A vazopresszin szerepe az autizmus társadalmi hiányosságaiban
2019. május 2. frissítette: Antonio Hardan, Stanford University
Véletlenszerű placebo-kontrollos vizsgálat az autista gyermekek társadalmi hiányosságainak kezelésére szolgáló vazopresszin kezelésről
A Stanford Egyetem Orvostudományi Karának kutatói egy olyan tanulmányba keresnek résztvevőket, amelyek a vazopresszin, egy neuropeptid hatékonyságát vizsgálják az autizmus spektrumzavarral küzdő gyermekek kezelésében.
A szociális interakció nehézségei az autista emberekre jellemzőek, akiknek gyakran problémáik vannak az arckifejezések értelmezésével vagy a szemkontaktus fenntartásával, miközben valakivel beszélgetnek.
Jelenleg nem állnak rendelkezésre hatékony gyógyszerek az autista egyének szociális problémáinak kezelésére.
A neuropeptidek, mint például a vazopresszin és az oxitocin, olyan molekulák, amelyeket az agy neuronjai használnak az egymással való kommunikációra.
A vazopresszin szoros rokonságban áll az oxitocinnal, amelyet jelenleg az autizmus kezelésére tesztelnek, és kimutatták, hogy javítja az állatok szociális működését.
Állatkísérletek kimutatták, hogy ha a vazopresszin megfelelő működését kísérletileg megváltoztatják, az állatokban különféle szociális hiányok alakulnak ki, beleértve a kortársak memóriazavarát és a társas interakciók iránti csökkent érdeklődést.
A kutatók azt találták, hogy ha vazopresszint adtak az autizmus genetikailag kiváltott formájával küzdő egereknek, javult a társadalmi működésük.
A vazopresszint az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (Food and Drug Administration) már jóváhagyta embereken való használatra, és sikeres kezelésnek bizonyult néhány gyakori gyermekgyógyászati állapot, köztük az ágybavizelés esetén.
Az oxitocinhoz hasonlóan azt is kimutatták, hogy javítja a szociális kogníciót és a memóriát azoknál az embereknél, akik nem autista.
A kutatók 50, 6-12 éves autista fiún és lányon vizsgálják majd a vazopresszin hatását a szociális károsodásokra.
A vizsgálat minden résztvevő számára négy hétig tart.
A résztvevők vazopresszint vagy placebo orrspray-t kapnak.
A vizsgálat ezen szakaszának végén azok, akik placebót kaptak, részt vehetnek egy négyhetes kísérletben, amelynek során vazopresszint kapnak.
A tanulmány egyetlen helyszíne a Stanford.
A résztvevőknek nem kell helyben élniük, hanem a Stanford Egyetem Pszichiátriai és Magatartástudományi Tanszékére kell járniuk tanulmányi látogatásra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
68
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- egészségügyileg egészséges, 6 és 12 év közötti járóbeteg (lezárás: 12 év és 11 hónap)
- Intelligencia hányados (IQ) egyenlő vagy nagyobb, mint 50 (Stanford-Binet)
- A Social Responsiveness Scale (SRS) összpontszáma 70 vagy annál nagyobb
- a laboratóriumi és kognitív vizsgálatok elvégzésének képessége
- az autizmus spektrum zavar (ASD) diagnózisa szakértői klinikai vélemény alapján, és az autizmusdiagnosztikai interjú-felülvizsgált (ADI-R), autizmusdiagnosztikai megfigyelési ütemterv (ADOS) alapján megerősítve
- A klinikai globális benyomás (CGI) súlyossági besorolása 4 vagy magasabb
- gondozó, aki megbízhatóan el tudja vinni a résztvevőt a klinikai látogatásokra, megbízható értékeléseket adhat, és rendszeresen kapcsolatba léphet a résztvevővel
- stabil gyógyszerek legalább 4 hétig
- nem tervezett változtatásokat a pszichoszociális beavatkozásokban a vizsgálat során
- nem vesznek egyidejűleg részt más klinikai kutatási kísérletekben
- hajlandóság vérmintát és elektrokardiogramot adni
Kizárási kritériumok:
- skizofrénia, skizoaffektív rendellenesség, bipoláris zavar vagy pszichotikus rendellenesség diagnózisa
- rendszeres orrdugulás vagy orrvérzés
- aktív és instabil egészségügyi problémák (pl. migrén; asztma; görcsroham; anafilaxia; epilepszia; cukorbetegség; súlyos máj-, vese- vagy szívpatológia)
- klinikailag jelentős kóros vitális jelek vagy EKG-olvasás
- genetikai mutáció bizonyítéka, amely ASD-t (pl. Fragile X szindrómát) vagy anyagcserezavart okoz
- jelentős hallás- vagy látáskárosodás
- nagy mennyiségű vizet iszik (pl. szokásos vagy pszichogén polidipsia)
- terhes vagy szexuálisan aktív nők, akik nem használnak megbízható fogamzásgátlási módszert (vizelet terhességi tesztet végeznek)
- vazopresszinnel, analógjaival (pl. Dezmopresszin) vagy tartósítószerekkel (pl. klór-butanollal) szembeni túlérzékenység anamnézisében
- bármely olyan gyógyszer jelenlegi használata, amelyekről ismert, hogy kölcsönhatásba lépnek a vazopresszinnel, beleértve: 1) karbamazepin (azaz Tegretol); klórpropamid; klofibrát; karbamid; fludrokortizon; triciklikus antidepresszánsok (melyek mindegyike fokozhatja a vazopresszin antidiuretikus hatását, ha egyidejűleg alkalmazzák); 2) demeklociklin; noradrenalin; lítium; heparin; alkohol (melyek mindegyike csökkentheti a vazopresszin antidiuretikus hatását, ha egyidejűleg alkalmazzák); 3) ganglionblokkoló szerek, beleértve a benzohexóniumot, a klórizodamint, a pentamint (melyek mindegyike jelentősen megnövelheti az érzékenységet a vazopresszin nyomást kiváltó hatásaival szemben)
- vazopresszin korábbi vagy jelenlegi alkalmazása
- rendellenes kémiai eredmény
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: HÁRMAS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo orrspray
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Vazopresszin
Vasopresszin orrspray
|
A 6 és 9,5 év közötti résztvevők maximális adagja 24 NE (naponta kétszer 12 NE).
A 9,6 és 12 év közötti résztvevők maximális adagja 32 NE (naponta kétszer 16 NE).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szülők minősített társadalmi reagálási skálájában, 2. kiadás (SRS-2) T-score a kezelés után.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS) pontszámai a szociális képességeket mérik, alacsonyabb pontszámokkal, ami jobb szociális képességeket jelent.
(T-score tartomány: 37 - 90 felett)
|
Alapvonal; 4. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél mellékhatások jelentkeztek a szülői névleges adagolási rekord kezelési stádiumának (DOTES) pontjai alapján a kezelés során
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
|
Dosage Record Treatment Emergent Symptom Scale (DOTES) mellékhatások, amelyeket a szülők jelentettek a 4 hetes kezelés során.
A résztvevők számait használják.
|
Alapállás a 4. hétig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szülői minősített Spence gyermekek szorongásos skálájában (SCAS) a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A szorongásos tünetek súlyosságát mérő skála.
A magasabb pontszámok magasabb szintű szorongást, az alacsonyabb pontszámok alacsonyabb szorongást jelentenek.
(Nyers pontszámtartomány: 0–114)
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási állapotról a laboratóriumi szemrevételezésben a kezelés alatti szociális jelekre.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a klinikai globális benyomás (CGI) súlyosságában, a szociális és kommunikációs pontszámokban a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb pontszámok a CGI súlyossági skálán nagyobb szociális és kommunikációs deficitet jelentenek (1-7. tartomány)
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az elme leolvasása a szemből tesztben, a gyermek verzió (RMET-child) pontszáma a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb pontszámok jobb érzelmek, az alacsonyabb pontszámok pedig rosszabb érzelmek olvasásának képességét jelentik.
Tartomány 0-28.
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a laboratóriumi alapú arcérzelem-felismerési képességekben a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb pontszámok jobb arc-érzelmek felismerési képességet jelentenek.
Az alacsonyabb pontszámok rosszabb arc-érzelemfelismerő képességet jelentenek (Tartomány: 0-42).
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szülői minősített ismétlődő viselkedési skála felülvizsgált (RBS-R) pontszámaiban a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Az ismétlődő viselkedési skálán elért magasabb pontszámok – a felülvizsgált – az ismétlődő és korlátozott viselkedések magasabb szintjét jelentik.
(A nyers pontszám teljes tartománya: 0–129)
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a nyílt agressziós skálán (OAS) a kezelés során.
Időkeret: Alapállás a 4. hétig
|
Azon résztvevők száma, akik az agresszió növekedéséről számoltak be a kezelés során az alapvonalhoz képest (előkezelés).
|
Alapállás a 4. hétig
|
|
A pulzusszám változása az alapértékhez képest a kezelés után.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Ülő pulzusszám (ütés/perc).
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a szülői minősített rendellenes viselkedés ellenőrzőlistájában (ABC) a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb pontszámok több tünetet, az alacsonyabb pontszámok kevesebb tünetet jeleznek.
Az ingerlékenység pontszáma 0 és 45 között lehet.
A letargia pontszáma 0 és 48 között lehet.
A sztereotípia pontszámok 0 és 21 között változhatnak.
A hiperaktivitási pontszámok 0 és 48 között változhatnak.
A nem megfelelő beszédpontszámok 0 és 12 között lehetnek.
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szülők által minősített gyermekgyógyászati életminőség (PedQL) leltári pontszámában a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb pontszámok jobb életminőséget, az alacsonyabb pontszámok pedig rosszabb életminőséget jelentenek (Tartomány: Minimum=0; Maximum=100).
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a szülői minősítésű Vineland adaptív viselkedési skálák második kiadásában (VABS-II) – Társadalmi és kommunikációs alskálák a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb szociális standard pontszám jobb szociális készségeket, az alacsonyabb szociális standard pontszám rosszabb szociális készségeket jelent.
A magasabb kommunikációs standard pontszám jobb kommunikációs készségeket, az alacsonyabb kommunikációs standard pontszám rosszabb kommunikációs készségeket jelent.
A standard pontszám 20 és 160 között lehet.
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás az alapvonaltól a klinikai kémiai laboratóriumokban (NA+, K+, Cl-) a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Klinikai kémiai laboratóriumok (nátrium, kálium, klorid)
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a laboratóriumi alapú szociális mimikri képességekben a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
|
A kezelés utáni vérnyomás változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Ülő szisztolés és diasztolés vérnyomás.
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
A kezelés utáni testtömeg változása a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
|
A kezelés utáni testhőmérséklet változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
Alapvonal; 4. hét
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a szociális következtetések tudatosságának vizsgálata során felülvizsgált (TASIT-R) pontszámokban a kezelés során.
Időkeret: Alapállapot, 4. hét
|
Alapállapot, 4. hét
|
|
|
Változás az alaphelyzettől a fejlődési neuropszichológiai értékelésben, második kiadás. (NEPSY-II) A kezelés során elért felismerési pontszámok befolyásolása.
Időkeret: Alapvonal; 4. hét
|
A magasabb affektusfelismerési pontszámok jobb hatásfelismerési képességeket, az alacsonyabb hatásfelismerő pontszámok rosszabb hatásfelismerő képességeket jelentenek. A pontszámok 1-től 19-ig terjedhetnek. |
Alapvonal; 4. hét
|
|
A plazma vazopresszinszintjének változása az alapértékhez képest a kezelés során.
Időkeret: Alapvonal
|
Nincsenek olyan klinikai laboratóriumi vizsgálatok, amelyek meghatározzák a vazopresszin normatív tartományát.
A kezelés előtti mérések célja a vazopresszinszint értékelése volt, mint a válasz előrejelzője.
A kezelés utáni plazma vazopresszin szintjét nem határozták meg.
A kiindulási vazopresszin szinteket az alábbi eredményadatok tartalmazzák.
|
Alapvonal
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2013. december 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2017. május 30.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2017. május 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. október 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. október 9.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. október 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. május 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. május 2.
Utolsó ellenőrzés
2019. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB-26034
- R21MH100387-01 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .