Vasopressins rolle i de sosiale mangler ved autisme
2. mai 2019 oppdatert av: Antonio Hardan, Stanford University
Randomisert placebokontrollert studie av vasopressinbehandling for sosiale mangler hos barn med autisme
Forskere ved Stanford University School of Medicine søker deltakere til en studie som undersøker effektiviteten til vasopressin, et nevropeptid, i behandling av barn med autismespekterforstyrrelse.
Vansker med sosiale interaksjoner er karakteristisk for personer med autisme, som ofte har problemer med å tolke ansiktsuttrykk eller holde øyekontakt mens de snakker med noen.
Det er for tiden ingen effektive medisiner tilgjengelig for å behandle sosiale problemer hos personer med autisme.
Nevropeptider, som vasopressin og oksytocin, er molekyler som brukes av nevroner i hjernen for å kommunisere med hverandre.
Vasopressin er nært beslektet med oksytocin, som for tiden testes som en behandling for autisme, og har vist seg å forbedre sosial funksjon hos dyr.
Dyrestudier har vist at når den riktige funksjonen til vasopressin eksperimentelt endres, utvikler dyr en rekke sosiale mangler, inkludert nedsatt hukommelse for jevnaldrende og redusert interesse for sosial interaksjon.
Forskere fant at når vasopressin ble administrert til mus med en genetisk indusert form for autisme, ble deres sosiale funksjon forbedret.
Vasopressin er allerede godkjent av Food and Drug Administration for bruk hos mennesker, og har vist seg å være en vellykket behandling for noen vanlige pediatriske tilstander, inkludert sengevæting.
I likhet med oksytocin har det også vist seg å forbedre sosial kognisjon og hukommelse hos personer som ikke har autisme.
Forskerne vil teste effekten av vasopressin på sosiale svekkelser hos 50 gutter og jenter med autisme i alderen 6 til 12 år.
Studien vil vare i fire uker for hver deltaker.
Deltakerne vil motta enten vasopressin eller placebo nesespray.
På slutten av denne fasen av studien vil de som mottok placebo ha muligheten til å delta i en fire ukers studie der de vil få vasopressin.
Stanford er det eneste stedet for studien.
Deltakerne trenger ikke å bo lokalt, men må komme til Stanford University Department of Psychiatry and Behavioral Sciences for studiebesøk.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
68
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 12 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- medisinsk friske polikliniske pasienter mellom 6 og 12 år (avskjæring: 12 år og 11 måneder)
- Intelligenskvotient (IQ) lik eller større enn 50 (Stanford-Binet)
- Social Responsiveness Scale (SRS) Total poengsum lik eller større enn 70
- evne til å gjennomføre laboratorie- og kognitive tester
- diagnostisering av autismespektrumforstyrrelse (ASD) basert på klinisk ekspertuttalelse og bekreftet på Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R), Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
- Clinical Global Impression (CGI) alvorlighetsgrad på 4 eller høyere
- omsorgsleverandør som pålitelig kan bringe deltaker til klinikkbesøk, gi pålitelige vurderinger og samhandle med deltakeren på en regelmessig basis
- stabile medisiner i minst 4 uker
- ingen planlagte endringer i psykososiale intervensjoner under forsøket
- ingen samtidig deltakelse i andre kliniske forskningsstudier
- vilje til å gi blodprøver og elektrokardiogram
Ekskluderingskriterier:
- diagnostisering av schizofreni, schizoaffektiv lidelse, bipolar lidelse eller psykotisk lidelse
- vanlig neseobstruksjon eller neseblod
- aktive og ustabile medisinske problemer (f.eks. migrene; astma; anfallslidelse; anafylaksi; epilepsi; diabetes; alvorlig lever-, nyre- eller hjertepatologi)
- klinisk signifikante unormale vitale tegn eller EKG-avlesning
- bevis på en genetisk mutasjon vet å forårsake ASD (f.eks. Fragilt X-syndrom) eller metabolsk forstyrrelse
- betydelig nedsatt hørsel eller syn
- drikker store mengder vann (f.eks. vanlig eller psykogen polydipsi)
- gravide eller seksuelt aktive kvinner som ikke bruker en pålitelig prevensjonsmetode (uringraviditetstest vil bli utført)
- historie med overfølsomhet overfor vasopressin, dets analoger (f.eks. Desmopressin) eller sammensatte konserveringsmidler (f.eks. klorbutanol)
- nåværende bruk av medisiner som er kjent for å interagere med vasopressin, inkludert: 1) karbamazepin (dvs. Tegretol); klorpropamid; klofibrat; urea; fludrokortison; trisykliske antidepressiva (som alle kan potensere den antidiuretiske effekten av vasopressin når de brukes samtidig); 2) demeclocyclin; noradrenalin; litium; heparin; alkohol (som alle kan redusere den antidiuretiske effekten av vasopressin når det brukes samtidig); 3) ganglionblokkerende midler inkludert benzoheksonium, klorisondamin, pentamin (som alle kan gi en markant økning i følsomhet for pressoreffektene av vasopressin)
- tidligere eller nåværende bruk av vasopressin
- unormalt kjemiresultat
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo nesespray
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Vasopressin
Vasopressin nesespray
|
Deltakere i alderen 6 til 9,5 år vil få maksimal dose på 24 IE (12 IE to ganger daglig).
Deltakere i alderen 9,6 til 12 år vil få maksimal dose på 32 IE (16 IE to ganger daglig).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i foreldrevurderingsskala for sosial respons, 2. utgave (SRS-2) T-score etter behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS)-score måler sosiale evner med lavere skåre som betyr bedre sosiale evner.
(T-poengområde: 37- over 90 )
|
Grunnlinje; Uke 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger vurdert ved bruk av foreldrevurderingsdosering Registrering av behandling Emergent Symptom Scale (DOTES) score under behandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 4
|
Doseringsjournal Behandling Emergent Symptom Scale (DOTES) bivirkninger rapportert av foreldre i løpet av 4 ukers behandling.
Deltakertall brukes.
|
Baseline til og med uke 4
|
|
Endring fra baseline i foreldrevurdert Spence Children's Anxiety Scale (SCAS) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Skala som måler alvorlighetsgraden av angstsymptomer.
Høyere skårer betyr høyere nivåer av angst, lavere skårer betyr lavere nivåer av angst.
(Rå poengområde: 0–114)
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i laboratoriebasert øyeblikk til sosiale signaler under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
|
Endring fra baseline i alvorlighetsgrad for klinisk globalt inntrykk (CGI), sosiale og kommunikasjonsresultater under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere score på CGI-alvorlighetsskalaen betyr flere større sosiale og kommunikasjonsunderskudd (område 1-7)
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i lesing av tankene i øyetesten, score for barnversjon (RMET-barn) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere skår betyr bedre evne til å lese følelser og lavere skår betyr dårligere evne til å lese følelser.
Rekkevidde 0-28.
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i laboratoriebaserte ansiktsfølelsesgjenkjenningsevner under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere poengsum betyr bedre evner til å gjenkjenne ansiktsfølelser.
Lavere poengsum betyr dårligere evner til å gjenkjenne ansiktsfølelser (område: 0-42).
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i revidert skala for repetitiv atferd hos foreldrene (RBS-R) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere poengsum på Repetitive Behavior Scale-Revidert betyr høyere nivåer av repeterende og begrenset atferd.
(Rå poengsum totalt område: 0–129)
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline på åpen aggresjonsskala (OAS) under behandling.
Tidsramme: Baseline til og med uke 4
|
Antall deltakere som rapporterte en økning av aggresjon under behandling sammenlignet med baseline (forbehandling).
|
Baseline til og med uke 4
|
|
Endring fra baseline i hjertefrekvens etter behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Sittende hjertefrekvens (slag per minutt).
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i foreldrevurdering av sjekkliste for avvikende atferd (ABC) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere score indikerer flere symptomer, lavere score indikerer færre symptomer.
Irritabilitetspoeng kan variere fra 0-45.
Sløvhetspoeng kan variere fra 0-48.
Stereotypiskcore kan variere fra 0-21.
Hyperaktivitetspoeng kan variere fra 0-48.
Upassende talepoeng kan være fra 0-12.
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i pediatrisk livskvalitet (PedQL) for foreldrevurdering under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere skår betyr bedre livskvalitet og lavere skår betyr dårligere livskvalitet (Rekkevidde: Minimum=0; Maksimum=100).
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i foreldrevurderte Vineland Adaptive Behavior Scales Second Edition (VABS-II) - Sosiale og kommunikasjonsunderskalaer under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere sosial standardscore betyr bedre sosiale ferdigheter, lavere sosial standard betyr dårligere sosiale ferdigheter.
Høyere kommunikasjonsstandardscore betyr bedre kommunikasjonsevner, lavere kommunikasjonsstandardscore betyr dårligere kommunikasjonsevner.
Standardscore kan variere fra 20 til 160.
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i klinisk kjemi laboratorier (NA+, K+, Cl-) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Klinisk kjemi laboratorier (natrium, kalium, klorid)
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i laboratoriebasert sosial mimikkevne under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
|
Endring fra baseline i blodtrykk etter behandling
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Sittende Systolisk og diastolisk blodtrykk.
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt etter behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
|
Endring fra baseline i kroppstemperatur etter behandling
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Grunnlinje; Uke 4
|
|
|
Endring fra baseline i bevisstheten om sosial inferens Test revidert (TASIT-R) score under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4
|
Grunnlinje, uke 4
|
|
|
Endring fra baseline i en utviklingsnevropsykologisk vurdering, andre utgave. (NEPSY-II) Påvirker gjenkjenningspoeng under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
|
Høyere score for affektgjenkjenning betyr bedre evner for affektgjenkjenning, lavere score for affektgjenkjenning betyr dårligere evner for affektgjenkjenning. Poeng kan variere fra 1 til 19. |
Grunnlinje; Uke 4
|
|
Endring fra baseline i plasma vasopressinnivåer under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje
|
Det finnes ingen kliniske laboratorietester som etablerer et normativt område for vasopressin.
Målinger før behandling var ment å evaluere vasopressinnivået som en prediktor for respons.
Plasmavasopressinnivåer etter behandling ble ikke kvantifisert.
Baseline vasopressinnivåer er inkludert i utfallsdataene nedenfor.
|
Grunnlinje
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. desember 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
30. mai 2017
Studiet fullført (FAKTISKE)
30. mai 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. oktober 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. oktober 2013
Først lagt ut (ANSLAG)
14. oktober 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
24. mai 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mai 2019
Sist bekreftet
1. mai 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IRB-26034
- R21MH100387-01 (NIH)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .