Il ruolo della vasopressina nei deficit sociali dell'autismo
2 maggio 2019 aggiornato da: Antonio Hardan, Stanford University
Prova randomizzata controllata con placebo del trattamento con vasopressina per i deficit sociali nei bambini con autismo
I ricercatori della Stanford University School of Medicine stanno cercando partecipanti per uno studio che esamini l'efficacia della vasopressina, un neuropeptide, nel trattamento dei bambini con disturbo dello spettro autistico.
La difficoltà con le interazioni sociali è caratteristica delle persone con autismo, che spesso hanno problemi a interpretare le espressioni facciali o mantenere il contatto visivo mentre parlano con qualcuno.
Attualmente non sono disponibili farmaci efficaci per trattare i problemi sociali nelle persone con autismo.
I neuropeptidi, come la vasopressina e l'ossitocina, sono molecole utilizzate dai neuroni nel cervello per comunicare tra loro.
La vasopressina è strettamente correlata all'ossitocina, attualmente in fase di sperimentazione come trattamento per l'autismo, e ha dimostrato di migliorare il funzionamento sociale negli animali.
Studi sugli animali hanno dimostrato che quando il corretto funzionamento della vasopressina viene alterato sperimentalmente, gli animali sviluppano una varietà di deficit sociali, inclusa la memoria compromessa per i coetanei e un ridotto interesse per l'interazione sociale.
I ricercatori hanno scoperto che quando la vasopressina veniva somministrata ai topi con una forma di autismo geneticamente indotta, il loro funzionamento sociale migliorava.
La vasopressina è già stata approvata dalla Food and Drug Administration per l'uso nell'uomo e ha dimostrato di essere un trattamento efficace per alcune condizioni pediatriche comuni, inclusa l'enuresi notturna.
Simile all'ossitocina, ha anche dimostrato di migliorare la cognizione sociale e la memoria nelle persone che non hanno l'autismo.
I ricercatori testeranno gli effetti della vasopressina sulle menomazioni sociali in 50 ragazzi e ragazze con autismo, di età compresa tra 6 e 12 anni.
Lo studio durerà quattro settimane per ciascun partecipante.
I partecipanti riceveranno vasopressina o uno spray nasale placebo.
Al termine di questa fase dello studio, coloro che hanno ricevuto il placebo avranno la possibilità di partecipare a una sperimentazione di quattro settimane durante la quale verrà somministrata vasopressina.
Stanford è l'unico sito per lo studio.
I partecipanti non hanno bisogno di vivere localmente, ma dovranno venire al Dipartimento di Psichiatria e Scienze Comportamentali dell'Università di Stanford per le visite di studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
68
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University School of Medicine; Psychiatry and Behavioral Sciences
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 12 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti ambulatoriali sani dal punto di vista medico di età compresa tra 6 e 12 anni (cut-off: 12 anni e 11 mesi)
- Quoziente di intelligenza (QI) uguale o superiore a 50 (Stanford-Binet)
- Punteggio totale della scala di reattività sociale (SRS) uguale o superiore a 70
- capacità di completare test di laboratorio e cognitivi
- diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD) basata sull'opinione clinica di esperti e confermata dall'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R), Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS)
- Grado di gravità Clinical Global Impression (CGI) di 4 o superiore
- fornitore di assistenza che può portare in modo affidabile il partecipante alle visite cliniche, fornire valutazioni affidabili e interagire con il partecipante su base regolare
- farmaci stabili per almeno 4 settimane
- nessun cambiamento pianificato negli interventi psicosociali durante il processo
- nessuna partecipazione concomitante ad altri studi di ricerca clinica
- disponibilità a fornire prelievi ematici ed elettrocardiogramma
Criteri di esclusione:
- diagnosi di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, disturbo bipolare o disturbo psicotico
- regolare ostruzione nasale o epistassi
- problemi medici attivi e instabili (per es., emicrania; asma; disturbo convulsivo; anafilassi; epilessia; diabete; grave patologia epatica, renale o cardiaca)
- segni vitali anomali clinicamente significativi o lettura ECG
- evidenza di una mutazione genetica nota per causare ASD (ad es. Sindrome dell'X fragile) o disordine metabolico
- significative menomazioni dell'udito o della vista
- beve grandi quantità di acqua (per es., polidipsia abituale o psicogena)
- donne in gravidanza o sessualmente attive che non utilizzano un metodo contraccettivo affidabile (verrà condotto un test di gravidanza sulle urine)
- storia di ipersensibilità alla vasopressina, ai suoi analoghi (ad esempio, desmopressina) o conservanti composti (ad esempio, clorobutanolo)
- uso corrente di qualsiasi farmaco noto per interagire con la vasopressina, inclusi: 1) carbamazepina (es. Tegretol); clorpropamide; clofibrato; urea; fludrocortisone; antidepressivi triciclici (che possono potenziare l'effetto antidiuretico della vasopressina se usati contemporaneamente); 2) demeclociclina; noradrenalina; litio; eparina; alcol (tutti fattori che possono ridurre l'effetto antidiuretico della vasopressina se usati in concomitanza); 3) agenti bloccanti gangliari tra cui benzoesonio, clorisondamina, pentamina (che possono produrre un marcato aumento della sensibilità agli effetti pressori della vasopressina)
- uso precedente o attuale di vasopressina
- risultato chimico anomalo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Spray nasale al placebo
|
|
|
ACTIVE_COMPARATORE: Vasopressina
Spray nasale vasopressina
|
I partecipanti di età compresa tra 6 e 9,5 anni riceveranno la dose massima di 24 UI (12 UI due volte al giorno).
I partecipanti di età compresa tra 9,6 e 12 anni riceveranno la dose massima di 32 UI (16 UI due volte al giorno).
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale nella scala di reattività sociale valutata dai genitori, punteggio T della seconda edizione (SRS-2) dopo il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
I punteggi della Social Responsiveness Scale, 2nd Edition (SRS) misurano le abilità sociali con punteggi più bassi che significano migliori abilità sociali.
(Intervallo punteggio T: 37- sopra 90)
|
Linea di base; Settimana 4
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con effetti collaterali valutati utilizzando il dosaggio valutato dai genitori Registrare i punteggi della scala DOTES (Emergent Symptom Scale) durante il trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
|
Dosaggio Record Treatment Emergent Symptom Scale (DOTES) effetti collaterali riportati dai genitori durante 4 settimane di trattamento.
Vengono utilizzati i conteggi dei partecipanti.
|
Basale fino alla settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nella scala dell'ansia dei bambini Spence (SCAS) valutata dai genitori durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Scala che misura la gravità dei sintomi di ansia.
Punteggi più alti significano livelli più alti di ansia, punteggi più bassi significano livelli più bassi di ansia.
(Intervallo punteggio grezzo: 0 - 114)
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Passaggio dal basale nello sguardo degli occhi basato sul laboratorio ai segnali sociali durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi di gravità, social e comunicazione dell'impressione clinica globale (CGI) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti sulla scala di gravità CGI significano maggiori deficit sociali e di comunicazione (Range 1-7)
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nella lettura della mente nel test degli occhi, punteggi della versione per bambini (RMET-child) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti significano una migliore capacità di leggere le emozioni e punteggi più bassi significano una peggiore capacità di leggere le emozioni.
Intervallo 0-28.
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Cambiamento rispetto al basale nelle capacità di riconoscimento delle emozioni facciali basate sul laboratorio durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti significano migliori capacità di riconoscimento delle emozioni facciali.
Punteggi più bassi significano peggiori capacità di riconoscimento delle emozioni facciali (Range: 0-42).
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi rivisti della scala di comportamento ripetitivo valutata dai genitori (RBS-R) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti sulla scala del comportamento ripetitivo - Revised significano livelli più alti di comportamenti ripetitivi e limitati.
(Intervallo totale punteggio grezzo: 0 - 129)
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale sulla Overt Aggression Scale (OAS) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
|
Conteggio dei partecipanti che hanno riportato un aumento dell'aggressività durante il trattamento rispetto al basale (pretrattamento).
|
Basale fino alla settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca dopo il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Frequenza cardiaca da seduti (battiti al minuto).
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) valutati dai genitori durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti indicano più sintomi, punteggi più bassi indicano meno sintomi.
I punteggi di irritabilità possono variare da 0 a 45.
I punteggi di letargia possono variare da 0 a 48.
I punteggi delle stereotipie possono variare da 0 a 21.
I punteggi di iperattività possono variare da 0 a 48.
I punteggi vocali inappropriati possono essere compresi tra 0 e 12.
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nei punteggi dell'inventario Pediatric Quality of Life (PedQL) valutati dai genitori durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi più alti significano una migliore qualità della vita e punteggi più bassi significano una peggiore qualità della vita (Range: Minimo=0; Massimo=100).
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nelle scale di comportamento adattivo Vineland valutate dai genitori Seconda edizione (VABS-II) - Sottoscale sociali e di comunicazione durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Un punteggio dello standard sociale più alto significa migliori abilità sociali, un punteggio dello standard sociale più basso significa abilità sociali peggiori.
Un punteggio standard di comunicazione più alto significa migliori capacità di comunicazione, un punteggio standard di comunicazione più basso significa capacità di comunicazione peggiori.
I punteggi standard possono variare da 20 a 160.
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale nei laboratori di chimica clinica (NA+, K+, Cl-) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Laboratori di chimica clinica (sodio, potassio, cloruro)
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Cambiamento rispetto al basale nelle capacità di mimetismo sociale basate sul laboratorio durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
|
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna dopo il trattamento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Seduto Pressione arteriosa sistolica e diastolica.
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale del peso corporeo dopo il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
|
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea dopo il trattamento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Linea di base; Settimana 4
|
|
|
Cambiamento rispetto al basale nei punteggi del test di consapevolezza dell'inferenza sociale rivisto (TASIT-R) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Basale, settimana 4
|
Basale, settimana 4
|
|
|
Cambiamento rispetto al basale in una valutazione neuropsicologica dello sviluppo, seconda edizione. (NEPSY-II) Punteggi di riconoscimento degli affetti durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
|
Punteggi di riconoscimento degli affetti più alti significano migliori capacità di riconoscimento degli affetti, punteggi di riconoscimento degli affetti più bassi significano capacità di riconoscimento degli affetti peggiori. I punteggi possono variare da 1 a 19. |
Linea di base; Settimana 4
|
|
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di vasopressina durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base
|
Non esistono test clinici di laboratorio che stabiliscano un intervallo normativo per la vasopressina.
Le misurazioni prima del trattamento avevano lo scopo di valutare il livello di vasopressina come predittore di risposta.
I livelli plasmatici di vasopressina dopo il trattamento non sono stati quantificati.
I livelli basali di vasopressina sono inclusi nei dati sugli esiti riportati di seguito.
|
Linea di base
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 dicembre 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
30 maggio 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
30 maggio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 ottobre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 ottobre 2013
Primo Inserito (STIMA)
14 ottobre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
24 maggio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 maggio 2019
Ultimo verificato
1 maggio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB-26034
- R21MH100387-01 (NIH)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .