Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti kmenových buněk získaných z kostní dřeně u pacientů s kritickou ischemií končetin (CLI)
20. února 2019 aktualizováno: Lifecells, LLC.
Otevřená studie Fáze 2 s jedním ramenem Proof of Concept Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti ASCT01 u pacientů s kritickou ischemií končetin
Tato studie posoudí bezpečnost a účinnost intraarteriální infuze a intramuskulární injekce autologního preparátu kmenových buněk z kostní dřeně (ASCT01) u pacientů s kritickou ischemií končetiny, kteří vyčerpali všechny lékařské a chirurgické terapeutické možnosti.
Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena pravidelným sledováním celkového fyzického stavu, vitálních funkcí a výskytu AE a SAE.
Dále standardní biochemické a krevní proměnné (počet červených a bílých krvinek, Hb, Ht, krevní destičky, sodík, draslík, chlorid, vápník, fosfor, AST, ALT, bilirubin, celkový protein, albumin, AP, cholesterol (LDL,HDL ), triglyceridy, urea a kreatinin, imunoglobuliny, HBA1c, C-peptid) budou kontrolovány před léčbou a také 30 a 90 dnů po léčbě.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účinnost bude stanovena počtem kolaterálních arterií podle hodnocení magnetické rezonanční angiografie na začátku a znovu po 3 měsících, četností velké amputace (nad kotníkem) postižené končetiny během 3 měsíců nebo nezměněnou kritickou ischemií končetiny postižené končetiny po 3 měsíce definované jako méně než 15% změna tcPO2 nebo ABI nebo absolutního tlaku v kotníku. Koncový bod účinnosti je za 3 měsíce.
Klinické koncové body a bezpečnost budou měřeny po dobu 12 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
North Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64116
- Kansas City Vascular Foundation (KCV)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ve věkové skupině 18-80 let.
- Prokázaná CLI (potvrzená Rutherfordem 4 až 5) s angiografickým průkazem významného okluzivního onemocnění infrainguinální arterií
- Kotníkový brachiální tlakový index (ABI) ≤ 0,6 nebo absolutní kotníkový krevní tlak < 60 mm Hg nebo TcPO2 < 20 mm Hg bez ztráty tkáně nebo TcPO2 < 40 mm Hg, pokud dojde ke ztrátě tkáně nebo případně index pažního tlaku na noze (TBI) nižší než 0,5 nebo absolutní krevní tlak na noze nižší než 50 mm Hg
- Žádná chirurgická nebo intervenční možnost revaskularizace a žádná odpověď na nejlepší standardní péči, jak to potvrdil cévní chirurg a/nebo lékař.
- Žádná bezprostřední život ohrožující komplikace z CLI, která by vyžadovala okamžitou amputaci.
- Pacienti, kteří jsou schopni porozumět požadavkům studie a jsou ochotni poskytnout dobrovolný písemný informovaný souhlas, dodržují požadavky studie a souhlasí s návratem na požadované následné návštěvy.
- Na optimální léčebné terapii
- Pokud máte cukrovku, HgbA1c <10 %
Kritéria vyloučení:
- Akutní život ohrožující komplikace ischemie končetiny s nutností okamžité amputace končetiny, aby se zabránilo smrti nebo klinickému zhoršení
- Pacienti s potvrzeným stavem Rutherford 6 s rozsáhlým poškozením tkáně
- Pacienti s dokumentovaným terminálním onemocněním nebo rakovinou nebo jakýmkoli průvodním chorobným procesem s očekávanou délkou života kratší než 6 měsíců.
- Pacienti s anamnézou těžkého zneužívání alkoholu nebo drog do 3 měsíců od screeningu.
- Známá onemocnění kostní dřeně, která vylučují transplantaci.
- Konečné stadium selhání ledvin při pravidelné dialyzační léčbě. Kreatinin ≥2,0 mg/dl
- Pacienti již byli zařazeni do jiné hodnocené lékové studie nebo ji dokončili do 1 měsíce.
- Těhotenství.
- Pacienti byli pozitivně testováni na HIV screen1 nebo 2, protilátku proti hepatitidě C, povrchový antigen hepatitidy B, protilátku proti hepatitidě B, screening na syfilis
- Infarkt myokardu / CVA / TIA během posledních tří měsíců před zařazením
- Revaskularizační procedura v cílové končetině do 6 týdnů před zařazením
- Laboratorní hodnoty uvedené níže*
- V současné době užívá imunosupresiva
- Pokud je diabetik, diagnóza proliferativní retinopatie
- Pacienti s infikovanými vředy nebo systémovými infekcemi *Laboratorní hodnoty: Hemoglobin <10 g/dl Počet krevních destiček <100 000/mikroL ALT >60 U/L AST >60 U/L Bilirubin >1,0 mg/dl INR >1,3, pokud na Coumadin a u zkoušejícího uvážení APTT > 40 sekund, pokud není na Lovenoxu nebo heparinu a podle uvážení zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: ASCT01
ASCT01 (Autologní transplantace kmenových buněk)
|
Jednorázové podání celého přípravku ASCT01 rychlostí 10 milionů CD45+ buněk na mililitr při 5 ml za minutu cestou intraarteriální infuze a 6 nebo více injekcí přibližně 0,2 ml každou intramuskulární cestou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit účinnost a bezpečnost intraarteriální infuze a intramuskulární injekce ASCT01 na kombinovaném primárním cíli velké amputace (nad kotníkem) nebo přetrvávající kritické ischemie končetiny (žádné klinické nebo perfuzní zlepšení).
Časové okno: primární výsledek měřený po 3 měsících
|
Primární výslednou proměnnou je „selhání léčby“ definované jako velká amputace (nad kotníkem) postižené končetiny během 3 měsíců nebo nezměněná kritická ischemie končetiny postižené končetiny po 3 měsících definovaná jako méně než 15% změna v tcPO2 nebo ABI nebo absolutní tlak na kotník.
|
primární výsledek měřený po 3 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Paul T Sudhakar, MS, Pharm, Lifecells, LLC.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. května 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. května 2013
První zveřejněno (Odhad)
3. června 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. února 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IND 15069
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .