Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Синергический энтеральный режим лечения ганглиозидозов (Syner-G)

18 марта 2021 г. обновлено: University of Minnesota

Синергетическая энтеральная схема лечения ганглиозидозов (Syner-G)

Исследователи предполагают, что комбинированная терапия с использованием миглустата и кетогенной диеты для инфантильных и ювенильных пациентов с ганглиозидозами создаст синергию, которая 1) улучшит общую выживаемость для пациентов с инфантильными или ювенильными ганглиозидозами и 2) улучшит клинические исходы терапии с точки зрения развития нервной системы по сравнению с данные, представленные в предыдущих исследованиях естественной истории. Кетогенная диета показана для лечения судорог у пациентов с судорожными расстройствами. В этом исследовании кетогенная диета будет использоваться для минимизации или предотвращения побочных эффектов миглустата со стороны желудочно-кишечного тракта. Исследование на мышах с болезнью Сандхоффа показало, что кетогенная диета может также улучшать реакцию центральной нервной системы на терапию миглустатом (см. Денни в списке «Цитаты» ниже). Пациенты с инфантильными и ювенильными ганглиозидозами обычно страдают судорожными расстройствами, поэтому использование кетогенной диеты у этих пациентов также может улучшить контроль над судорогами.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Инфантильные и юношеские формы ганглиозидозов GM1 и GM2 представляют собой нейродегенеративные состояния, приводящие к летальному исходу в детстве. Не существует известных эффективных методов лечения детского и ювенильного ганглиозидоза. Исследования монотерапии миглустатом для лечения этих состояний продемонстрировали безопасность, но не продемонстрировали заметного клинического улучшения. На сегодняшний день комбинированная терапия инфантильного и ювенильного ганглиозидозов не изучена. В этом исследовании будет оцениваться многоцелевая комбинированная терапия для лечения ганглиозидозов с использованием одобренных FDA методов лечения, которые продемонстрировали безопасность у детей. Целью данного исследования является изучение того, будет ли комбинированная терапия с использованием режима «Syner-G» (то есть синергический энтеральный режим для лечения ганглиозидозов) улучшать общую выживаемость и клинические преимущества в развитии нервной системы у детей с заболеваниями ганглиозидоза. .

Это исследование планируется как 5-летнее лонгитюдное исследование лечения. Субъектам будет начат режим лечения, когда они будут зачислены в исследование. Данные будут собираться во время ежегодных оценок и по завершении исследования. Исследователи могут принять решение о прекращении терапии в любое время в соответствии с клиническими показаниями для отдельных пациентов.

Кетогенная диета — это особая диета, которая содержит большее количество жиров и меньшее количество углеводов по сравнению со средней диетой. Цель этого состоит в том, чтобы помочь уменьшить взаимодействие пищи и миглустата. Кетогенная диета также может помочь в лечении судорог у этих пациентов. (Кетогенная диета использовалась в качестве противосудорожного лечения при различных заболеваниях на протяжении многих десятилетий.) Исследование на мышах с болезнью Сандхоффа показало, что кетогенная диета может также помочь миглустату быть более эффективным в центральной нервной системе (см. Денни в списке «Цитаты» ниже).

Миглустат будет использоваться для уменьшения накопления ганглиозидов в клетках ребенка. Миглустат не одобрен FDA для лечения ганглиозидозов. Он одобрен FDA для лечения другого наследственного метаболического заболевания, называемого болезнью Гоше I типа.

Это исследование было опубликовано Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) под № 127636.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты должны иметь документально подтвержденный детский или ювенильный ганглиозидоз.
  2. Возраст: 17 лет или меньше на момент зачисления
  3. Субъекты и их опекуны должны быть готовы работать с командой кетогенной диеты для управления кетогенной диетой субъекта.

Критерий исключения:

  1. Желание не участвовать
  2. В исследование не включаются пациенты старше 17 лет.
  3. Дети с тяжелой почечной недостаточностью не будут включены в это исследование.
  4. Женщины в постпубертатном периоде, которые беременны или не желают использовать высокоэффективные методы предотвращения беременности, будут исключены из этого исследования.
  5. Кормящие женщины будут исключены из этого исследования.
  6. Субъекты с аллергией на миглустат или любой из компонентов лекарственного препарата будут исключены из этого исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Схема терапии Syner-G
Схема терапии Syner-G включает в себя перевод субъекта исследования на постоянную кетогенную диету и ежедневное лечение пероральным миглустатом в течение 60-месячного исследования.
Лекарство: миглустат
Схема терапии Syner-G включает лечение пероральным миглустатом в течение 60-месячного исследования.
Другие имена:
  • Завеска®
Другой: Кетогенная диета
Схема терапии Syner-G включает в себя перевод субъекта исследования на постоянную кетогенную диету в течение 60 месяцев этого исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность выживания каждого субъекта исследования, измеряемая в месяцах и годах
Временное ограничение: С даты регистрации и до 60 месяцев после этого или до даты смерти субъекта по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 60 месяцев.
Будет оценена продолжительность выживания пациентов с инфантильными и ювенильными формами ганглиозидозов, чтобы судить о клиническом влиянии схемы терапии Syner-G. Это будет достигнуто путем записи возраста субъекта на дату регистрации в этом исследовании и возраста субъекта на момент завершения этого исследования или на дату его смерти, в зависимости от того, что наступит раньше. Продолжительность выживания каждого субъекта, выраженная в месяцах и годах, будет сравниваться с доступными данными естественного анамнеза, чтобы получить экспертную оценку влияния терапии Syner-G на продолжительность жизни пациента.
С даты регистрации и до 60 месяцев после этого или до даты смерти субъекта по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 60 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость изменения нейрокогнитивного функционирования
Временное ограничение: При регистрации, а затем через 12, 24, 36, 48 и 60 месяцев после регистрации
Шкалы развития младенцев и малышей Бейли и шкалы адаптивного поведения Вайнленда будут применяться при зачислении, а затем ежегодно в течение пяти лет. Изменения в этих оценках развития нервной системы будут оцениваться в течение периода наблюдения. Способность ребенка проходить эти оценки ежегодно может зависеть от страхового покрытия пациента для таких оценок.
При регистрации, а затем через 12, 24, 36, 48 и 60 месяцев после регистрации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Следователи

  • Главный следователь: Jeanine R. Jarnes, PharmD, University of Minnesota Fairview Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Syner_G_Regimen
  • U54NS065768 (Грант/контракт NIH США)
  • 1311M46101 (Другой идентификатор: Univ. of Minnesota IRB Identifier Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные вводятся в Центр управления и координации данных Сети клинических исследований редких заболеваний (DMCC), финансируемый Национальным институтом здоровья. Со временем эти данные станут частью базы данных генотипов и фенотипов («dbGaP»), которая является частью Национального центра биотехнологической информации Национальной медицинской библиотеки США.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться