin, Azathioprin und Methotrexat) oder eine Anti-TNF-Therapie sein. Eine fehlende Reaktion wird definiert, wenn der CDAI-Score nicht um mindestens 70 Punkte reduziert wird.
- Die folgenden Medikamente sind erlaubt: Mesalamin und Prednison (stabile Dosis für mindestens 2 Wochen vor der Einschreibung).
- Patienten, die eine Anti-TNF-Therapie erhalten, benötigen vor dem Screening eine Auswaschphase von mindestens 4 Wochen.
- Personen, die nichtsteroidale Analgetika einnehmen, benötigen vor dem Screening eine Auswaschphase von mindestens 2 Wochen
- Wenn die Patientin weiblich und im gebärfähigen Alter ist, darf sie weder schwanger noch stillend sein und eine angemessene Verhütungsmethode anwenden.
- Der Patient ist bereit, an der Studie teilzunehmen und hat die Einverständniserklärung unterzeichnet.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: autologe mesenchymale Stromazellen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
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Überwachung auf unerwünschte Ereignisse zum Zeitpunkt der MSC-Infusion und in den 12 Monaten danach
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Morbus Crohn-Aktivitätsindex (CDAI)
Zeitfenster: 12 Monate
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Der CDAI-Score vor und nach der Intervention wird über 12 Monate überwacht
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IRB00051454
- EPIC001 (Andere Kennung: Other)
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