Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase I-studie som evaluerer autolog benmargsavledet mesenkymal stromal for Crohns sykdom. (EPIC/MSC/IBD)

13. oktober 2016 oppdatert av: Jacques Galipeau, MD, Emory University

En fase I-studie som evaluerer sikkerhet og tolerabilitet av autologe benmargsavledede mesenkymale stromale (MSC) celler hos voksne med moderat til alvorlig Crohns sykdom.

I denne fase I-studien har etterforskerne til hensikt å vise sikkerhet og toleranse for autolog MSC, utvidet ved bruk av et ikke-xenogent, humant komponent blodplatelysatekspansjonsmedium. Ferske, ikke kryokonserverte, autologe MSC-er vil leveres intravenøst ​​som en enkelt bolusdose i en fase I-studie med doseøkning. Etterforskerne har til hensikt å teste om produktet er klinisk trygt hos voksne (18-65 år) med CD og å bestemme maksimal dose som kan leveres. Sekundært endepunkt vil overvåke effektiviteten ved å bruke CDAI som endepunkt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

EPIC MSC/IBD består av autologe margavledede mesenkymale stromale celler ex vivo ekspandert numerisk i omtrent 14 dager ved bruk av pooled human platelet Lysate (phPL), høstet på infusjonsdagen, vasket og suspendert i en konsentrasjon på 4 millioner celler/ ml i Plasmalyte A med 0,5 % humant serumalbumin. Dette er en fase I dose-eskalering, åpen, ikke-randomisert, ikke-placebokontrollert, enkeltgruppestudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt intravenøs infusjon av EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD vil bli infundert intravenøst ​​og vil bli administrert på ett av tre dosenivåer: (Tier 1) 2 millioner celler/kg pasientkroppsvekt; (Tier 2) 5 millioner celler/kg, og (Tier 3) 10 millioner celler/kg. Denne fase I kliniske studien vil inkludere 16-20 personer med moderat til alvorlig Crohns. Varigheten av denne studien for hver pasient er 12 uker. Etterforskerne forventer at denne studien vil bli fullført innen 2 år etter oppstart.

Primært mål: Å beskrive og sammenligne sikkerheten og toleransen til en enkelt infusjon av friske, autologe benmargsavledede mesenkymale stromaceller infundert til pasienter med moderat til alvorlig Crohns sykdom.

Sekundært mål: Effekten av infusjon av autologe benmargsavledede mesenkymale stromaceller til pasienter med moderat til alvorlig Crohns sykdom, vurdert gjennom sykdomsaktivitetsindeks og livskvalitetsindeks.

Sikkerhetsvariabler: Bivirkninger (AE), Laboratorieparametere (hematologi, biokjemi, urinanalyse), Vitale tegn.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Menn og kvinner 18-65 år.
  • Pasienten må ha hatt CD i minst 3 måneder fra tidspunktet for første diagnose. Diagnosen CD må ha blitt bekreftet av endoskopisk og histologisk bevis.
  • Pasienter må ha aktiv Crohns sykdom som definert av en Crohns Disease Activity Index (CDAI)-score mellom >220 ved screening og baseline.
  • Pasienter skal ikke ha behov for umiddelbar kirurgi (dvs. på grunn av obstruksjon, strikturer, aktiv abscess eller perforeringer).
  • Pasienter må være refraktære (definert som manglende respons i minst 3 måneder) mot immunmodulatorer (inkludert 6-merkaptopurin og azatioprin og metotreksat) eller anti-TNF-behandling for tiden eller på et tidspunkt i sykdomsforløpet. Mangel på respons er definert ved manglende evne til å redusere CDAI-poengsummen med minst 70 poeng.
  • Følgende medisiner er tillatt: mesalamin og prednison (stabil dose i minst 2 uker før påmelding).
  • Personer på anti-TNF-behandling vil kreve en utvaskingsperiode på minimum 4 uker før screening.
  • Personer på ikke-steroide analgetika krever en utvaskingsperiode på minimum 2 uker før screening
  • Hvis kvinne og i fertil alder må pasienten være ikke-gravid, ikke ammende og bruke adekvat prevensjon;
  • Pasienten er villig til å delta i studien og har signert det informerte samtykket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: autologe mesenkymale stromale celler
Biologisk: autolog mesenkymal stromalcelle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
Overvåking for bivirkninger ved MSC-infusjon og i 12 måneder etter
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI)
Tidsramme: 12 måneder
CDAI-score før og etter intervensjon vil bli overvåket over 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Samarbeidspartnere

Atlanta Clinical and Translational Science Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tanvi Dhere, MD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. august 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

17. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00051454
  • EPIC001 (Annen identifikator: Other)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere