Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Synergistisch enteraal regime voor de behandeling van gangliosidoses (Syner-G)

18 maart 2021 bijgewerkt door: University of Minnesota

Synergistisch enteraal regime voor de behandeling van gangliosidoses (Syner-G)

De onderzoekers veronderstellen dat een combinatietherapie met miglustat en het ketogeen dieet voor infantiele en juveniele patiënten met gangliosidoses een synergie zal creëren die 1) de algehele overleving verbetert voor patiënten met infantiele of juveniele gangliosidoses, en 2) de neurologische klinische uitkomsten van therapie verbetert, vergeleken met gegevens gerapporteerd in eerdere natuurhistorische studies. Het ketogene dieet is geïndiceerd voor de behandeling van aanvallen bij patiënten met epileptische aandoeningen. In deze studie zal het ketogene dieet worden gebruikt om gastro-intestinale bijwerkingen van miglustaat te minimaliseren of te voorkomen. Een muisstudie met de ziekte van Sandhoff heeft aangetoond dat het ketogene dieet ook de respons van het centrale zenuwstelsel op miglustaattherapie kan verbeteren (zie Denny in de lijst "Citaties" hieronder). Patiënten met infantiele en juveniele gangliosidoses lijden vaak aan convulsies, en het gebruik van het ketogene dieet bij deze patiënten kan daarom ook het beheer van aanvallen verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De infantiele en juveniele vormen van GM1- en GM2-gangliosidoses zijn neurodegeneratieve aandoeningen die dodelijk zijn tijdens de kindertijd. Er zijn geen bekende effectieve therapieën beschikbaar voor de behandeling van infantiele en juveniele gangliosidoses. Studies naar monotherapie met miglustaat voor de behandeling van deze aandoeningen hebben de veiligheid aangetoond, maar hebben geen merkbare klinische verbetering aangetoond. Tot op heden is combinatietherapie voor infantiele en juveniele gangliosidoses niet onderzocht. Deze studie zal een multi-targeted combinatietherapie evalueren voor de behandeling van gangliosidoses, waarbij gebruik wordt gemaakt van door de FDA goedgekeurde therapieën die veilig zijn gebleken bij kinderen. Het is het doel van deze studie om te leren of combinatietherapie met behulp van het "Syner-G" -regime (d.w.z. synergetisch enteraal regime voor de behandeling van gangliosidoses) verbetering zal laten zien in de algehele overleving en klinische voordelen in neurologische ontwikkelingsmogelijkheden bij kinderen met gangliosidoseziekten. .

Deze studie is gepland als een 5 jaar durende longitudinale behandelingsstudie. Proefpersonen zullen met het behandelingsregime worden gestart wanneer ze in het onderzoek worden opgenomen. Gegevens zullen worden verzameld tijdens jaarlijkse evaluaties en bij voltooiing van de studie. Onderzoekers kunnen ervoor kiezen om de therapie op elk moment stop te zetten, zoals klinisch geïndiceerd voor individuele patiënten.

Het ketogene dieet is een speciaal dieet dat meer vet bevat en minder koolhydraten dan een gemiddeld dieet. Het doel hiervan is om interacties tussen voedsel en miglustaat te helpen verminderen. Het ketogene dieet kan ook helpen bij het beheersen van aanvallen bij deze patiënten. (Het ketogene dieet wordt al tientallen jaren gebruikt als anti-epileptische behandeling bij verschillende medische aandoeningen.) Een studie bij muizen met de ziekte van Sandhoff heeft aangetoond dat het ketogene dieet miglustat ook kan helpen effectiever te zijn in het centrale zenuwstelsel (zie Denny in de lijst "Citaties" hieronder).

Miglustat wordt gebruikt om de ophoping van ganglioside in de cellen van het kind te verminderen. Miglustat is niet door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van gangliosidoses. Het is door de FDA goedgekeurd voor een andere erfelijke stofwisselingsziekte genaamd de ziekte van Gaucher type I.

Deze studie is uitgegeven Investigational New Drug (IND) # 127636 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen moeten een gedocumenteerde infantiele of juveniele gangliosidoseziekte hebben.
  2. Leeftijd: 17 jaar of jonger op het moment van inschrijving
  3. Proefpersonen en hun verzorgers moeten bereid zijn om samen te werken met een ketogeen dieetteam voor het beheer van het ketogene dieet van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een verlangen om niet mee te doen
  2. Patiënten die ouder zijn dan 17 jaar zullen niet deelnemen aan deze studie.
  3. Kinderen met ernstige nierinsufficiëntie zullen niet aan dit onderzoek deelnemen.
  4. Postpuberale vrouwen die zwanger zijn, of die niet bereid zijn om zeer effectieve methoden te gebruiken om zwangerschap te voorkomen, zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.
  5. Vrouwen die borstvoeding geven, zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.
  6. Proefpersonen die allergisch zijn voor miglustat of een van de bestanddelen van het geneesmiddel zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Syner-G-therapieschema
Het Syner-G-therapieregime omvat het overschakelen van de proefpersoon naar een fulltime ketogeen dieet en dagelijkse behandeling met oraal toegediende miglustaat, voor de duur van de studie van 60 maanden.
Geneesmiddel: miglustaat
Het Syner-G-therapieregime omvat behandeling met oraal toegediende miglustaat gedurende de studie van 60 maanden.
Andere namen:
  • Zavesca®
Ander: Ketogeen dieet
Het Syner-G-therapieregime omvat het overschakelen van de proefpersoon naar een fulltime ketogeen dieet gedurende de 60 maanden durende duur van deze studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De overlevingsduur van elk onderzoeksonderwerp, gemeten in maanden en jaren
Tijdsspanne: Vanaf de datum van inschrijving tot 60 maanden daarna, of de datum van overlijden van de proefpersoon door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot 60 maanden
De overlevingsduur van patiënten met infantiele en juveniele vormen van gangliosidoses zal worden beoordeeld om de klinische impact van het Syner-G-therapieregime te beoordelen. Dit zal worden bereikt door de leeftijd van de proefpersoon te registreren op de datum van inschrijving voor dit onderzoek, en de leeftijd van de proefpersoon aan het einde van dit onderzoek, of op de datum van overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De overlevingsduur van elke proefpersoon, uitgedrukt in maanden en jaren, zal worden vergeleken met beschikbare gegevens over de natuurlijke historie om te komen tot een deskundige beoordeling van de impact van de Syner-G-therapie op de levensduur van de patiënt.
Vanaf de datum van inschrijving tot 60 maanden daarna, of de datum van overlijden van de proefpersoon door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van welke het eerst komt, beoordeeld tot 60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van verandering in neurocognitief functioneren
Tijdsspanne: Bij inschrijving en daarna 12, 24, 36, 48 en 60 maanden na inschrijving
De Bayley Scales of Infant and Toddler Development en de Vineland Adaptive Behavior Scales worden afgenomen bij inschrijving en daarna jaarlijks gedurende vijf jaar. Veranderingen in deze beoordelingen van de neurologische ontwikkeling zullen gedurende de follow-up worden geëvalueerd. De mogelijkheid van het kind om deze beoordelingen jaarlijks te ondergaan, kan afhankelijk zijn van de dekking van de verzekering van de patiënt voor dergelijke beoordelingen.
Bij inschrijving en daarna 12, 24, 36, 48 en 60 maanden na inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeanine R. Jarnes, PharmD, University of Minnesota Fairview Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

8 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Syner_G_Regimen
  • U54NS065768 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • 1311M46101 (Andere identificatie: Univ. of Minnesota IRB Identifier Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele gegevens worden ingevoerd in het door de NIH gefinancierde Rare Diseases Clinical Research Network's Data Management & Coordinating Center ("DMCC"). Uiteindelijk zullen deze gegevens deel gaan uitmaken van de database van Genotypes en Fenotypes ("dbGaP"), die deel uitmaakt van het National Center for Biotechnology Information, de Amerikaanse National Library of Medicine.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tay-Sachs ziekte

Klinische onderzoeken op miglustaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Kingdom

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren