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El papel de la vasopresina en los déficits sociales del autismo

2 de mayo de 2019 actualizado por: Antonio Hardan, Stanford University

Ensayo aleatorizado controlado con placebo del tratamiento con vasopresina para los déficits sociales en niños con autismo

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford están buscando participantes para un estudio que examina la eficacia de la vasopresina, un neuropéptido, en el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista. La dificultad con las interacciones sociales es característica de las personas con autismo, que a menudo tienen problemas para interpretar las expresiones faciales o mantener el contacto visual mientras hablan con alguien. Actualmente no hay medicamentos efectivos disponibles para tratar problemas sociales en personas con autismo. Los neuropéptidos, como la vasopresina y la oxitocina, son moléculas que utilizan las neuronas del cerebro para comunicarse entre sí. La vasopresina está estrechamente relacionada con la oxitocina, que actualmente se está probando como tratamiento para el autismo y se ha demostrado que mejora el funcionamiento social en animales. Los estudios en animales han demostrado que cuando se altera experimentalmente el funcionamiento adecuado de la vasopresina, los animales desarrollan una variedad de déficits sociales, que incluyen problemas de memoria para sus compañeros y un interés reducido en la interacción social. Los investigadores encontraron que cuando se administró vasopresina a ratones con una forma de autismo inducida genéticamente, su funcionamiento social mejoró. La vasopresina ya está aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en humanos y ha demostrado ser un tratamiento exitoso para algunas afecciones pediátricas comunes, incluida la enuresis nocturna. Al igual que la oxitocina, también se ha demostrado que mejora la cognición social y la memoria en personas que no tienen autismo. Los investigadores probarán los efectos de la vasopresina sobre las deficiencias sociales en 50 niños y niñas con autismo, de 6 a 12 años de edad. El estudio tendrá una duración de cuatro semanas para cada participante. Los participantes recibirán vasopresina o un aerosol nasal de placebo. Al final de esta fase del estudio, quienes recibieron el placebo tendrán la opción de participar en un ensayo de cuatro semanas durante el cual se les administrará vasopresina. Stanford es el único sitio para el estudio. Los participantes no necesitan vivir localmente, pero deberán venir al Departamento de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento de la Universidad de Stanford para visitas de estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 12 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes ambulatorios médicamente sanos entre 6 y 12 años de edad (corte: 12 años y 11 meses)
  • Cociente Intelectual (CI) igual o superior a 50 (Stanford-Binet)
  • Escala de respuesta social (SRS) Puntuación total igual o superior a 70
  • capacidad para completar pruebas cognitivas y de laboratorio
  • diagnóstico de Trastorno del Espectro Autista (TEA) basado en la opinión clínica de expertos y confirmado en la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada (ADI-R), Programa de Observación de Diagnóstico de Autismo (ADOS)
  • Clasificación de gravedad de la impresión clínica global (CGI) de 4 o más
  • proveedor de atención que pueda llevar al participante a las visitas clínicas de manera confiable, brindar calificaciones confiables e interactuar con el participante de manera regular
  • medicamentos estables durante al menos 4 semanas
  • ningún cambio planificado en las intervenciones psicosociales durante el ensayo
  • sin participación simultánea en ningún otro ensayo de investigación clínica
  • voluntad de proporcionar muestras de sangre y electrocardiograma

Criterio de exclusión:

  • diagnóstico de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo, trastorno bipolar o trastorno psicótico
  • obstrucción nasal regular o hemorragias nasales
  • problemas médicos activos e inestables (p. ej., migraña, asma, trastorno convulsivo, anafilaxia, epilepsia, diabetes, patología hepática, renal o cardíaca grave)
  • signos vitales anormales clínicamente significativos o lectura de ECG
  • evidencia de una mutación genética que se sabe que causa ASD (por ejemplo, síndrome de X frágil) o trastorno metabólico
  • deficiencias auditivas o visuales significativas
  • bebe grandes volúmenes de agua (por ejemplo, polidipsia habitual o psicógena)
  • mujeres embarazadas o sexualmente activas que no utilicen un método anticonceptivo confiable (se realizará una prueba de embarazo en orina)
  • antecedentes de hipersensibilidad a la vasopresina, sus análogos (p. ej., desmopresina) o conservantes compuestos (p. ej., clorobutanol)
  • uso actual de cualquier medicamento que se sepa que interactúa con la vasopresina, incluidos: 1) carbamazepina (es decir, Tegretol); clorpropamida; clofibrato; urea; fludrocortisona; antidepresivos tricíclicos (todos los cuales pueden potenciar el efecto antidiurético de la vasopresina cuando se usan simultáneamente); 2) demeclociclina; norepinefrina; litio; heparina; alcohol (todos los cuales pueden disminuir el efecto antidiurético de la vasopresina cuando se usan simultáneamente); 3) agentes bloqueadores ganglionares que incluyen benzohexonio, clorisondamina, pentamina (todos los cuales pueden producir un marcado aumento en la sensibilidad a los efectos presores de la vasopresina)
  • uso previo o actual de vasopresina
  • resultado químico anormal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Aerosol nasal de placebo
Droga: Placebo
COMPARADOR_ACTIVO: Vasopresina
Aerosol nasal de vasopresina
Droga: Vasopresina
Los participantes de 6 a 9,5 años de edad recibirán la dosis máxima de 24 UI (12 UI dos veces al día). Los participantes de 9,6 a 12 años de edad recibirán la dosis máxima de 32 UI (16 UI dos veces al día).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la escala de respuesta social calificada por los padres, 2.ª edición (SRS-2) T-Score después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones de la Escala de capacidad de respuesta social, 2.ª edición (SRS) miden las habilidades sociales y las puntuaciones más bajas significan mejores habilidades sociales. (Rango de puntuación T: 37- por encima de 90)
Base; Semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con efectos secundarios evaluados utilizando las puntuaciones de la escala de síntomas emergentes del tratamiento (DOTES) del registro de dosis calificado por los padres durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
Registro de dosis Efectos secundarios de la escala de síntomas emergentes del tratamiento (DOTES) informados por los padres durante 4 semanas de tratamiento. Se utilizan recuentos de participantes.
Línea de base hasta la semana 4
Cambio desde el inicio en la escala de ansiedad infantil de Spence (SCAS) calificada por los padres durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Escala que mide la severidad de los síntomas de ansiedad. Las puntuaciones más altas significan niveles más altos de ansiedad, las puntuaciones más bajas significan niveles más bajos de ansiedad. (Rango de puntaje bruto: 0 - 114)
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en la mirada ocular basada en el laboratorio hasta las señales sociales durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de gravedad, sociales y de comunicación de la impresión clínica global (CGI) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones más altas en la escala de gravedad CGI significan mayores déficits sociales y de comunicación (Rango 1-7)
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en la prueba de lectura de la mente en los ojos, puntajes de la versión para niños (RMET-child) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones más altas significan una mejor capacidad para leer las emociones y las puntuaciones más bajas significan una peor capacidad para leer las emociones. Rango 0-28.
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las habilidades de reconocimiento de emociones faciales basadas en laboratorio durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones más altas significan mejores habilidades de reconocimiento de emociones faciales. Las puntuaciones más bajas significan peores habilidades de reconocimiento de emociones faciales (Rango: 0-42).
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la escala revisada de comportamiento repetitivo calificada por los padres (RBS-R) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones más altas en la Escala de comportamiento repetitivo revisada significan niveles más altos de comportamientos repetitivos y restringidos. (Rango total de puntaje bruto: 0 - 129)
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en la Escala de agresión manifiesta (OAS) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 4
Recuento de participantes que informaron un aumento de la agresión durante el tratamiento en comparación con el valor inicial (pretratamiento).
Línea de base hasta la semana 4
Cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Frecuencia cardíaca sentado (latidos por minuto).
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la lista de verificación de conducta aberrante (ABC) calificada por los padres durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Las puntuaciones más altas indican más síntomas, las puntuaciones más bajas indican menos síntomas. Las puntuaciones de irritabilidad pueden oscilar entre 0 y 45. Las puntuaciones de letargo pueden oscilar entre 0 y 48. Las puntuaciones de estereotipia pueden oscilar entre 0 y 21. Las puntuaciones de hiperactividad pueden oscilar entre 0 y 48. Los puntajes de habla inapropiada pueden ser de 0 a 12.
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las puntuaciones del inventario de calidad de vida pediátrica calificada por los padres (PedQL) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Puntuaciones más altas significan mejor calidad de vida y puntuaciones más bajas peor calidad de vida (Rango: Mínimo=0; Máximo=100).
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland calificadas por los padres, segunda edición (VABS-II): subescalas sociales y de comunicación durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Una puntuación estándar social más alta significa mejores habilidades sociales, una puntuación estándar social más baja significa peores habilidades sociales. Un puntaje estándar de comunicación más alto significa mejores habilidades de comunicación, un puntaje estándar de comunicación más bajo significa peores habilidades de comunicación. Las puntuaciones estándar pueden oscilar entre 20 y 160.
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en los laboratorios de química clínica (NA+, K+, Cl-) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Laboratorios de química clínica (sodio, potasio, cloruro)
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las habilidades de mimetismo social basadas en laboratorio durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en la presión arterial después del tratamiento
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Presión arterial sistólica y diastólica sentado.
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en el peso corporal después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en la temperatura corporal después del tratamiento
Periodo de tiempo: Base; Semana 4
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la prueba de conciencia de inferencia social revisada (TASIT-R) durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4
Línea de base, Semana 4
Cambio desde el inicio en una evaluación neuropsicológica del desarrollo, segunda edición. (NEPSY-II) Puntuaciones de reconocimiento de afecto durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base; Semana 4

Las puntuaciones más altas en Reconocimiento de afectos significan mejores habilidades de reconocimiento de afectos, las puntuaciones más bajas en Reconocimiento de afectos significan peores habilidades de reconocimiento de afectos.

Las puntuaciones pueden variar de 1 a 19.
Base; Semana 4
Cambio desde el inicio en los niveles plasmáticos de vasopresina durante el tratamiento.
Periodo de tiempo: Base
No existen pruebas de laboratorio clínico que establezcan un rango normativo para la vasopresina. Las mediciones previas al tratamiento estaban destinadas a evaluar el nivel de vasopresina como predictor de respuesta. No se cuantificaron los niveles de vasopresina en plasma después del tratamiento. Los niveles basales de vasopresina se incluyen en los datos de resultados a continuación.
Base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stanford University

Colaboradores

National Institute of Mental Health (NIMH)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de mayo de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de mayo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

14 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

24 de mayo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2019

Última verificación

1 de mayo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-26034
  • R21MH100387-01 (NIH)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

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