Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Synergický enterální režim pro léčbu gangliosidóz (Syner-G)

18. března 2021 aktualizováno: University of Minnesota

Synergický enterální režim pro léčbu gangliosidóz (Syner-G)

Výzkumníci předpokládají, že kombinovaná léčba pomocí miglustatu a ketogenní diety pro infantilní a juvenilní pacienty s gangliosidózami vytvoří synergii, která 1) zlepší celkové přežití u pacientů s infantilními nebo juvenilními gangliosidózami a 2) zlepší neurovývojové klinické výsledky terapie ve srovnání s údaje uvedené v předchozích přírodopisných studiích. Ketogenní dieta je indikována k léčbě záchvatů u pacientů se záchvatovými poruchami. V této studii bude ketogenní dieta použita k minimalizaci nebo prevenci gastrointestinálních vedlejších účinků miglustatu. Studie na myších se Sandhoffovou nemocí ukázala, že ketogenní dieta může také zlepšit odpověď centrálního nervového systému na léčbu miglustatem (viz Denny v seznamu „Citace“ níže). Pacienti s infantilními a juvenilními gangliosidózami běžně trpí záchvatovými poruchami a použití ketogenní diety u těchto pacientů může proto také zlepšit léčbu záchvatů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Infantilní a juvenilní formy gangliosidóz GM1 a GM2 jsou neurodegenerativní stavy, které jsou v dětství letální. Nejsou známy žádné účinné terapie dostupné pro léčbu infantilních a juvenilních gangliosidóz. Studie monoterapie miglustatem pro léčbu těchto stavů prokázaly bezpečnost, ale neprokázaly významné klinické zlepšení. Kombinovaná terapie infantilní a juvenilní gangliosidózy dosud nebyla prozkoumána. Tato studie bude hodnotit multi-cílenou kombinovanou terapii pro léčbu gangliosidóz s použitím terapií schválených FDA, které prokázaly bezpečnost u dětí. Cílem této studie je zjistit, zda kombinovaná terapie využívající režim „Syner-G“ (to znamená synergický enterální režim pro léčbu gangliosidóz) prokáže zlepšení celkového přežití a klinické přínosy v oblasti neurovývojových schopností u dětí s onemocněním gangliosidóz .

Tato studie je plánována jako 5letá longitudinální léčebná studie. Subjekty zahájí léčebný režim, když jsou zařazeny do studie. Údaje budou shromažďovány během ročních hodnocení a po dokončení studie. Zkoušející se mohou rozhodnout ukončit léčbu kdykoli, jak je to klinicky indikováno u jednotlivých pacientů.

Ketogenní dieta je speciální dieta, která obsahuje vyšší množství tuku a nižší množství sacharidů ve srovnání s průměrnou dietou. Účelem je pomoci snížit interakce potravina-miglustat. Ketogenní dieta může také pomoci při zvládání záchvatů u těchto pacientů. (Ketogenní dieta se používá jako léčba proti záchvatům u různých zdravotních stavů po mnoho desetiletí.) Studie na myších se Sandhoffovou nemocí ukázala, že ketogenní dieta může také pomoci miglustatu být účinnější v centrálním nervovém systému (viz Denny v seznamu „Citace“ níže).

Miglustat bude použit ke snížení množství akumulace gangliosidů v buňkách dítěte. Miglustat není schválen FDA pro léčbu gangliosidóz. Je schválen FDA pro jiné dědičné metabolické onemocnění zvané Gaucherova choroba typu I.

Tato studie byla vydána americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Investigational New Drug (IND) # 127636.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty musí mít zdokumentované onemocnění infantilní nebo juvenilní gangliosidózou.
  2. Věk: 17 let nebo méně v době zápisu
  3. Subjekty a jejich pečovatelé musí být ochotni spolupracovat s týmem pro ketogenní dietu pro řízení ketogenní stravy subjektu.

Kritéria vyloučení:

  1. Touha neúčastnit se
  2. Do této studie nebudou zařazeni pacienti, kteří jsou starší 17 let.
  3. Děti s těžkou poruchou funkce ledvin nebudou do této studie zařazeny.
  4. Postpubertální ženy, které jsou těhotné nebo které nejsou ochotny používat vysoce účinné metody k zabránění těhotenství, budou z této studie vyloučeny.
  5. Kojící ženy budou z této studie vyloučeny.
  6. Subjekty, které mají alergii na miglustat nebo kteroukoli složku léčivého produktu, budou z této studie vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Režim terapie Syner-G
Léčebný režim Syner-G zahrnuje převedení výzkumného subjektu na celodenní ketogenní dietu a každodenní léčbu perorálně podávaným miglustatem po dobu trvání 60měsíční studie.
Lék: miglustat
Léčebný režim Syner-G zahrnuje léčbu perorálně podávaným miglustatem po dobu trvání 60měsíční studie.
Ostatní jména:
  • Zavesca®
Jiný: Ketogenní dieta
Léčebný režim Syner-G zahrnuje převedení výzkumného subjektu na celodenní ketogenní dietu po dobu 60 měsíců trvání této studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka přežití každého výzkumného subjektu, měřená v měsících a letech
Časové okno: Od data zápisu do 60 měsíců poté nebo data úmrtí subjektu z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 60 měsíců
Bude hodnocena doba přežití pacientů s infantilní a juvenilní formou gangliosidóz, aby bylo možné posoudit klinický dopad léčebného režimu Syner-G. Toho bude dosaženo zaznamenáním věku subjektu k datu zápisu do této studie a věku subjektu k závěru této studie nebo k datu jeho úmrtí, podle toho, co nastane dříve. Délka přežití každého subjektu, vyjádřená v měsících a letech, bude porovnána s dostupnými údaji o přirozené anamnéze, aby se dospělo k odbornému posouzení dopadu terapie Syner-G na dlouhověkost pacienta.
Od data zápisu do 60 měsíců poté nebo data úmrtí subjektu z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno až do 60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost změny neurokognitivního fungování
Časové okno: Při registraci a poté 12, 24, 36, 48 a 60 měsíců po registraci
Bayleyovy škály rozvoje kojenců a batolat a škály adaptivního chování Vineland budou spravovány při registraci a poté každoročně po dobu pěti let. Změny v těchto neurovývojových hodnoceních budou hodnoceny během doby sledování. Schopnost dítěte provádět tato hodnocení ročně může podléhat pojistnému krytí pacienta pro tato hodnocení.
Při registraci a poté 12, 24, 36, 48 a 60 měsíců po registraci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeanine R. Jarnes, PharmD, University of Minnesota Fairview Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

8. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Syner_G_Regimen
  • U54NS065768 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 1311M46101 (Jiný identifikátor: Univ. of Minnesota IRB Identifier Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná individuální data jsou zadána do Centra pro správu a koordinaci dat ("DMCC") financované NIH Rare Diseases Clinical Research Network. Nakonec se tato data stanou součástí databáze genotypů a fenotypů ("dbGaP"), která je součástí Národního centra pro biotechnologické informace, U.S. National Library of Medicine.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit