Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rola wazopresyny w deficytach społecznych autyzmu

2 maja 2019 zaktualizowane przez: Antonio Hardan, Stanford University

Randomizowana, kontrolowana placebo próba leczenia wazopresyną w przypadku deficytów społecznych u dzieci z autyzmem

Naukowcy ze Stanford University School of Medicine poszukują uczestników do badania oceniającego skuteczność wazopresyny, neuropeptydu, w leczeniu dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Trudności w interakcjach społecznych są charakterystyczne dla osób z autyzmem, które często mają problemy z interpretacją mimiki twarzy lub utrzymaniem kontaktu wzrokowego podczas rozmowy z kimś. Obecnie nie ma dostępnych skutecznych leków do leczenia problemów społecznych u osób z autyzmem. Neuropeptydy, takie jak wazopresyna i oksytocyna, to cząsteczki używane przez neurony w mózgu do komunikowania się ze sobą. Wazopresyna jest blisko spokrewniona z oksytocyną, która jest obecnie testowana jako lek na autyzm i jak wykazano, poprawia funkcjonowanie społeczne u zwierząt. Badania na zwierzętach wykazały, że po eksperymentalnej zmianie prawidłowego funkcjonowania wazopresyny u zwierząt rozwijają się różnorodne deficyty społeczne, w tym upośledzona pamięć dla rówieśników i zmniejszone zainteresowanie interakcjami społecznymi. Naukowcy odkryli, że po podaniu wazopresyny myszom z genetycznie indukowaną formą autyzmu, poprawiło się ich funkcjonowanie społeczne. Wazopresyna została już zatwierdzona przez Agencję ds. Żywności i Leków do stosowania u ludzi i okazała się skuteczna w leczeniu niektórych typowych schorzeń pediatrycznych, w tym moczenia nocnego. Podobnie jak oksytocyna, wykazano również, że poprawia funkcje poznawcze i pamięć społeczną u osób, które nie mają autyzmu. Naukowcy przetestują wpływ wazopresyny na zaburzenia społeczne u 50 chłopców i dziewcząt z autyzmem w wieku od 6 do 12 lat. Badanie potrwa cztery tygodnie dla każdego uczestnika. Uczestnicy otrzymają wazopresynę lub placebo w aerozolu do nosa. Pod koniec tej fazy badania osoby, które otrzymały placebo, będą miały możliwość wzięcia udziału w czterotygodniowym badaniu, podczas którego otrzymają wazopresynę. Jedynym miejscem badań jest Stanford. Uczestnicy nie muszą mieszkać lokalnie, ale będą musieli przyjechać do Wydziału Psychiatrii i Nauk Behawioralnych Uniwersytetu Stanforda na wizyty studyjne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 12 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • medycznie zdrowi pacjenci ambulatoryjni w wieku od 6 do 12 lat (odcięcie: 12 lat i 11 miesięcy)
  • Iloraz inteligencji (IQ) równy lub większy niż 50 (Stanford-Binet)
  • Skala Responsywności Społecznej (SRS) Całkowity wynik równy lub większy niż 70
  • zdolność do ukończenia testów laboratoryjnych i poznawczych
  • diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) na podstawie eksperckiej opinii klinicznej i potwierdzona na podstawie Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R), Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
  • Ocena nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI) 4 lub wyższa
  • opiekun, który może niezawodnie przyprowadzić uczestnika na wizyty w klinice, wystawiać wiarygodne oceny i regularnie kontaktować się z uczestnikiem
  • stabilne leki przez co najmniej 4 tygodnie
  • brak planowanych zmian w interwencjach psychospołecznych w trakcie badania
  • brak równoczesnego udziału w jakichkolwiek innych badaniach klinicznych
  • chęć dostarczenia próbek krwi i elektrokardiogramu

Kryteria wyłączenia:

  • diagnoza schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego, choroby afektywnej dwubiegunowej lub zaburzenia psychotycznego
  • regularna niedrożność nosa lub krwawienia z nosa
  • aktywne i niestabilne problemy medyczne (np. migrena, astma, napad padaczkowy, anafilaksja, padaczka, cukrzyca, poważna patologia wątroby, nerek lub serca)
  • klinicznie istotne nieprawidłowe parametry życiowe lub odczyt EKG
  • dowód mutacji genetycznej, o której wiadomo, że powoduje ASD (np. zespół łamliwego chromosomu X) lub zaburzenie metaboliczne
  • znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku
  • pije duże ilości wody (np. nawykowa lub psychogenna polidypsja)
  • ciężarnych lub aktywnych seksualnie kobiet niestosujących skutecznej metody antykoncepcji (zostanie wykonany test ciążowy z moczu)
  • historia nadwrażliwości na wazopresynę, jej analogi (np. Desmopressin) lub złożone środki konserwujące (np. chlorobutanol)
  • aktualne stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że wchodzą w interakcje z wazopresyną, w tym: 1) karbamazepina (tj. Tegretol); chlorpropamid; klofibrat; mocznik; fludrokortyzon; trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne (z których wszystkie mogą nasilać przeciwdiuretyczne działanie wazopresyny, gdy są stosowane jednocześnie); 2) demeklocyklina; norepinefryna; lit; heparyna; alkohol (z których wszystkie mogą zmniejszać antydiuretyczne działanie wazopresyny, gdy są stosowane jednocześnie); 3) środki blokujące zwoje, w tym benzoheksonium, chlorisondamina, pentamina (z których wszystkie mogą powodować znaczny wzrost wrażliwości na działanie presyjne wazopresyny)
  • wcześniejsze lub obecne stosowanie wazopresyny
  • nieprawidłowy wynik chemii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Spray do nosa z placebo
Lek: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: Wazopresyna
Aerozol do nosa z wazopresyną
Lek: Wazopresyna
Uczestnicy w wieku od 6 do 9,5 lat otrzymają maksymalną dawkę 24 j.m. (12 j.m. dwa razy dziennie). Uczestnicy w wieku od 9,6 do 12 lat otrzymają maksymalną dawkę 32 j.m. (16 j.m. dwa razy dziennie).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Reakcji Społecznej Ocenionej przez Rodziców, wydanie 2 (SRS-2) T-Score po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyniki Skali Reakcji Społecznej, wydanie 2 (SRS) mierzą zdolności społeczne, przy czym niższe wyniki oznaczają lepsze zdolności społeczne. (Zakres T-Score: 37- powyżej 90 )
Linia bazowa; Tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze skutkami ubocznymi oceniona na podstawie zapisu dawek ocenianych przez rodziców Leczenie Skala objawów nagłych (DOTES) Punktacja podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 4
Dosage Record Leczenie Emergent Symptom Scale (DOTES) działania niepożądane zgłaszane przez rodziców w ciągu 4 tygodni leczenia. Stosowana jest liczba uczestników.
Wartość bazowa do tygodnia 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Lęku Dziecięcego Spence ocenianej przez rodziców (SCAS) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Skala mierząca nasilenie objawów lękowych. Wyższe wyniki oznaczają wyższy poziom lęku, niższe wyniki oznaczają niższy poziom lęku. (Przedział wyników surowych: 0 - 114)
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana od punktu początkowego w laboratoryjnym spojrzeniu na sygnały społeczne podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI), wyników społecznych i komunikacyjnych podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki w skali dotkliwości CGI oznaczają większe deficyty społeczne i komunikacyjne (zakres 1-7)
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście czytania w myślach w oczach, wersja dla dzieci (RMET-dziecko) Wyniki podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki oznaczają lepszą umiejętność odczytywania emocji, a niższe wyniki oznaczają gorszą umiejętność odczytywania emocji. Zakres 0-28.
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych zdolnościach rozpoznawania emocji twarzy podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki oznaczają lepsze zdolności rozpoznawania emocji twarzy. Niższe wyniki oznaczają gorsze zdolności rozpoznawania emocji twarzy (zakres: 0-42).
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skorygowanej skali ocenianych przez rodziców powtarzalnych zachowań (RBS-R) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki w Skali Powtarzalnych Zachowań – Poprawiona oznaczają wyższy poziom powtarzalnych i ograniczonych zachowań. (Zakres surowego wyniku: 0 - 129)
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Otwartej Agresji (OAS) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 4
Liczba uczestników zgłaszających wzrost agresji podczas leczenia w porównaniu z wartością wyjściową (przed leczeniem).
Wartość bazowa do tygodnia 4
Zmiana częstości akcji serca w stosunku do linii podstawowej po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Tętno w pozycji siedzącej (uderzenia na minutę).
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach z listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania (ABC) ocenianej przez rodziców podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki oznaczają więcej objawów, niższe wyniki oznaczają mniej objawów. Wyniki drażliwości mogą wahać się od 0-45. Wyniki letargu mogą mieścić się w zakresie od 0 do 48. Wyniki stereotypów mogą wahać się od 0-21. Wyniki nadpobudliwości mogą mieścić się w zakresie od 0-48. Niewłaściwe wyniki mowy mogą wynosić od 0 do 12.
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza oceny jakości życia dzieci (PedQL) ocenianej przez rodziców podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia, a niższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia (Przedział: minimum=0; maksimum=100).
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skalach zachowań adaptacyjnych Vineland ocenianych przez rodziców, wydanie drugie (VABS-II) — podskale społeczne i komunikacyjne podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Wyższy wynik standardu społecznego oznacza lepsze umiejętności społeczne, niższy wynik standardu społecznego oznacza gorsze umiejętności społeczne. Wyższy wynik Standardu Komunikacji oznacza lepsze umiejętności komunikacyjne, niższy Wynik Standardu Komunikacji oznacza gorsze umiejętności komunikacyjne. Standardowe wyniki mogą wahać się od 20 do 160.
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana od wartości wyjściowej w laboratoriach chemii klinicznej (NA+, K+, Cl-) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Laboratoria chemii klinicznej (sód, potas, chlorek)
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana od poziomu wyjściowego w laboratoryjnych zdolnościach mimikry społecznej podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych po leczeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej.
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej po leczeniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej temperatury ciała po leczeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poprawionym teście świadomości wnioskowania społecznego (TASIT-R) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 4
Wartość bazowa, tydzień 4
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rozwojowej ocenie neuropsychologicznej, wydanie drugie. (NEPSY-II) Wyniki rozpoznawania wpływu podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4

Wyższe wyniki Rozpoznawania Afektów oznaczają lepsze zdolności rozpoznawania afektów, niższe wyniki Rozpoznawania Afektów oznaczają gorsze zdolności rozpoznawania afektów.

Punktacja może wynosić od 1 do 19.
Linia bazowa; Tydzień 4
Zmiana stężeń wazopresyny w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa
Nie ma klinicznych testów laboratoryjnych, które ustalałyby normatywny zakres dla wazopresyny. Pomiary przed leczeniem miały na celu ocenę poziomu wazopresyny jako predyktora odpowiedzi. Poziomy wazopresyny w osoczu po leczeniu nie zostały określone ilościowo. Wyjściowe poziomy wazopresyny przedstawiono w danych dotyczących wyników poniżej.
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

National Institute of Mental Health (NIMH)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 maja 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

24 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-26034
  • R21MH100387-01 (NIH)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj