Vaiheen I tutkimus, jossa arvioidaan autologista luuytimestä peräisin olevaa mesenkymaalista stroomaa Crohnin taudin varalta. (EPIC/MSC/IBD)
Vaiheen I tutkimus, jossa arvioidaan autologisten luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on keskivaikea tai vaikea Crohnin tauti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
EPIC MSC/IBD koostuu autologisista luuytimestä peräisin olevista mesenkymaalisista stroomasoluista, joita on ex vivo kasvatettu numeerisesti noin 14 päivän ajan käyttämällä yhdistettyä ihmisen verihiutalelysaattia (phPL), kerätty infuusiopäivänä, pestään ja suspendoitu 4 miljoonan solun pitoisuuteen/ ml Plasmalyte A:ssa, jossa on 0,5 % ihmisen seerumialbumiinia. Tämä on vaiheen I annoskorotus, avoin, ei-satunnaistettu, ei lumelääkekontrolloitu, yhden ryhmän määritystutkimus, jolla arvioidaan EPIC MSC2011-001:n yksittäisen suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä. EPIC EPIC MSC/IBD infusoidaan suonensisäisesti ja annetaan jollakin kolmesta annostasosta: (Tier 1) 2 miljoonaa solua/kg potilaan ruumiinpainoa; (Tier 2) 5 miljoonaa solua/kg ja (Tier 3) 10 miljoonaa solua/kg. Tähän vaiheen I kliiniseen tutkimukseen otetaan mukaan 16–20 kohtalaista tai vaikeaa Crohnin tautia sairastavaa henkilöä. Tämän tutkimuksen kesto kullekin potilaalle on 12 viikkoa. Tutkijat arvioivat, että tämä tutkimus saadaan päätökseen kahden vuoden kuluessa sen aloittamisesta.
Ensisijainen tavoite: Kuvailla ja vertailla yhden infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä tuoreesta autologisesta luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen infuusiona potilaille, joilla on kohtalainen tai vaikea Crohnin tauti.
Toissijainen tavoite: Autologisen luuytimestä peräisin olevan mesenkymaalisten stroomasolujen infuusion tehokkuus potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea Crohnin tauti, arvioituna sairauden aktiivisuusindeksin ja elämänlaatuindeksin perusteella.
Turvallisuusmuuttujat: Haittatapahtumat (AE), Laboratorioparametrit (hematologia, biokemia, virtsaanalyysi), Elintoiminnot.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Miehet ja naiset 18-65 vuotiaat.
- Potilaalla on oltava CD-tauti vähintään 3 kuukautta alkuperäisen diagnoosin tekemisestä. CD-diagnoosin on oltava vahvistettu endoskooppisella ja histologisella todisteella.
- Potilailla on oltava aktiivinen Crohnin tauti, kuten Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pistemäärä määrittää, välillä >220 seulonnassa ja lähtötilanteessa.
- Potilaiden ei pitäisi tarvita välitöntä leikkausta (esim. tukosten, ahtaumien, aktiivisen paiseen tai perforaatioiden vuoksi).
- Koehenkilöiden on oltava refraktaarisia (määritelty vasteen puuttumiseksi vähintään 3 kuukauden ajan) immunomodulaattoreille (mukaan lukien 6-merkaptopuriini ja atsatiopriini ja metotreksaatti) tai anti-TNF-hoidolle tällä hetkellä tai jossain vaiheessa sairautensa aikana. Vastauksen puute määritellään epäonnistumisena vähentää CDAI-pisteitä vähintään 70 pisteellä.
- Seuraavat lääkkeet ovat sallittuja: mesalamiini ja prednisoni (vakaa annos vähintään 2 viikkoa ennen ilmoittautumista).
- Anti-TNF-hoitoa saavat koehenkilöt tarvitsevat vähintään 4 viikon pesujakson ennen seulontaa.
- Ei-steroidisia analgeetteja saavilla potilailla on oltava vähintään 2 viikon huuhtelujakso ennen seulontaa
- Jos potilas on nainen ja hedelmällisessä iässä, potilaan on oltava ei-raskaana, hän ei saa imettää ja käyttää asianmukaista ehkäisyä.
- Potilas on halukas osallistumaan tutkimukseen ja on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: autologiset mesenkymaaliset stroomasolut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittavaikutusten seuranta MSC-infuusion aikana ja 12 kuukauden kuluttua sen jälkeen
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Crohnin taudin aktiivisuusindeksi (CDAI)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
CDAI-pisteitä ennen ja jälkeen interventiota seurataan 12 kuukauden ajan
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Tanvi Dhere, MD, Emory University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB00051454
- EPIC001 (Muu tunniste: Other)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .