Role vazopresinu v sociálních deficitech autismu
2. května 2019 aktualizováno: Antonio Hardan, Stanford University
Randomizovaná placebem kontrolovaná studie léčby vazopresinem pro sociální deficity u dětí s autismem
Vědci z lékařské fakulty Stanfordské univerzity hledají účastníky pro studii zkoumající účinnost vazopresinu, neuropeptidu, při léčbě dětí s poruchou autistického spektra.
Potíže se sociálními interakcemi jsou charakteristické pro lidi s autismem, kteří mají často problémy s interpretací výrazů obličeje nebo udržením očního kontaktu, když s někým mluví.
V současné době nejsou k dispozici žádné účinné léky k léčbě sociálních problémů u jedinců s autismem.
Neuropeptidy, jako je vasopresin a oxytocin, jsou molekuly používané neurony v mozku ke vzájemné komunikaci.
Vasopresin je blízce příbuzný oxytocinu, který je v současnosti testován jako léčba autismu, a bylo prokázáno, že zlepšuje sociální fungování u zvířat.
Studie na zvířatech ukázaly, že když je správné fungování vazopresinu experimentálně změněno, u zvířat se vyvinou různé sociální deficity, včetně zhoršené paměti pro vrstevníky a sníženého zájmu o sociální interakci.
Vědci zjistili, že když byl vazopresin podáván myším s geneticky indukovanou formou autismu, zlepšilo se jejich sociální fungování.
Vasopresin je již schválen Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití u lidí a osvědčil se jako úspěšná léčba některých běžných dětských onemocnění, včetně nočního pomočování.
Podobně jako oxytocin se také ukázalo, že zlepšuje sociální poznávání a paměť u lidí, kteří nemají autismus.
Vědci budou testovat účinky vazopresinu na sociální poruchy u 50 chlapců a dívek s autismem ve věku 6 až 12 let.
Studie bude trvat čtyři týdny pro každého účastníka.
Účastníci dostanou buď vazopresin nebo placebo nosní sprej.
Na konci této fáze studie budou mít ti, kteří dostali placebo, možnost zúčastnit se čtyřtýdenní studie, během níž jim bude podáván vazopresin.
Stanford je jediné místo pro studium.
Účastníci nemusí bydlet lokálně, ale budou muset přijít na studijní pobyty na Stanford University Department of Psychiatry and Behavioral Sciences.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
68
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 12 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- lékařsky zdraví ambulantní pacienti ve věku od 6 do 12 let (odříznutí: 12 let a 11 měsíců)
- Intelligenční kvocient (IQ) rovný nebo větší než 50 (Stanford-Binet)
- Celkové skóre na stupnici sociální odezvy (SRS) rovné nebo vyšší než 70
- schopnost dokončit laboratorní a kognitivní testování
- diagnóza poruchy autistického spektra (ASD) založená na odborném klinickém posudku a potvrzená na Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R), Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
- Hodnocení závažnosti klinického globálního dojmu (CGI) 4 nebo vyšší
- poskytovatel péče, který může spolehlivě přivést účastníka na návštěvu kliniky, poskytnout důvěryhodné hodnocení a pravidelně s ním komunikovat
- stabilní léky po dobu alespoň 4 týdnů
- žádné plánované změny v psychosociálních intervencích během studie
- žádná souběžná účast v jiných klinických výzkumných studiích
- ochota poskytnout vzorky krve a elektrokardiogram
Kritéria vyloučení:
- diagnózu schizofrenie, schizoafektivní poruchy, bipolární poruchy nebo psychotické poruchy
- pravidelná nosní obstrukce nebo krvácení z nosu
- aktivní a nestabilní zdravotní problémy (např. migréna; astma; záchvatová porucha; anafylaxe; epilepsie; diabetes; závažné jaterní, ledvinové nebo srdeční patologie)
- klinicky významné abnormální vitální funkce nebo čtení EKG
- důkazy o genetické mutaci, o které je známo, že způsobuje ASD (např. syndrom křehkého X) nebo metabolickou poruchu
- výrazné poruchy sluchu nebo zraku
- pije velké objemy vody (např. obvyklá nebo psychogenní polydipsie)
- těhotné nebo sexuálně aktivní ženy, které nepoužívají spolehlivou metodu antikoncepce (bude proveden těhotenský test z moči)
- anamnéza přecitlivělosti na vasopresin, jeho analogy (např. desmopresin) nebo konzervační látky (např. chlorbutanol)
- současné užívání jakýchkoli léků, o kterých je známo, že interagují s vasopresinem, včetně: 1) karbamazepinu (tj. Tegretolu); chlorpropamid; klofibrát; močovina; fludrokortison; tricyklická antidepresiva (všechna mohou zesílit antidiuretický účinek vasopresinu, jsou-li užívány současně); 2) demeclocyklin; norepinefrin; lithium; heparin; alkohol (všechny mohou snižovat antidiuretický účinek vazopresinu při současném užívání); 3) gangliové blokátory včetně benzohexonia, chlorisondaminu, pentaminu (všechny mohou způsobit výrazné zvýšení citlivosti na presorické účinky vazopresinu)
- předchozí nebo současné užívání vazopresinu
- abnormální výsledek chemie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo nosní sprej
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Vasopresin
Vasopressin nosní sprej
|
Účastníci ve věku 6 až 9,5 let dostanou maximální dávku 24 IU (12 IU dvakrát denně).
Účastníci ve věku 9,6 až 12 let dostanou maximální dávku 32 IU (16 IU dvakrát denně).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozímu stavu v rodičovské stupnici sociální odezvy, 2. vydání (SRS-2) T-skóre po léčbě.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Škála sociální odezvy, 2. vydání (SRS) skóre měří sociální schopnosti, přičemž nižší skóre znamená lepší sociální schopnosti.
(Rozsah T-skóre: 37– nad 90)
|
Základní linie; 4. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s vedlejšími účinky hodnocenými pomocí rodičovského záznamu s hodnocením dávkování podle stupnice naléhavých příznaků (DOTES) skóre během léčby
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 4
|
Záznam o dávkování Léčba Nežádoucí účinky na stupnici DOTES (Emergent Symptom Scale) hlášené rodiči během 4 týdnů léčby.
Používají se počty účastníků.
|
Výchozí stav až do týdne 4
|
|
Změna od výchozí hodnoty v rodičovské Spenceově dětské úzkostné škále (SCAS) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Škála měřící závažnost symptomů úzkosti.
Vyšší skóre znamená vyšší úroveň úzkosti, nižší skóre znamená nižší úroveň úzkosti.
(Rozsah hrubého skóre: 0–114)
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od základní linie v laboratorním pohledu do očí k sociálním podnětům během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Základní linie; 4. týden
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v závažnosti klinického globálního dojmu (CGI), sociálním a komunikačním skóre během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre na stupnici závažnosti CGI znamená větší sociální a komunikační deficity (rozsah 1-7)
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v testu čtení mysli v očích, skóre dětské verze (RMET-child) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre znamená lepší schopnost číst emoce a nižší skóre horší schopnost číst emoce.
Rozsah 0-28.
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu ve schopnostech laboratorního rozpoznávání emocí obličeje během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre znamená lepší schopnosti rozpoznávání emocí obličeje.
Nižší skóre znamená horší schopnosti rozpoznávání emocí obličeje (Rozsah: 0-42).
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre revidované stupnice opakovaného chování rodičů (RBS-R) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre na stupnici opakujícího se chování – revidovaná znamenají vyšší úrovně opakujícího se a omezeného chování.
(Celkový rozsah hrubého skóre: 0–129)
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty na stupnici zjevné agrese (OAS) během léčby.
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 4
|
Počet účastníků hlásících zvýšení agrese během léčby ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou).
|
Výchozí stav až do týdne 4
|
|
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty po léčbě.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Tepová frekvence vsedě (údery za minutu).
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu ve skóre kontrolního seznamu aberantního chování rodičů (ABC) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre znamená více příznaků, nižší skóre znamená méně příznaků.
Skóre podrážděnosti se může pohybovat v rozmezí 0-45.
Skóre letargie se může pohybovat v rozmezí 0-48.
Stereotypní skóre se může pohybovat od 0 do 21.
Skóre hyperaktivity se může pohybovat v rozmezí 0-48.
Nevhodná řečová skóre mohou být od 0 do 12.
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu ve skóre kvality života dětí hodnocené rodiči (PedQL) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života a nižší skóre znamená horší kvalitu života (Rozsah: Minimum=0; Maximum=100).
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v rodičovských škálách adaptivního chování Vineland Druhé vydání (VABS-II) – Sociální a komunikační subškály během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre sociálního standardu znamená lepší sociální dovednosti, nižší skóre sociálního standardu znamená horší sociální dovednosti.
Vyšší skóre komunikačního standardu znamená lepší komunikační dovednosti, nižší skóre komunikačního standardu znamená horší komunikační dovednosti.
Standardní skóre se může pohybovat od 20 do 160.
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozího stavu v laboratořích klinické chemie (NA+, K+, Cl-) během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Laboratoře klinické chemie (sodík, draslík, chlorid)
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty v laboratorních schopnostech sociální mimiky během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Základní linie; 4. týden
|
|
|
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty po léčbě
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Sedící Systolický a diastolický krevní tlak.
|
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty po léčbě.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Základní linie; 4. týden
|
|
|
Změna tělesné teploty po ošetření od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Základní linie; 4. týden
|
|
|
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre revidovaného testu povědomí o sociální inferenci (TASIT-R) během léčby.
Časové okno: Výchozí stav, týden 4
|
Výchozí stav, týden 4
|
|
|
Změna od výchozího stavu ve vývojovém neuropsychologickém hodnocení, druhé vydání. (NEPSY-II) Ovlivnění skóre rozpoznání během léčby.
Časové okno: Základní linie; 4. týden
|
Vyšší skóre Affect Recognition znamená lepší vliv na rozpoznávací schopnosti, nižší skóre Affect Recognition znamená horší vliv na rozpoznávací schopnosti. Skóre se může pohybovat od 1 do 19. |
Základní linie; 4. týden
|
|
Změna hladin plazmatického vazopresinu během léčby od výchozích hodnot.
Časové okno: Základní linie
|
Neexistují žádné klinické laboratorní testy, které by stanovily normativní rozmezí pro vazopresin.
Měření před léčbou byla určena k vyhodnocení hladiny vasopresinu jako prediktoru odpovědi.
Plazmatické hladiny vazopresinu po léčbě nebyly kvantifikovány.
Výchozí hladiny vazopresinu jsou zahrnuty ve výsledných datech níže.
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. prosince 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
30. května 2017
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
30. května 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. října 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. října 2013
První zveřejněno (ODHAD)
14. října 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
24. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB-26034
- R21MH100387-01 (NIH)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .