Un estudio de fase I que evalúa el estroma mesenquimatoso derivado de médula ósea autóloga para la enfermedad de Crohn. (EPIC/MSC/IBD)
Un estudio de fase I que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de células estromales mesenquimales (MSC) derivadas de médula ósea autóloga en adultos con enfermedad de Crohn de moderada a grave.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
EPIC MSC/IBD se compone de células estromales mesenquimales autólogas derivadas de la médula ex vivo expandidas numéricamente durante aproximadamente 14 días usando una mezcla de lisado de plaquetas humanas (phPL), recolectadas el día de la infusión, lavadas y suspendidas a una concentración de 4 millones de células/ ml en Plasmalyte A con albúmina sérica humana al 0,5%. Este es un estudio de fase I de asignación de un solo grupo, de etiqueta abierta, de escalado de dosis, no aleatorizado, no controlado con placebo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una sola infusión intravenosa de EPIC MSC2011-001. EPIC EPIC MSC/IBD se infundirá por vía intravenosa y se administrará en uno de los tres niveles de dosis: (Nivel 1) 2 millones de células/kg de peso corporal del paciente; (Nivel 2) 5 millones de células/kg, y (Nivel 3) 10 millones de células/kg. Este ensayo clínico de Fase I incluirá entre 16 y 20 sujetos con enfermedad de Crohn de moderada a grave. La duración de este estudio para cada paciente es de 12 semanas. Los investigadores anticipan que este estudio se completará dentro de los 2 años posteriores al comienzo.
Objetivo primario: Describir y comparar la seguridad y tolerabilidad de una sola infusión de células estromales mesenquimales frescas derivadas de médula ósea autólogas infundidas a pacientes con enfermedad de Crohn de moderada a grave.
Objetivo secundario: Eficacia de la infusión de células estromales mesenquimales autólogas derivadas de médula ósea en pacientes con enfermedad de Crohn de moderada a grave evaluada a través del índice de actividad de la enfermedad y el índice de calidad de vida.
Variables de seguridad:Eventos adversos (EAs),Parámetros de laboratorio (hematología, bioquímica, análisis de orina), Signos vitales.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Hombres y mujeres de 18 a 65 años.
- El paciente debe haber tenido EC durante al menos 3 meses desde el momento del diagnóstico inicial. El diagnóstico de EC debe haber sido confirmado por evidencia endoscópica e histológica.
- Los pacientes deben tener la enfermedad de Crohn activa según lo definido por una puntuación del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) entre >220 en la selección y al inicio del estudio.
- Los pacientes no deberían tener necesidad de cirugía inmediata (es decir, por obstrucción, estenosis, absceso activo o perforaciones).
- Los sujetos deben ser refractarios (definido como falta de respuesta durante al menos 3 meses) a inmunomoduladores (incluidos 6-mercaptopurina y azatioprina y metotrexato) o terapia anti-TNF en la actualidad o en algún momento en el curso de su enfermedad. La falta de respuesta se define por no reducir la puntuación del CDAI en al menos 70 puntos.
- Se permitirán los siguientes medicamentos: mesalamina y prednisona (dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la inscripción).
- Los sujetos en terapia anti TNF requerirán un período de lavado mínimo de 4 semanas antes de la selección.
- Los sujetos que reciben analgésicos no esteroideos requieren un período de lavado mínimo de 2 semanas antes de la selección.
- Si es mujer y está en edad fértil, la paciente no debe estar embarazada ni amamantando y debe usar métodos anticonceptivos adecuados;
- El paciente está dispuesto a participar en el estudio y ha firmado el consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: células estromales mesenquimales autólogas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Monitoreo de eventos adversos en el momento de la infusión de MSC y en los 12 meses siguientes
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI)
Periodo de tiempo: 12 meses
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La puntuación de CDAI antes y después de la intervención se controlará durante 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB00051454
- EPIC001 (Otro identificador: Other)
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