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Régimen enteral sinérgico para el tratamiento de las gangliosidosis (Syner-G)

18 de marzo de 2021 actualizado por: University of Minnesota

Régimen Enteral Sinérgico para el Tratamiento de las Gangliosidosis (Syner-G)

Los investigadores plantean la hipótesis de que una terapia combinada con miglustat y la dieta cetogénica para pacientes infantiles y juveniles con gangliosidosis creará una sinergia que 1) mejora la supervivencia general de los pacientes con gangliosidosis infantil o juvenil, y 2) mejora los resultados clínicos del desarrollo neurológico de la terapia, en comparación con datos reportados en estudios previos de historia natural. La dieta cetogénica está indicada para el manejo de las convulsiones en pacientes con trastornos convulsivos. En este estudio, se utilizará la dieta cetogénica para minimizar o prevenir los efectos secundarios gastrointestinales de miglustat. Un estudio en ratones con enfermedad de Sandhoff ha demostrado que la dieta cetogénica también puede mejorar la respuesta del sistema nervioso central a la terapia con miglustat (ver Denny en la lista de "Citas" a continuación). Los pacientes con gangliosidosis infantil y juvenil suelen sufrir trastornos convulsivos y, por lo tanto, el uso de una dieta cetogénica en estos pacientes también puede mejorar el control de las convulsiones.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las formas infantil y juvenil de las gangliosidosis GM1 y GM2 son condiciones neurodegenerativas letales durante la infancia. No se conocen terapias eficaces disponibles para el tratamiento de las gangliosidosis infantiles y juveniles. Los estudios de monoterapia con miglustat para el tratamiento de estas afecciones han demostrado seguridad, pero no han demostrado una mejora clínica notable. Hasta la fecha, no se ha explorado la terapia combinada para las gangliosidosis infantiles y juveniles. Este estudio evaluará una terapia combinada de objetivos múltiples para el tratamiento de las gangliosidosis, utilizando terapias aprobadas por la FDA que han demostrado seguridad en niños. El objetivo de este estudio es saber si la terapia combinada que usa el régimen "Syner-G" (es decir, el régimen enteral sinérgico para el tratamiento de las gangliosidosis) mostrará una mejora en la supervivencia general y los beneficios clínicos en las capacidades de desarrollo neurológico en niños con enfermedades de gangliosidosis. .

Este estudio está planificado como un estudio de tratamiento longitudinal de 5 años. Los sujetos comenzarán el régimen de tratamiento cuando se inscriban en el estudio. Los datos se recopilarán durante las evaluaciones anuales y al finalizar el estudio. Los investigadores pueden optar por detener la terapia en cualquier momento, según lo indicado clínicamente para pacientes individuales.

La dieta cetogénica es una dieta especial que contiene cantidades más altas de grasa y cantidades más bajas de carbohidratos en comparación con una dieta promedio. El propósito de esto es ayudar a reducir las interacciones entre alimentos y miglustat. La dieta cetogénica también puede ayudar en el manejo de las convulsiones en estos pacientes. (La dieta cetogénica se ha utilizado como tratamiento anticonvulsivo en una variedad de condiciones médicas durante muchas décadas). Un estudio en ratones con enfermedad de Sandhoff ha demostrado que la dieta cetogénica también puede ayudar a que el miglustat sea más efectivo en el sistema nervioso central (ver Denny en la lista de "Citas" a continuación).

Miglustat se utilizará para reducir la cantidad de acumulación de gangliósidos en las células del niño. Miglustat no está aprobado por la FDA para el tratamiento de las gangliosidosis. Está aprobado por la FDA para una enfermedad metabólica hereditaria diferente llamada enfermedad de Gaucher tipo I.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. emitió el número 127636 de un nuevo fármaco en investigación (IND) de este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 15 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los sujetos deben tener una enfermedad de gangliosidosis infantil o juvenil documentada.
  2. Edad: 17 años o menos al momento de la inscripción
  3. Los sujetos y sus cuidadores deben estar dispuestos a trabajar con un equipo de dieta cetogénica para el manejo de la dieta cetogénica del sujeto.

Criterio de exclusión:

  1. Un deseo de no participar.
  2. Los pacientes mayores de 17 años no se inscribirán en este estudio.
  3. Los niños con insuficiencia renal grave no participarán en este estudio.
  4. Las mujeres pospúberes que estén embarazadas o que no estén dispuestas a usar métodos altamente efectivos para prevenir el embarazo serán excluidas de este estudio.
  5. Las mujeres lactantes serán excluidas de este estudio.
  6. Los sujetos que tengan alergia al miglustat o a cualquiera de los componentes del medicamento serán excluidos de este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen de terapia Syner-G
El régimen de terapia Syner-G incluye cambiar el sujeto de investigación a una dieta cetogénica a tiempo completo y un tratamiento diario con miglustat administrado por vía oral, durante la duración del estudio de 60 meses.
Droga: miglustat
El régimen de terapia Syner-G incluye el tratamiento con miglustat administrado por vía oral durante la duración del estudio de 60 meses.
Otros nombres:
  • Zavesca®
Otro: Dieta Cetogénica
El régimen de terapia Syner-G incluye cambiar el sujeto de investigación a una dieta cetogénica a tiempo completo durante los 60 meses de duración de este estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La duración de la supervivencia de cada sujeto de investigación, medida en meses y años
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inscripción hasta 60 meses después, o la fecha de la muerte del sujeto por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 60 meses
Se evaluará la duración de la supervivencia de los pacientes con formas infantiles y juveniles de gangliosidosis para juzgar el impacto clínico del régimen de terapia Syner-G. Esto se logrará registrando la edad del sujeto en la fecha de inscripción en este estudio, y la edad del sujeto en la conclusión de este estudio, o en la fecha de su muerte, lo que ocurra primero. La duración de la supervivencia de cada sujeto, expresada en meses y años, se comparará con los datos de historia natural disponibles para llegar a una evaluación experta del impacto de la terapia Syner-G en la longevidad del paciente.
Desde la fecha de inscripción hasta 60 meses después, o la fecha de la muerte del sujeto por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio en el funcionamiento neurocognitivo
Periodo de tiempo: Al momento de la inscripción, y posteriormente a los 12, 24, 36, 48 y 60 meses posteriores a la inscripción
Las Escalas de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños de Bayley y las Escalas de Comportamiento Adaptativo de Vineland se administrarán al momento de la inscripción y luego anualmente durante cinco años. Los cambios en estas evaluaciones del desarrollo neurológico se evaluarán durante la duración del seguimiento. La capacidad del niño para realizar estas evaluaciones anualmente puede estar sujeta a la cobertura del seguro del paciente para dichas evaluaciones.
Al momento de la inscripción, y posteriormente a los 12, 24, 36, 48 y 60 meses posteriores a la inscripción

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Minnesota

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Investigadores

  • Investigador principal: Jeanine R. Jarnes, PharmD, University of Minnesota Fairview Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Syner_G_Regimen
  • U54NS065768 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 1311M46101 (Otro identificador: Univ. of Minnesota IRB Identifier Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los datos individuales desidentificados se ingresan en el Centro de Coordinación y Administración de Datos ("DMCC") de la Red de Investigación Clínica de Enfermedades Raras financiado por los NIH. Eventualmente, estos datos pasarán a formar parte de la base de datos de Genotipos y Fenotipos ("dbGaP"), que forma parte del Centro Nacional de Información Biotecnológica de la Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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