Um estudo de fase I avaliando o estroma mesenquimal derivado da medula óssea autóloga para a doença de Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Um estudo de fase I avaliando a segurança e a tolerabilidade de células estromais mesenquimais (MSC) derivadas da medula óssea autólogas em adultos com doença de Crohn moderada a grave.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O EPIC MSC/IBD é constituído por células autólogas do estroma mesenquimal derivadas da medula ex vivo expandidas numericamente por aproximadamente 14 dias usando um pool de plaquetas lisadas humanas (phPL), coletadas no dia da infusão, lavadas e suspensas em uma concentração de 4 milhões de células/ ml em Plasmalyte A com 0,5% de albumina de soro humano. Este é um estudo de escalonamento de dose de fase I, aberto, não randomizado, não controlado por placebo, com atribuição de grupo único para avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única infusão intravenosa de EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD será infundido por via intravenosa e será administrado em um dos três níveis de dosagem: (Nível 1) 2 milhões de células/kg de peso corporal do paciente; (Nível 2) 5 milhões de células/kg e (Nível 3) 10 milhões de células/kg. Este ensaio clínico de Fase I envolverá de 16 a 20 indivíduos com doença de Crohn moderada a grave. A duração deste estudo para cada paciente é de 12 semanas. Os investigadores antecipam que este estudo será concluído dentro de 2 anos após o início.
Objetivo primário: Descrever e comparar a segurança e a tolerabilidade de uma única infusão de células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga fresca infundidas em pacientes com doença de Crohn moderada a grave.
Objetivo secundário: Eficácia da infusão autóloga de células estromais mesenquimais derivadas da medula óssea em pacientes com doença de Crohn moderada a grave, avaliada por meio do índice de atividade da doença e do índice de qualidade de vida.
Variáveis de segurança: Eventos adversos (EAs), Parâmetros laboratoriais (hematologia, bioquímica, urinálise), Sinais vitais.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão
- Homens e mulheres de 18 a 65 anos.
- O paciente deve ter DC por pelo menos 3 meses desde o diagnóstico inicial. O diagnóstico de DC deve ter sido confirmado por evidência endoscópica e histológica.
- Os pacientes devem ter doença de Crohn ativa, conforme definido por uma pontuação do Índice de Atividade da Doença de Crohn (CDAI) entre >220 na triagem e no início do estudo.
- Os pacientes não devem ter necessidade de cirurgia imediata (ou seja, devido a obstrução, estenoses, abscesso ativo ou perfurações).
- Os indivíduos devem ser refratários (definidos como falta de resposta por pelo menos 3 meses) a imunomoduladores (incluindo 6-mercaptopurina e azatioprina e metotrexato) ou terapia anti-TNF no presente ou em algum momento no curso de sua doença. A falta de resposta é definida pela falha em reduzir a pontuação do CDAI em pelo menos 70 pontos.
- Os seguintes medicamentos serão permitidos: mesalamina e prednisona (dose estável por pelo menos 2 semanas antes da inscrição).
- Indivíduos em terapia anti-TNF precisarão de um período mínimo de 4 semanas antes da triagem.
- Indivíduos em uso de analgésicos não esteróides requerem um período mínimo de 2 semanas antes da triagem
- Se for do sexo feminino e em idade fértil, a paciente não deve estar grávida, não amamentando e usar métodos contraceptivos adequados;
- O paciente está disposto a participar do estudo e assinou o consentimento informado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: células estromais mesenquimais autólogas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos adversos
Prazo: 12 meses
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Monitoramento de eventos adversos no momento da infusão de MSC e nos 12 meses seguintes
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Índice de atividade da doença de Crohn (CDAI)
Prazo: 12 meses
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A pontuação do CDAI antes e depois da intervenção será monitorada por 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB00051454
- EPIC001 (Outro identificador: Other)
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