Een fase I-studie ter evaluatie van autoloog beenmerg afgeleid mesenchymaal stromaal voor de ziekte van Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Een fase I-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van autologe beenmerg-afgeleide mesenchymale stromale (MSC) cellen bij volwassenen met matige tot ernstige ziekte van Crohn.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
EPIC MSC/IBD is samengesteld uit mesenchymale stromacellen afkomstig van autoloog beenmerg die gedurende ongeveer 14 dagen ex vivo numeriek zijn geëxpandeerd met behulp van gepoolde menselijke bloedplaatjeslysaat (phPL), geoogst op de dag van infusie, gewassen en gesuspendeerd in een concentratie van 4 miljoen cellen/ ml in Plasmalyte A met 0,5% humaan serumalbumine. Dit is een fase I dosis-escalatie, open-label, niet-gerandomiseerde, niet-placebogecontroleerde studie met een enkele groep om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige intraveneuze infusie van EPIC MSC2011-001 te evalueren. EPIC EPIC MSC/IBD wordt intraveneus toegediend en wordt toegediend in een van de volgende drie dosisniveaus: (Tier 1) 2 miljoen cellen/kg lichaamsgewicht van de patiënt; (Tier 2) 5 miljoen cellen/kg, en (Tier 3) 10 miljoen cellen/kg. Deze klinische fase I-studie zal 16-20 proefpersonen met matige tot ernstige ziekte van Crohn inschrijven. De duur van deze studie voor elke patiënt is 12 weken. De onderzoekers verwachten dat dit onderzoek binnen 2 jaar na aanvang zal zijn afgerond.
Primaire doelstelling: beschrijven en vergelijken van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele infusie van verse autologe beenmerg afgeleide mesenchymale stromacellen toegediend aan patiënten met matige tot ernstige ziekte van Crohn.
Secundair doel: Werkzaamheid van autologe infusie van mesenchymale stromacellen uit beenmerg bij patiënten met matige tot ernstige ziekte van Crohn, zoals beoordeeld aan de hand van de ziekteactiviteitsindex en de kwaliteit van leven-index.
Veiligheidsvariabelen: bijwerkingen, laboratoriumparameters (hematologie, biochemie, urineonderzoek), vitale functies.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Mannen en vrouwen van 18-65 jaar.
- Patiënt moet minstens 3 maanden CD hebben gehad vanaf het moment van de eerste diagnose. De diagnose CD moet zijn bevestigd door endoscopisch en histologisch bewijs.
- Patiënten moeten een actieve ziekte van Crohn hebben, zoals gedefinieerd door een Crohns Disease Activity Index (CDAI)-score tussen >220 bij screening en baseline.
- Patiënten zouden geen onmiddellijke operatie (d.w.z. door obstructie, vernauwingen, actief abces of perforaties).
- Proefpersonen moeten refractair zijn (gedefinieerd als gebrek aan respons gedurende ten minste 3 maanden) voor immunomodulatoren (waaronder 6-mercaptopurine en azathioprine en methotrexaat) of anti-TNF-therapie op dit moment of op enig moment in het verloop van hun ziekte. Gebrek aan respons wordt gedefinieerd door het niet verlagen van de CDAI-score met ten minste 70 punten.
- De volgende medicijnen zijn toegestaan: mesalamine en prednison (stabiele dosis gedurende minimaal 2 weken voorafgaand aan inschrijving).
- Proefpersonen die anti-TNF-therapie krijgen, hebben een wash-outperiode van minimaal 4 weken nodig voorafgaand aan de screening.
- Proefpersonen die niet-steroïde analgetica gebruiken, hebben een wash-outperiode van minimaal 2 weken nodig voorafgaand aan de screening
- Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet de patiënt niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en geschikte anticonceptie gebruiken;
- Patiënt is bereid om deel te nemen aan het onderzoek en heeft de geïnformeerde toestemming ondertekend.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: autologe mesenchymale stromale cellen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Controle op bijwerkingen op het moment van MSC-infusie en in de 12 maanden daarna
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Activiteitsindex van de ziekte van Crohn (CDAI)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De CDAI-score voor en na de interventie wordt gedurende 12 maanden gevolgd
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB00051454
- EPIC001 (Andere identificatie: Other)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .