Studie plicní arteriální hypertenze s Macitentanem k ověření PAH-SYMPACT™ ve Francii, Itálii a Španělsku (ORCHESTRA)
22. února 2018 aktualizováno: Actelion
Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze 3b macitentanu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí k psychometrickému ověření francouzské, italské a španělské verze PAH-SYMPACT™
Prospektivní, multicentrická, otevřená, jednoramenná psychometrická validační studie fáze 3b.
Primární cíle: Vyhodnotit psychometrické charakteristiky spolehlivosti a konstruktové validity francouzské, italské a španělské verze PAH-SYMPACT™.
Vyhodnotit schopnost francouzské, italské a španělské verze PAH SYMPACT™ detekovat změnu.
Sekundární cíl: Zhodnotit bezpečnost macitentanu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH).
Cíl průzkumu: Prozkoumat účinky macitentanu na symptomy PAH a jejich dopad (měřeno pomocí PAH-SYMPACT™) u pacientů s PAH ve Francii, Itálii a Španělsku.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
160
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33604
- Hopital De Haut Leveque
-
Caen, Francie, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Grenoble, Francie, 38700
- Hôpital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- CHU de Bicêtre
-
Lille, Francie, 59037
- CHRU Lille - Hôpital Cardiologique
-
Lyon, Francie, 69677
- Hôpital Louis Pradel
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nancy, Francie, 54511
- Hopitaux de Brabois
-
Rennes, Francie, 35033
- Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Francie, 76031
- Hôpital Charles Nicolle
-
Saint-Etienne, Francie, 42227
- Hôpital Nord
-
Strasbourg, Francie, 67091
- Hôpital Civil
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hôpital Larrey
-
-
-
-
-
Bari, Itálie, 70124
- Università degli Studi di Bari
-
Bari, Itálie, 70131
- Ospedale Di Venere
-
Bologna, Itálie, 40138
- Ospedale Sant'Orsola
-
Firenze, Itálie, 50124
- A.O.U.C. Careggi
-
Milan, Itálie, 20157
- Milan Sacco Hospital
-
Naples, Itálie, 80131
- AORN Azienda Ospedaliera dei Colli
-
Pavia, Itálie, 27100
- Ambulatorio Scompenso Cardiaco e Trapiant
-
Pisa, Itálie, 56126
- Istituto di Fisiologia Clinica - CNR
-
Roma, Itálie, 00186
- Centro Per La Diagnosi E La Cura Dell'Ipertensione Polmonare
-
Rome, Itálie, 00161
- UOC Immunologia Clinica B-PGRM Centro di Riferimento per la Sclerosi Sistemica
-
Treviso, Itálie, 31100
- Ospedale "S. Maria di Cà Foncello"
-
Verona, Itálie, 37134
- Policlinico G.B. Rossi
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko, 03010
- Hospital General de Alicante
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Val Hebron
-
Bilbao, Španělsko, 48903
- Hospital de Cruces
-
Córdoba, Španělsko, 14004
- Hospital Reina Sofia
-
Las Palmas de Gran Canaria, Španělsko, 35010
- Hospital Dr Negrin
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital La Paz
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital 12 Octubre
-
Malaga, Španělsko, 29010
- Hospital Carlos Haya
-
Palma de Mallorca, Španělsko, 7010
- Hospital Son Espases
-
Santander, Španělsko, 39008
- Hospital de Valdecilla
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Virgen del Rocío
-
Valencia, Španělsko, 46014
- Hospita General U. Valencia
-
-
Islas Canarias
-
Las Palmas de Gran Canaria, Islas Canarias, Španělsko, 35016
- Hospital Universitario Insular Gran Canarias
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakéhokoli postupu nařízeného studií.
- Pacienti se symptomatickou PAH ve funkční třídě WHO (FC) II nebo III.
Pacienti s PAH patřící do jedné z následujících podskupin klinické klasifikační skupiny Dana Point 1:
- Idiopatické, resp.
- Dědičné, resp.
- vyvolané drogami nebo toxiny, popř.
- Souvisí s jedním z následujících:
i. onemocnění pojivové tkáně, ii. vrozená srdeční choroba s jednoduchým systémovým-plicním zkratem alespoň 1 rok po chirurgické opravě, iii. HIV infekce.
Dokumentovaná hemodynamická diagnostika PAH katetrizací pravého srdce – prováděná kdykoli před screeningem, který ukazuje:
- Klidový průměrný plicní arteriální tlak (mPAP) ≥ 25 mmHg a,
- Klidová plicní vaskulární rezistence (PVR) > 240 dyn.s.cm-5 a,
- Plicní kapilární tlak wede (PCWP) nebo end diastolický tlak levé komory (LVEDP) ≤ 15 mmHg.
- Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) ≥ 150 m při Screeningu.
- Schopnost plynule mluvit a číst místní jazyk.
Muži nebo ženy ve věku 18-80 let; ženy ve fertilním věku (jak je definováno níže) musí:
- mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v moči při základní linii a souhlasit s prováděním měsíčních těhotenských testů v séru, a
Souhlasíte s paralelním používáním dvou spolehlivých metod antikoncepce, od screeningové návštěvy 1 do 1 měsíce po vysazení studovaného léku (viz podrobnosti níže).
Žena je považována za ženu, která může otěhotnět, pokud nesplňuje alespoň jedno z následujících kritérií:
- Předchozí bilaterální salpingo a/nebo ooforektomie nebo hysterektomie.
- Předčasné selhání vaječníků potvrzené specialistou.
- Předpubertální období, genotyp XY, Turnerův syndrom, ageneze dělohy.
- Postmenopauza, definovaná jako 12 po sobě jdoucích měsíců bez menstruace bez alternativní lékařské příčiny.
Ze dvou antikoncepčních metod, které je třeba použít, musí jedna pocházet ze skupiny 1 a jedna ze skupiny 2, definované následovně:
- Skupina 1: Orální, implantabilní, transdermální nebo injekční hormonální antikoncepce, nitroděložní tělíska, ženská sterilizace (podvázání vejcovodů nebo nechirurgická sterilizace, např. trvalá antikoncepce s procedurou Essure) nebo partnerská sterilizace (vazektomie). Pokud je z této skupiny vybrána hormonální antikoncepce, musí se užívat alespoň 1 měsíc před zařazením do studie. Alternativně, pokud je jako antikoncepční metoda zvolena procedura Essure, musí být proveden hysterosalpingogram k potvrzení správného umístění mikrovložek a tubární okluze (podle doporučení výrobce).
- Skupina 2: Ženské nebo mužské kondomy, bránice nebo cervikální čepice, kterýkoli z nich v kombinaci se spermicidem.
- Sexuální abstinence, rytmické metody nebo antikoncepce samotným partnerem nejsou pro tuto studii považovány za přijatelné metody antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Známá středně těžká až těžká obstrukční plicní nemoc (tj. objem usilovného výdechu za jednu sekundu [FEV1] < 80 % předpokládané hodnoty, s FEV1 / usilovná vitální kapacita [FVC] < 70 %) nebo známé významné chronické onemocnění plic diagnostikované zobrazením hrudníku (např. intersticiální plicní onemocnění, emfyzém).
- Známé středně těžké až těžké restriktivní onemocnění plic (tj. celková kapacita plic [TLC] < 60 % předpokládané hodnoty).
- Hemoglobin < 100 g/l při screeningu.
- Sérová aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 3násobek horní hranice normálního rozmezí (ULN) při screeningu.
- Pacienti podstupující dialýzu.
- Systolický krevní tlak (SBP) < 90 mmHg při screeningu.
- Tělesná hmotnost < 40 kg při screeningu.
- Známá průvodní život ohrožující onemocnění s očekávanou délkou života < 12 měsíců.
- Léčba pomocí ERA během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo plánovaná aplikace jakékoli z těchto sloučenin, jiných než macitentan, během studie.
- Léčba intravenózním nebo subkutánním prostacyklinem nebo analogy prostacyklinu během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo plánovaná aplikace jakékoli z těchto sloučenin během testu.
- Léčba rozpustným stimulátorem guanylátcyklázy (riociguát) během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo naplánována na příjem riocigvátu během studie.
- Pacienti, kteří změnili dávku nebo vysadili inhibitor fosfodiesterázy typu 5 (PDE5i), inhalační analogy prostacyklinu nebo blokátory kalciových kanálů během 3 měsíců před návštěvou 2.
- Zahájení léčby diuretiky během 1 týdne před základním obdobím.
- Pacienti užívající perorální diuretika, u kterých dávka nebyla stabilní po dobu alespoň 1 týdne před výchozím obdobím.
- Léčba induktory cytochromu P4500 (CYP) 3A během 4 týdnů před návštěvou 2.
- Nedávno zahájený (< 8 týdnů před návštěvou 2) nebo plánovaný kardiopulmonální rehabilitační program založený na cvičení.
- Ženy, které jsou kojící nebo těhotné (pozitivní screening nebo základní těhotenský test) nebo plánují otěhotnět během studie.
- Známá přecitlivělost na macitentan nebo jeho pomocné látky nebo léky stejné třídy.
- Léčba jiným zkoumaným lékem během 3 měsíců před návštěvou 2.
- Jakýkoli známý faktor nebo nemoc, která by mohla narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků, jako je závislost na drogách nebo alkoholu nebo psychiatrické onemocnění.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Macitentan
Macitentan tableta, dávka 10 mg, jednou denně
|
Macitentan tableta, dávka 10 mg, jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení spolehlivosti a platnosti konstruktu kardiopulmonálních příznaků Doména PAH-SYMPACT
Časové okno: Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
Doména kardiopulmonálních příznaků se skládá ze 6 položek uváděných na 5bodové Likertově škále (od 0 do 4).
Hodnota 0 znamená „žádný symptom“ a hodnota 4 odpovídá „velmi závažným symptomům“. Část symptomů PAH-SYMPACT byla podávána denně po dobu 7 dnů.
Doba vyvolání příznakových položek je posledních 24 hodin.
Průměrné skóre domény kardiopulmonálních příznaků je stanoveno na základě denních skóre 6 položek.
Byl podáván dvakrát (každý den po dobu 7 dnů) před podáním Macitentanu (návštěva 2, výchozí stav) a denně během 7denního období v období léčby před návštěvou 3 (8. týden) a návštěvou 4 (16. týden ).
|
Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
|
Hodnocení spolehlivosti a platnosti konstruktu kardiovaskulárních příznaků Doména PAH-SYMPACT
Časové okno: Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
Doména kardiovaskulárních příznaků se skládá z 5 položek uváděných na 5bodové Likertově škále (od 0 do 4).
Hodnota 0 odpovídá „žádné příznaky“ a hodnota 4 odpovídá „velmi závažným příznakům“.
Část symptomů PAH-SYMPACT byla podávána denně po dobu 7 dnů.
Doba vyvolání příznakových položek je posledních 24 hodin.
Průměrné skóre domény kardiovaskulárních příznaků je stanoveno na základě denních skóre 5 položek.
Byl podáván dvakrát (každý den po dobu 7 dnů) před podáním Macitentanu (návštěva 2, výchozí stav) a denně během 7denního období v období léčby před návštěvou 3 (8. týden) a návštěvou 4 (16. týden ).
|
Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
|
Hodnocení spolehlivosti a platnosti konstruktu domén fyzických dopadů PAH-SYMPACT
Časové okno: Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
Oblast Fyzické dopady se skládá ze 7 položek hlášených na 5bodové Likertově škále (od 0 do 4).
Hodnota 0 odpovídá "vůbec ne"/"bez obtíží vůbec" a hodnota 4 odpovídá "velmi moc"/"extrémně"/ "vůbec neschopná".
Dopadová část PAH-SYMACT byla podána v den 7 podání symptomové části.
Položky v nárazové části mají 7denní lhůtu pro stažení.
Průměrné skóre domény fyzikálních dopadů je určeno na základě 7 položek v doméně.
Byl podán dvakrát před podáním Macitentanu (návštěva 2, základní stav) a během 7denního období v období léčby před návštěvou 3 (8. týden) a návštěvou 4 (16. týden).
|
Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
|
Hodnocení spolehlivosti a platnosti konstruktu oblasti kognitivních/emocionálních dopadů PAH-SYMPACT
Časové okno: Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
Oblast kognitivních/emocionálních dopadů se skládá ze 4 položek uváděných na 5bodové Likertově škále (od 0 do 4).
Hodnota 0 odpovídá "vůbec ne"/"bez obtíží vůbec" a hodnota 4 odpovídá "velmi moc"/"extrémně"/ "vůbec neschopná".
Dopadová část PAH-SYMACT byla podána v den 7 podání symptomové části.
Položky v nárazové části mají 7denní lhůtu pro stažení.
Průměrné skóre domény kognitivních/emocionálních dopadů je určeno na základě 4 položek v doméně.
Byl podán dvakrát před podáním Macitentanu (návštěva 2, základní stav) a během 7denního období v období léčby před návštěvou 3 (8. týden) a návštěvou 4 (16. týden).
|
Od screeningové návštěvy (1. návštěva) do konce léčby (EOT) návštěvy (4. návštěva, 16. týden)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Loïc Perchene, Actelion
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. března 2014
První zveřejněno (Odhad)
7. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. března 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. února 2018
Naposledy ověřeno
1. února 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Hypertenze, plicní
- Hypertenze
- Plicní arteriální hypertenze
- Familiární primární plicní hypertenze
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antagonisté endotelinových receptorů
- Antagonisté endotelinového receptoru A
- Antagonisté endotelinového B receptoru
- Macitentan
Další identifikační čísla studie
- AC-055-310
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .