Une étude de phase I évaluant le stroma mésenchymateux dérivé de la moelle osseuse autologue pour la maladie de Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Une étude de phase I évaluant l'innocuité et la tolérabilité des cellules stromales mésenchymateuses (MSC) autologues dérivées de la moelle osseuse chez les adultes atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
EPIC MSC/IBD est composé de cellules stromales mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle ex vivo développées numériquement pendant environ 14 jours à l'aide d'un pool de lysats de plaquettes humaines (phPL), récoltées le jour de la perfusion, lavées et mises en suspension à une concentration de 4 millions de cellules/ ml dans Plasmalyte A avec 0,5 % d'albumine sérique humaine. Il s'agit d'une étude de phase I à dose croissante, ouverte, non randomisée, non contrôlée par placebo, à groupe unique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule perfusion intraveineuse d'EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD sera perfusé par voie intraveineuse et sera administré à l'un des trois niveaux de dose : (Niveau 1) 2 millions de cellules/kg de poids corporel du patient ; (Niveau 2) 5 millions de cellules/kg et (Niveau 3) 10 millions de cellules/kg. Cet essai clinique de phase I recrutera 16 à 20 sujets atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère. La durée de cette étude pour chaque patient est de 12 semaines. Les enquêteurs prévoient que cette étude sera achevée dans les 2 ans suivant le début.
Objectif principal : Décrire et comparer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule perfusion de cellules stromales mésenchymateuses autologues fraîches dérivées de la moelle osseuse, perfusées à des patients atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère.
Objectif secondaire : Efficacité de la perfusion de cellules stromales mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse autologue chez les patients atteints de la maladie de Crohn modérée à sévère, évaluée par l'indice d'activité de la maladie et l'indice de qualité de vie.
Variables de sécurité : événements indésirables (EI), paramètres de laboratoire (hématologie, biochimie, analyse d'urine), signes vitaux.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration
- Hommes et femmes de 18 à 65 ans.
- Le patient doit avoir eu la maladie de Crohn pendant au moins 3 mois à compter du moment du diagnostic initial. Le diagnostic de MC doit avoir été confirmé par des preuves endoscopiques et histologiques.
- Les patients doivent avoir une maladie de Crohn active telle que définie par un score de l'indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI) entre > 220 au moment du dépistage et au départ.
- Les patients ne devraient pas avoir besoin d'une intervention chirurgicale immédiate (c. due à une obstruction, des rétrécissements, un abcès actif ou des perforations).
- Les sujets doivent être réfractaires (définis comme une absence de réponse pendant au moins 3 mois) aux immunomodulateurs (y compris la 6-mercaptopurine, l'azathioprine et le méthotrexate) ou à un traitement anti-TNF à l'heure actuelle ou à un moment donné au cours de leur maladie. L'absence de réponse est définie par l'incapacité à réduire le score CDAI d'au moins 70 points.
- Les médicaments suivants seront autorisés : mésalamine et prednisone (dose stable pendant au moins 2 semaines avant l'inscription).
- Les sujets sous traitement anti-TNF auront besoin d'une période de sevrage d'au moins 4 semaines avant le dépistage.
- Les sujets sous analgésiques non stéroïdiens nécessitent une période de sevrage d'au moins 2 semaines avant le dépistage
- Si elle est de sexe féminin et en âge de procréer, la patiente ne doit pas être enceinte, ne pas allaiter et utiliser une contraception adéquate ;
- Le patient est disposé à participer à l'étude et a signé le consentement éclairé.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: cellules stromales mésenchymateuses autologues
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements indésirables
Délai: 12 mois
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Surveillance des événements indésirables au moment de la perfusion de MSC et dans les 12 mois suivant
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Indice d'activité de la maladie de Crohn (CDAI)
Délai: 12 mois
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Le score CDAI avant et après l'intervention sera suivi sur 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB00051454
- EPIC001 (Autre identifiant: Other)
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