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Régime Entéral Synergique pour le Traitement des Gangliosidoses (Syner-G)

18 mars 2021 mis à jour par: University of Minnesota

Régime Entéral Synergique pour le Traitement des Gangliosidoses (Syner-G)

Les enquêteurs émettent l'hypothèse qu'une thérapie combinée utilisant le miglustat et le régime cétogène pour les patients infantiles et juvéniles atteints de gangliosidoses créera une synergie qui 1) améliore la survie globale des patients atteints de gangliosidoses infantiles ou juvéniles, et 2) améliore les résultats cliniques neurodéveloppementaux du traitement, par rapport à données rapportées dans des études d'histoire naturelle antérieures. Le régime cétogène est indiqué pour la prise en charge des crises chez les patients souffrant de troubles épileptiques. Dans cette étude, le régime cétogène sera utilisé pour minimiser ou prévenir les effets secondaires gastro-intestinaux du miglustat. Une étude sur des souris atteintes de la maladie de Sandhoff a montré que le régime cétogène peut également améliorer la réponse du système nerveux central au traitement au miglustat (voir Denny dans la liste "Citations" ci-dessous). Les patients atteints de gangliosidoses infantiles et juvéniles souffrent généralement de troubles épileptiques, et l'utilisation du régime cétogène chez ces patients peut donc également améliorer la gestion des crises.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les formes infantiles et juvéniles des gangliosidoses GM1 et GM2 sont des affections neurodégénératives létales pendant l'enfance. Il n'y a pas de thérapies efficaces connues disponibles pour le traitement des gangliosidoses infantiles et juvéniles. Les études de monothérapie avec le miglustat pour le traitement de ces affections ont démontré l'innocuité, mais n'ont pas démontré d'amélioration clinique notable. À ce jour, la thérapie combinée pour les gangliosidoses infantiles et juvéniles n'a pas été explorée. Cette étude évaluera une thérapie combinée à plusieurs cibles pour le traitement des gangliosidoses, en utilisant des thérapies approuvées par la FDA qui ont démontré leur innocuité chez les enfants. Le but de cette étude est de savoir si la thérapie combinée utilisant le régime "Syner-G" (c'est-à-dire un régime entéral synergique pour le traitement des gangliosidoses) montrera une amélioration de la survie globale et des avantages cliniques dans les capacités neurodéveloppementales chez les enfants atteints de gangliosidose. .

Cette étude est prévue comme une étude de traitement longitudinale de 5 ans. Les sujets commenceront le régime de traitement lorsqu'ils seront inscrits à l'étude. Les données seront recueillies lors des évaluations annuelles et à la fin de l'étude. Les investigateurs peuvent choisir d'arrêter le traitement à tout moment, selon les indications cliniques de chaque patient.

Le régime cétogène est un régime spécial qui contient des quantités plus élevées de graisses et des quantités inférieures de glucides par rapport à un régime alimentaire moyen. Le but est d'aider à réduire les interactions aliments-miglustat. Le régime cétogène peut également aider à la gestion des crises chez ces patients. (Le régime cétogène est utilisé comme traitement anti-épileptique dans diverses conditions médicales depuis de nombreuses décennies.) Une étude chez des souris atteintes de la maladie de Sandhoff a montré que le régime cétogène peut également aider le miglustat à être plus efficace dans le système nerveux central (voir Denny dans la liste "Citations" ci-dessous).

Le miglustat sera utilisé pour réduire la quantité d'accumulation de gangliosides dans les cellules de l'enfant. Miglustat n'est pas approuvé par la FDA pour le traitement des gangliosidoses. Il est approuvé par la FDA pour une autre maladie métabolique héréditaire appelée maladie de Gaucher de type I.

Cette étude a été publiée Investigational New Drug (IND) # 127636 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets doivent avoir une maladie de gangliosidose infantile ou juvénile documentée.
  2. Âge : 17 ans ou moins au moment de l'inscription
  3. Les sujets et leurs soignants doivent être disposés à travailler avec une équipe de régime cétogène pour la gestion du régime cétogène du sujet.

Critère d'exclusion:

  1. Une envie de ne pas participer
  2. Les patients âgés de plus de 17 ans ne seront pas inclus dans cette étude.
  3. Les enfants atteints d'insuffisance rénale sévère ne seront pas inclus dans cette étude.
  4. Les femmes post-pubères qui sont enceintes ou qui ne veulent pas utiliser des méthodes hautement efficaces pour prévenir la grossesse seront exclues de cette étude.
  5. Les femmes allaitantes seront exclues de cette étude.
  6. Les sujets allergiques au miglustat ou à l'un des composants du médicament seront exclus de cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime de thérapie Syner-G
Le schéma thérapeutique Syner-G comprend le passage du sujet de recherche à un régime cétogène à temps plein et un traitement quotidien avec du miglustat administré par voie orale, pendant la durée de l'étude de 60 mois.
Médicament: miglustat
Le schéma thérapeutique Syner-G comprend le traitement avec du miglustat administré par voie orale pendant la durée de l'étude de 60 mois.
Autres noms:
  • Zavesca®
Autre: Régime cétogène
Le schéma thérapeutique Syner-G comprend le passage du sujet de recherche à un régime cétogène à temps plein pendant la durée de 60 mois de cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La durée de survie de chaque sujet de recherche, mesurée en mois et en années
Délai: De la date d'inscription jusqu'à 60 mois par la suite, ou la date du décès du sujet, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 60 mois
La durée de survie des patients atteints de formes infantiles et juvéniles de gangliosidoses sera évaluée, afin de juger de l'impact clinique du schéma thérapeutique Syner-G. Ceci sera accompli en enregistrant l'âge du sujet à la date d'inscription à cette étude, et l'âge du sujet à la fin de cette étude, ou à la date de son décès, selon la première éventualité. La durée de survie de chaque sujet, exprimée en mois et en années, sera comparée aux données d'histoire naturelle disponibles afin d'arriver à une évaluation experte de l'impact de la thérapie Syner-G sur la longévité des patients.
De la date d'inscription jusqu'à 60 mois par la suite, ou la date du décès du sujet, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de changement du fonctionnement neurocognitif
Délai: À l'inscription, puis à 12, 24, 36, 48 et 60 mois après l'inscription
Les échelles de développement du nourrisson et du tout-petit de Bayley et les échelles de comportement adaptatif de Vineland seront administrées lors de l'inscription et annuellement par la suite pendant cinq ans. Les changements dans ces évaluations neurodéveloppementales seront évalués sur la durée du suivi. La capacité de l'enfant à subir ces évaluations chaque année peut être soumise à la couverture d'assurance du patient pour ces évaluations.
À l'inscription, puis à 12, 24, 36, 48 et 60 mois après l'inscription

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeanine R. Jarnes, PharmD, University of Minnesota Fairview Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2014

Première publication (Estimation)

8 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Syner_G_Regimen
  • U54NS065768 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 1311M46101 (Autre identifiant: Univ. of Minnesota IRB Identifier Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les données individuelles anonymisées sont transmises au Centre de gestion et de coordination des données du Réseau de recherche clinique sur les maladies rares financé par les NIH ("DMCC"). À terme, ces données feront partie de la base de données des génotypes et phénotypes ("dbGaP"), qui fait partie du National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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