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在法国、意大利和西班牙使用 Macitentan 进行肺动脉高压研究以验证 PAH-SYMPACT™ (ORCHESTRA)

2018年2月22日 更新者：Actelion

Macitentan 在肺动脉高压患者中的多中心、开放标签、单臂、3b 期研究，以心理测量验证 PAH-SYMPACT™ 的法语、意大利语和西班牙语版本

前瞻性、多中心、开放标签、单臂、3b 期心理测量验证研究。

主要目标：评估 PAH-SYMPACT™ 的法语、意大利语和西班牙语版本的可靠性和构造有效性的心理测量特征。

评估法语、意大利语和西班牙语版本的 PAH SYMPACT™ 检测变化的能力。

次要目标：评估 macitentan 在肺动脉高压 (PAH) 患者中的安全性。

探索性目标：探讨 macitentan 对 PAH 症状的影响及其对法国、意大利和西班牙 PAH 患者的影响（通过 PAH-SYMPACT™ 测量）。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Bari、意大利、70124
        • Università degli Studi di Bari
      • Bari、意大利、70131
        • Ospedale Di Venere
      • Bologna、意大利、40138
        • Ospedale Sant'Orsola
      • Firenze、意大利、50124
        • A.O.U.C. Careggi
      • Milan、意大利、20157
        • Milan Sacco Hospital
      • Naples、意大利、80131
        • AORN Azienda Ospedaliera dei Colli
      • Pavia、意大利、27100
        • Ambulatorio Scompenso Cardiaco e Trapiant
      • Pisa、意大利、56126
        • Istituto di Fisiologia Clinica - CNR
      • Roma、意大利、00186
        • Centro Per La Diagnosi E La Cura Dell'Ipertensione Polmonare
      • Rome、意大利、00161
        • UOC Immunologia Clinica B-PGRM Centro di Riferimento per la Sclerosi Sistemica
      • Treviso、意大利、31100
        • Ospedale "S. Maria di Cà Foncello"
      • Verona、意大利、37134
        • Policlinico G.B. Rossi
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33604
        • Hopital de Haut Levêque
      • Caen、法国、14033
        • Hôpital Côte De Nacre
      • Grenoble、法国、38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • CHU de Bicêtre
      • Lille、法国、59037
        • CHRU Lille - Hôpital Cardiologique
      • Lyon、法国、69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Montpellier、法国、34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nancy、法国、54511
        • Hôpitaux de Brabois
      • Rennes、法国、35033
        • Hopital Pontchaillou
      • Rouen、法国、76031
        • Hopital Charles Nicolle
      • Saint-Etienne、法国、42227
        • Hopital Nord
      • Strasbourg、法国、67091
        • Hopital Civil
      • Toulouse、法国、31059
        • Hopital Larrey
  • 西班牙
      • Alicante、西班牙、03010
        • Hospital General de Alicante
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Val Hebron
      • Bilbao、西班牙、48903
        • Hospital de Cruces
      • Córdoba、西班牙、14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Las Palmas de Gran Canaria、西班牙、35010
        • Hospital Dr Negrin
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Carlos Haya
      • Palma de Mallorca、西班牙、7010
        • Hospital Son Espases
      • Santander、西班牙、39008
        • Hospital de Valdecilla
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Virgen del Rocío
      • Valencia、西班牙、46014
        • Hospita General U. Valencia
    • Islas Canarias
      • Las Palmas de Gran Canaria、Islas Canarias、西班牙、35016
        • Hospital Universitario Insular Gran Canarias

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 在开始任何研究规定的程序之前签署知情同意书。
  2. WHO 功能分级 (FC) II 或 III 中有症状的 PAH 患者。

  3. 属于 Dana Point 临床分类第 1 组以下亚组之一的 PAH 患者：

    1. 特发性的，或者，
    2. 可遗传的，或者，
    3. 药物或毒素诱导，或，
    4. 与以下之一相关联：

    一世。结缔组织病，ii。 手术修复后至少 1 年具有简单体肺分流的先天性心脏病，iii。 艾滋病毒感染。

  4. 通过右心导管插入术对 PAH 进行记录的血液动力学诊断 - 在筛选前的任何时间进行显示：

    1. 静息平均肺动脉压 (mPAP) ≥ 25 mmHg 并且，
    2. 静息肺血管阻力 (PVR) > 240 dyn.s.cm-5 并且，
    3. 肺毛细血管压力 (PCWP) 或左心室舒张末期压力 (LVEDP) ≤ 15 mmHg。
  5. 筛选时 6 分钟步行距离 (6MWD) ≥ 150 m。
  6. 能够流利地说和阅读当地语言。

  7. 18-80岁的男性或女性；有生育能力的妇女（定义见下文）必须：

    1. 在筛选时血清妊娠试验阴性，在基线时尿液妊娠试验阴性，并同意每月进行血清妊娠试验，并且，

    2. 同意同时使用两种可靠的避孕方法，从筛选访视 1 到研究药物停用后 1 个月（详见下文）。

      • 女性被认为具有生育潜力，除非她至少满足以下标准之一：

        • 既往双侧输卵管和/或卵巢切除术，或子宫切除术。
        • 由专家确认的卵巢早衰。
        • 青春期前，XY 基因型，特纳综合征，子宫发育不全。
        • 绝经后，定义为在没有其他医疗原因的情况下连续 12 个月没有月经。

      • 在必须使用的两种避孕方法中，一种必须来自第 1 组，一种必须来自第 2 组，定义如下：

        • 第 1 组：口服、植入、透皮或注射激素避孕药、宫内节育器、女性绝育（输卵管结扎或非手术绝育，例如使用 Essure 程序的永久避孕）或伴侣绝育（输精管结扎术）。 如果从该组中选择激素避孕药，则必须在入组前服用至少 1 个月。 或者，如果选择 Essure 程序作为避孕方法，则必须进行子宫输卵管造影以确认微插入物和输卵管闭塞的正确位置（根据制造商的建议）。
        • 第 2 组：女用或男用避孕套、隔膜或宫颈帽，其中任何一种都与杀精子剂结合使用。
      • 性节制、节律方法或单独由伴侣避孕不被视为本研究可接受的避孕方法。

排除标准：

  1. 已知的中度至重度阻塞性肺病（即，一秒用力呼气量 [FEV1] < 预测值的 80%，FEV1 / 用力肺活量 [FVC] < 70%）或通过胸部影像学诊断的已知显着慢性肺病（例如，间质性肺病、肺气肿）。
  2. 已知的中度至重度限制性肺病（即总肺活量 [TLC] < 预测值的 60%）。
  3. 筛选时血红蛋白<100g/L。
  4. 筛选时血清天冬氨酸转氨酶 (AST) 和/或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 3 X 正常范围上限 (ULN)。
  5. 接受透析的患者。
  6. 筛选时收缩压 (SBP) < 90 mmHg。
  7. 筛选时体重< 40 kg。
  8. 已知伴随的危及生命的疾病，预期寿命 < 12 个月。
  9. 在第 2 次就诊前 3 个月内接受 ERA 治疗，或计划在试验期间接受除 macitentan 以外的任何这些化合物。
  10. 在第 2 次就诊前 3 个月内接受静脉内或皮下前列环素或前列环素类似物治疗，或计划在试验期间接受任何这些化合物。
  11. 在第 2 次就诊前 3 个月内接受可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂 (riociguat) 治疗，或计划在试验期间接受 riociguat。
  12. 在访问 2 之前的 3 个月内改变剂量或停用 5 型磷酸二酯酶抑制剂 (PDE5i)、吸入性前列环素类似物或钙通道阻滞剂的患者。
  13. 基线期前 1 周内开始使用利尿剂。
  14. 在基线期之前至少 1 周内剂量不稳定的口服利尿剂患者。
  15. 在访问 2 之前的 4 周内用细胞色素 P4500 (CYP) 3A 诱导剂治疗。
  16. 最近开始（第 2 次就诊前 < 8 周）或计划进行基于锻炼的心肺康复计划。
  17. 正在哺乳或怀孕（阳性筛查或基线妊娠试验）或计划在研究期间怀孕的女性。
  18. 已知对 macitentan 或其赋形剂或同类药物过敏。
  19. 在访问 2 之前的 3 个月内用另一种研究药物治疗。
  20. 任何可能干扰治疗依从性、研究实施或结果解释的已知因素或疾病，例如药物或酒精依赖或精神疾病。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马西腾坦
Macitentan 片剂，剂量为 10 mg，每日一次
药品：马西腾坦
Macitentan 片剂，剂量为 10 mg，每日一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估 PAH-SYMPACT 的心肺症状域的可靠性和结构有效性
大体时间：从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
心肺症状域由 6 个项目组成，采用 5 分李克特量表（从 0 到 4）报告。 值 0 表示“无症状”，值 4 对应“非常严重的症状”。PAH-SYMPACT 的症状部分在 7 天的时间段内每天给药。 症状项的召回时间为最近 24 小时。 根据 6 个项目的每日得分确定平均心肺症状领域得分。 在施用 Macitentan 之前（第 2 次访视，基线）施用两次（每次 7 天内每天一次），并且在第 3 次访视（第 8 周）和第 4 次访视（第 16 周）之前的治疗期间的 7 天期间每天一次).
从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
PAH-SYMPACT 心血管症状域的可靠性和结构效度评估
大体时间：从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
心血管症状域由 5 个项目组成，采用 5 分李克特量表（从 0 到 4）报告。 值 0 对应于“无症状”，值 4 对应于“非常严重的症状”。 PAH-SYMPACT 的症状部分在 7 天内每天进行。 症状项的召回时间为最近 24 小时。 根据 5 个项目的每日得分确定平均心血管症状领域得分。 在施用 Macitentan 之前（第 2 次访视，基线）施用两次（每次 7 天内每天一次），并且在第 3 次访视（第 8 周）和第 4 次访视（第 16 周）之前的治疗期间的 7 天期间每天一次).
从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
PAH-SYMPACT 物理影响域的可靠性和结构有效性评估
大体时间：从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
物理影响域包含 7 个项目，采用 5 分李克特量表（从 0 到 4）报告。 0分对应“完全没有”/“完全没有困难”，4分对应“非常”/“非常”/“一点也不会”。 PAH-SYMACT 的影响部分在症状部分给药的第 7 天给药。 影响部分的项目有 7 天的召回期。 物理影响领域的平均得分是根据领域中的 7 个项目确定的。 在给予 Macitentan 之前（第 2 次访视，基线）以及在第 3 次访视（第 8 周）和第 4 次访视（第 16 周）之前的治疗期的 7 天期间，它被给予两次。
从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
PAH-SYMPACT 的认知/情感影响域的可靠性和结构有效性的评估
大体时间：从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）
认知/情感影响域由 4 个项目组成，采用 5 分李克特量表（从 0 到 4）进行报告。 0分对应“完全没有”/“完全没有困难”，4分对应“非常”/“非常”/“一点也不会”。 PAH-SYMACT 的影响部分在症状部分给药的第 7 天给药。 影响部分的项目有 7 天的召回期。 平均认知/情感影响领域得分是根据领域中的 4 个项目确定的。 在给予 Macitentan 之前（第 2 次访问，基线）以及在第 3 次访问（第 8 周）和第 4 次访问（第 16 周）之前的治疗期间的 7 天期间，它被执行了两次。”
从筛选访视（第 1 次访视）到治疗结束 (EOT) 访视（第 4 次访视，第 16 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Actelion

调查人员

  • 研究主任：Loïc Perchene、Actelion

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年3月1日

初级完成 (实际的)

2015年10月1日

研究完成 (实际的)

2015年11月1日

研究注册日期

首次提交

2014年3月5日

首先提交符合 QC 标准的

2014年3月5日

首次发布 (估计)

2014年3月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年3月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年2月22日

最后验证

2018年2月1日

更多信息

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关键字

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其他研究编号

  • AC-055-310

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