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自閉症の社会的欠陥におけるバソプレシンの役割

2019年5月2日 更新者:Antonio Hardan、Stanford University

自閉症児の社会的欠陥に対するバソプレシン治療のランダム化プラセボ対照試験

スタンフォード大学医学部の研究者は、自閉症スペクトラム障害の子供の治療における神経ペプチドであるバソプレシンの有効性を調べる研究への参加者を募集しています. 社会的相互作用の難しさは、自閉症の人々の特徴であり、顔の表情を解釈したり、誰かと話しているときにアイコンタクトを維持したりするのに問題があることがよくあります. 現在、自閉症患者の社会的問題を治療する有効な薬はありません。 バソプレシンやオキシトシンなどの神経ペプチドは、脳内のニューロンが互いに通信するために使用する分子です。 バソプレシンは、現在自閉症の治療薬としてテストされているオキシトシンと密接に関連しており、動物の社会的機能を高めることが示されています. 動物実験では、バソプレシンの適切な機能が実験的に変更されると、動物は仲間に対する記憶障害や社会的相互作用への関心の低下など、さまざまな社会的障害を発症することが示されています。 研究者らは、遺伝的に誘発された自閉症のマウスにバソプレシンを投与すると、社会的機能が改善することを発見しました. バソプレシンは、食品医薬品局によってヒトへの使用がすでに承認されており、夜尿症を含むいくつかの一般的な小児疾患の治療に成功していることが証明されています. オキシトシンと同様に、自閉症でない人の社会的認知と記憶を改善することも示されています. 研究者は、6 歳から 12 歳の自閉症の 50 人の男女の社会的障害に対するバソプレシンの効果をテストします。 研究は各参加者に対して4週間続きます。 参加者は、バソプレシンまたはプラセボ鼻スプレーのいずれかを受け取ります。 研究のこの段階の終わりに、プラセボを受け取った人は、バソプレシンが与えられる4週間の試験に参加するオプションがあります. スタンフォードは、研究のための唯一のサイトです。 参加者は地元に住む必要はありませんが、研究訪問のためにスタンフォード大学の精神医学および行動科学部に来る必要があります。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (実際)

68

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年~12年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 6歳から12歳までの医学的に健康な外来患者(カットオフ:12歳11ヶ月)
  • 知能指数 (IQ) が 50 以上 (Stanford-Binet)
  • 社会的反応性尺度 (SRS) の合計スコアが 70 以上
  • 実験室および認知テストを完了する能力
  • 専門家の臨床的意見に基づく自閉症スペクトラム障害(ASD)の診断と、改訂版自閉症診断面接(ADI-R)、自閉症診断観察スケジュール(ADOS)に基づく確認
  • -Clinical Global Impression (CGI) の重症度評価 4 以上
  • 参加者を確実に診療所に連れて行き、信頼できる評価を提供し、参加者と定期的にやり取りできるケア提供者
  • 少なくとも4週間安定した投薬
  • -試験中の心理社会的介入の計画的な変更はありません
  • 他の臨床研究試験への同時参加なし
  • 血液サンプルと心電図を提供する意欲

除外基準:

  • 統合失調症、統合失調感情障害、双極性障害、または精神病性障害の診断
  • 定期的な鼻づまりまたは鼻血
  • 活動的で不安定な医学的問題(片頭痛、喘息、発作性疾患、アナフィラキシー、てんかん、糖尿病、深刻な肝臓、腎臓、または心臓の病状など)
  • 臨床的に重要な異常なバイタル サインまたは心電図の読み取り値
  • ASD(脆弱X症候群など)または代謝障害を引き起こすことが知られている遺伝子変異の証拠
  • 重大な聴覚障害または視覚障害
  • 大量の水を飲む(例えば、習慣的または心因性多飲症)
  • 信頼できる避妊方法を使用していない妊娠中または性的に活発な女性(尿妊娠検査が実施されます)
  • バソプレシン、その類似体(デスモプレシンなど)、または配合防腐剤(クロロブタノールなど)に対する過敏症の病歴
  • 以下を含むバソプレシンと相互作用することが知られている薬物の現在の使用:1)カルバマゼピン(すなわち、テグレトール)。クロルプロパミド;クロフィブラート;尿素;フルドロコルチゾン;三環系抗うつ薬(これらはすべて、同時に使用するとバソプレシンの抗利尿効果を増強する可能性があります); 2) デメクロサイクリン;ノルエピネフリン;リチウム;ヘパリン;アルコール(これらはすべて、同時に使用するとバソプレシンの抗利尿効果を低下させる可能性があります); 3) ベンゾヘキソニウム、クロリソンダミン、ペンタミンを含む神経節遮断薬 (これらはすべて、バソプレシンの昇圧効果に対する感受性を著しく増加させる可能性があります)
  • バソプレシンの以前または現在の使用
  • 異常な化学結果

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:平行
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ
プラセボ鼻スプレー
ACTIVE_COMPARATOR:バソプレシン
バソプレシン鼻スプレー
6 歳から 9.5 歳の参加者は、最大 24 IU (1 日 2 回 12 IU) の用量を受け取ります。 9.6 歳から 12 歳までの参加者は、最大用量 32 IU (16 IU を 1 日 2 回) を受け取ります。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
親が評価した社会的反応性スケール、第2版(SRS-2)治療後のTスコアのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
社会的反応性尺度、第 2 版 (SRS) スコアは社会的能力を測定し、スコアが低いほど社会的能力が高いことを意味します。 (Tスコア範囲: 37~90以上)
ベースライン; 4週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
親の評価された投与記録を使用して評価された副作用のある参加者の数 治療 治療中の緊急症状スケール(DOTES)スコア
時間枠:4週目までのベースライン
投与量記録 4 週間の治療中に両親から報告された治療緊急症状スケール (DOTES) の副作用。 参加者数が使用されます。
4週目までのベースライン
治療中の親が評価したスペンス小児不安尺度(SCAS)のベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
不安症状の重症度を測定する尺度。 スコアが高いほど不安レベルが高く、スコアが低いほど不安レベルが低いことを意味します。 (生スコア範囲: 0 - 114)
ベースライン; 4週目
実験室ベースの視線のベースラインから治療中の社会的合図への変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
ベースライン; 4週目
治療中の臨床全体印象(CGI)の重症度、社会的およびコミュニケーションスコアのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
CGI 重症度スケールのスコアが高いほど、社会的およびコミュニケーション障害が大きいことを意味します (範囲 1 ~ 7)。
ベースライン; 4週目
治療中の目のテスト、子供バージョン (RMET-子供) スコアでの心を読むことのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
スコアが高いほど感情を読み取る能力が高く、スコアが低いほど感情を読み取る能力が低いことを意味します。 範囲 0 ~ 28。
ベースライン; 4週目
治療中の実験室ベースの顔の感情認識能力のベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
スコアが高いほど、顔の感情認識能力が高いことを意味します。 スコアが低いほど、顔の感情認識能力が低いことを意味します (範囲: 0-42)。
ベースライン; 4週目
治療中の親評価反復行動尺度改訂(RBS-R)スコアのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
反復行動尺度 - 改訂版のスコアが高いほど、反復行動と制限行動のレベルが高いことを意味します。 (生スコア合計範囲: 0 - 129)
ベースライン; 4週目
治療中の明白な攻撃性スケール(OAS)のベースラインからの変化。
時間枠:4週目までのベースライン
ベースライン(治療前)と比較して、治療中に攻撃性の増加を報告した参加者の数。
4週目までのベースライン
治療後の心拍数のベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
座っているときの心拍数 (1 分あたりの拍数)。
ベースライン; 4週目
治療中の親が評価した異常行動チェックリスト(ABC)スコアのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
スコアが高いほど症状が多く、スコアが低いほど症状が少ないことを示します。 過敏性スコアの範囲は 0 ~ 45 です。 無気力スコアの範囲は 0 ~ 48 です。 常同性スコアの範囲は 0 ~ 21 です。 多動性スコアの範囲は 0 ~ 48 です。 不適切な発言のスコアは 0 ~ 12 です。
ベースライン; 4週目
治療中の親が評価した小児生活の質(PedQL)インベントリスコアのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
スコアが高いほど生活の質が高く、スコアが低いほど生活の質が悪いことを意味します (範囲: 最小 = 0、最大 = 100)。
ベースライン; 4週目
親が評価したVineland Adaptive Behavior Scales Second Edition(VABS-II)のベースラインからの変化 - 治療中の社会的およびコミュニケーションサブスケール。
時間枠:ベースライン; 4週目
ソーシャル スタンダード スコアが高いほどソーシャル スキルが高く、ソーシャル スタンダード スコアが低いほどソーシャル スキルが低いことを意味します。 Communication Standard Score が高いほどコミュニケーション スキルが高く、Communication Standard Score が低いほどコミュニケーション スキルが低いことを意味します。 標準スコアの範囲は 20 ~ 160 です。
ベースライン; 4週目
治療中の臨床化学検査室におけるベースラインからの変化 (NA+、K+、Cl-)。
時間枠:ベースライン; 4週目
生化学検査室(ナトリウム、カリウム、塩化物)
ベースライン; 4週目
治療中の実験室ベースの社会的模倣能力のベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
ベースライン; 4週目
治療後の血圧のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン; 4週目
座っている収縮期および拡張期血圧。
ベースライン; 4週目
治療後の体重のベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン; 4週目
ベースライン; 4週目
治療後の体温のベースラインからの変化
時間枠:ベースライン; 4週目
ベースライン; 4週目
治療中の社会的推論テスト改訂(TASIT-R)スコアの認識におけるベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン、4 週目
ベースライン、4 週目
発達神経心理学的評価におけるベースラインからの変更、第 2 版。 (NEPSY-II) 治療中の認識スコアに影響を与える。
時間枠:ベースライン; 4週目

感情認識スコアが高いほど、感情認識能力が高いことを意味し、感情認識スコアが低いほど、感情認識能力が低いことを意味します。

スコアの範囲は 1 ~ 19 です。

ベースライン; 4週目
治療中の血漿バソプレシンレベルのベースラインからの変化。
時間枠:ベースライン
バソプレシンの基準範囲を確立する臨床検査はありません。 治療前の測定は、反応の予測因子としてバソプレシンレベルを評価することを目的としていました。 治療後の血漿バソプレシンレベルは定量化されていません。 ベースラインのバソプレシンレベルは、以下の結果データに含まれています。
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年12月1日

一次修了 (実際)

2017年5月30日

研究の完了 (実際)

2017年5月30日

試験登録日

最初に提出

2013年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年10月9日

最初の投稿 (見積もり)

2013年10月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年5月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年5月2日

最終確認日

2019年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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