Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En pulmonal arteriell hypertensjonsstudie med Macitentan for å validere PAH-SYMPACT™ i Frankrike, Italia og Spania (ORCHESTRA)

22. februar 2018 oppdatert av: Actelion

En multisenter, åpen, enkeltarms, fase 3b-studie av Macitentan hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon for å psykometrisk validere de franske, italienske og spanske versjonene av PAH-SYMPACT™

Prospektiv, multisenter, åpen, enarms, fase 3b psykometrisk valideringsstudie.

Primære mål: Å evaluere de psykometriske egenskapene til pålitelighet og konstruksjonsvaliditeten til de franske, italienske og spanske versjonene av PAH-SYMPACT™.

For å evaluere evnen til de franske, italienske og spanske versjonene av PAH SYMPACT™ til å oppdage endringer.

Sekundært mål: Å vurdere sikkerheten til macitentan hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).

Utforskende mål: Å utforske effekten av macitentan på PAH-symptomer og deres innvirkning (målt ved PAH-SYMPACT™) hos pasienter med PAH i Frankrike, Italia og Spania.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33604
        • Hopital De Haut Leveque
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • Hopital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • CHU de Bicêtre
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU Lille - Hôpital Cardiologique
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nancy, Frankrike, 54511
        • Hopitaux de Brabois
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Saint-Etienne, Frankrike, 42227
        • Hôpital Nord
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Hôpital Civil
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital Larrey
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Università degli Studi di Bari
      • Bari, Italia, 70131
        • Ospedale Di Venere
      • Bologna, Italia, 40138
        • Ospedale Sant'Orsola
      • Firenze, Italia, 50124
        • A.O.U.C. Careggi
      • Milan, Italia, 20157
        • Milan Sacco Hospital
      • Naples, Italia, 80131
        • AORN Azienda Ospedaliera dei Colli
      • Pavia, Italia, 27100
        • Ambulatorio Scompenso Cardiaco e Trapiant
      • Pisa, Italia, 56126
        • Istituto di Fisiologia Clinica - CNR
      • Roma, Italia, 00186
        • Centro Per La Diagnosi E La Cura Dell'Ipertensione Polmonare
      • Rome, Italia, 00161
        • UOC Immunologia Clinica B-PGRM Centro di Riferimento per la Sclerosi Sistemica
      • Treviso, Italia, 31100
        • Ospedale "S. Maria di Cà Foncello"
      • Verona, Italia, 37134
        • Policlinico G.B. Rossi
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Hospital General de Alicante
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Val Hebron
      • Bilbao, Spania, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Córdoba, Spania, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spania, 35010
        • Hospital Dr Negrin
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital La Paz
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital 12 Octubre
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hospital Carlos Haya
      • Palma de Mallorca, Spania, 7010
        • Hospital Son Espases
      • Santander, Spania, 39008
        • Hospital de Valdecilla
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spania, 46014
        • Hospita General U. Valencia
    • Islas Canarias
      • Las Palmas de Gran Canaria, Islas Canarias, Spania, 35016
        • Hospital Universitario Insular Gran Canarias

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke før igangsetting av en studiepålagt prosedyre.
  2. Pasienter med symptomatisk PAH i WHO funksjonsklasse (FC) II eller III.

  3. Pasienter med PAH som tilhører en av følgende undergrupper av Dana Point Clinical Classification Group 1:

    1. Idiopatisk, eller,
    2. arvelig, eller,
    3. Legemiddel- eller toksinindusert, eller,
    4. Tilknyttet ett av følgende:

    Jeg. Bindevevssykdom, ii. Medfødt hjertesykdom med enkel systemisk-til-pulmonal shunt minst 1 år etter kirurgisk reparasjon, iii. HIV-infeksjon.

  4. Dokumentert hemodynamisk diagnose av PAH ved høyre hjertekateterisering - utført når som helst før screening som viser:

    1. Hvilende gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (mPAP) ≥ 25 mmHg og,
    2. Hvilende pulmonal vaskulær resitans (PVR) > 240 dyn.s.cm-5 og,
    3. Pulmonært kapillært trykk (PCWP) eller venstre ventrikkel endediastolisk trykk (LVEDP) ≤ 15 mmHg.
  5. 6-minutters gangavstand (6MWD) ≥ 150 m ved Screening.
  6. Kunne snakke og lese det lokale språket flytende.

  7. Menn eller kvinner i alderen 18-80; kvinner i fertil alder (som definert nedenfor) må:

    1. Har en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline og godtar å utføre månedlige serumgraviditetstester, og,

    2. Godta å bruke to pålitelige prevensjonsmetoder parallelt, fra screeningbesøk 1 til 1 måned etter seponering av studiemedikamentet (se detaljer nedenfor).

      • En kvinne anses å ha fruktbar evne med mindre hun oppfyller minst ett av følgende kriterier:

        • Tidligere bilateral salpingo og/eller ooforektomi, eller hysterektomi.
        • For tidlig ovariesvikt bekreftet av spesialist.
        • Pre-pubescens, XY genotype, Turners syndrom, uterin agenesis.
        • Postmenopausal, definert som 12 måneder på rad uten menstruasjon uten en alternativ medisinsk årsak.

      • Av de to prevensjonsmetodene som må brukes, må en være fra gruppe 1, og en må være fra gruppe 2, definert som følger:

        • Gruppe 1: Orale, implanterbare, transdermale eller injiserbare hormonelle prevensjonsmidler, intrauterin utstyr, sterilisering av kvinner (tubal ligering eller ikke-kirurgisk sterilisering, f.eks. permanent prevensjon med Essure-prosedyre), eller partnerens sterilisering (vasektomi). Hvis et hormonell prevensjonsmiddel velges fra denne gruppen, må det tas i minst 1 måned før påmelding. Alternativt, hvis Essure-prosedyren er valgt som en prevensjonsmetode, må et hysterosalpingogram ha blitt utført for å bekrefte korrekt plassering av mikroinnsatsene og tubal okklusjon (i henhold til produsentens anbefalinger).
        • Gruppe 2: Kondomer for kvinner eller menn, membran eller livmorhalshette, hvilken som helst av dem i kombinasjon med et sæddrepende middel.
      • Seksuell avholdenhet, rytmemetoder eller prevensjon av partneren alene anses ikke som akseptable prevensjonsmetoder for denne studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent moderat til alvorlig obstruktiv lungesykdom (dvs. tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund [FEV1] < 80 % av predikert, med FEV1 / tvungen vitalkapasitet [FVC] < 70 %) eller kjent signifikant kronisk lungesykdom diagnostisert ved brystavbildning (f.eks. interstitiell lungesykdom, emfysem).
  2. Kjent moderat til alvorlig restriktiv lungesykdom (dvs. total lungekapasitet [TLC] < 60 % av antatt verdi).
  3. Hemoglobin < 100g/L ved screening.
  4. Serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALAT) > 3 X øvre grense for normalområdet (ULN) ved screening.
  5. Pasienter som gjennomgår dialyse.
  6. Systolisk blodtrykk (SBP) < 90 mmHg ved screening.
  7. Kroppsvekt < 40 kg ved Screening.
  8. Kjente samtidige livstruende sykdommer med forventet levealder på < 12 måneder.
  9. Behandling med ERA innen 3 måneder før besøk 2, eller planlagt å motta noen av disse forbindelsene, bortsett fra macitentan, under forsøket.
  10. Behandling med intravenøs eller subkutan prostacyklin eller prostacyklinanaloger innen 3 måneder før besøk 2, eller planlagt å motta noen av disse forbindelsene under forsøket.
  11. Behandling med løselig guanylatcyklasestimulator (riociguat) innen 3 måneder før besøk 2, eller planlagt å motta riociguat under forsøket.
  12. Pasienter som endret dosen av eller seponerte fosfodiesterase type 5-hemmer (PDE5i), inhalerte prostacyklinanaloger eller kalsiumkanalblokkere innen 3 måneder før besøk 2.
  13. Oppstart av diuretika innen 1 uke før baseline-perioden.
  14. Pasienter på orale diuretika hvor dosen ikke har vært stabil i minst 1 uke før baseline-perioden.
  15. Behandling med cytokrom P4500 (CYP) 3A-induktorer innen 4 uker før besøk 2.
  16. Nylig påbegynt (< 8 uker før besøk 2) eller planlagt kardiopulmonal rehabiliteringsprogram basert på trening.
  17. Kvinner som ammer eller er gravide (positiv screening eller baseline graviditetstest) eller planlegger å bli gravid i løpet av studien.
  18. Kjent overfølsomhet overfor macitentan eller dets hjelpestoffer eller legemidler av samme klasse.
  19. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før besøk 2.
  20. Enhver kjent faktor eller sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse, studiegjennomføring eller tolkning av resultatene, som narkotika- eller alkoholavhengighet eller psykiatrisk sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Macitentan
Macitentan tablett, dose på 10 mg, en gang daglig
Legemiddel: Macitentan
Macitentan tablett, dose på 10 mg, en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av påliteligheten og konstruksjonsvaliditeten til hjerte- og lungesymptomer-domenet til PAH-SYMPACT
Tidsramme: Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Kardiopulmonale symptomer-domenet består av 6 elementer rapportert på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Verdien 0 betyr "ingen symptom" og verdi 4 tilsvarer "svært alvorlige symptomer". Symptomdelen av PAH-SYMPACT ble administrert daglig over en 7 dagers periode. Tilbakekallingsperioden for symptomelementer er de siste 24 timene. En gjennomsnittlig hjerte- og lungesymptomer-domenepoengsum bestemmes basert på de daglige poengsummene for de 6 elementene. Det ble administrert to ganger (daglig i løpet av 7 dager hver gang) før administrering av Macitentan (besøk 2, baseline) og daglig i løpet av 7-dagers perioden i behandlingsperioden før besøk 3 (uke 8) og besøk 4 (uke 16) ).
Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Evaluering av påliteligheten og konstruksjonsvaliditeten til det kardiovaskulære symptomdomenet til PAH-SYMPACT
Tidsramme: Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Kardiovaskulære symptomer-domenet består av 5 elementer rapportert på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Verdien 0 tilsvarer "ingen symptomer" og verdi 4 tilsvarer "svært alvorlige symptomer". Symptomdelen av PAH-SYMPACT ble administrert daglig over en 7 dagers periode. Tilbakekallingsperioden for symptomelementer er de siste 24 timene. En gjennomsnittlig kardiovaskulære symptomer-domenepoengsum bestemmes basert på de daglige poengsummene for de 5 elementene. Det ble administrert to ganger (daglig i løpet av 7 dager hver gang) før administrering av Macitentan (besøk 2, baseline) og daglig i løpet av 7-dagers perioden i behandlingsperioden før besøk 3 (uke 8) og besøk 4 (uke 16) ).
Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Evaluering av påliteligheten og konstruksjonsvaliditeten til domenet for fysiske påvirkninger til PAH-SYMPACT
Tidsramme: Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Physical Impacts-domenet består av 7 elementer rapportert på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Verdien 0 tilsvarer "ikke i det hele tatt"/"uten vanskeligheter i det hele tatt" og verdi 4 tilsvarer "veldig mye"/"ekstremt"/ "ikke i det hele tatt". Påvirkningsdelen av PAH-SYMACT ble administrert på dag 7 av symptomdelen. Elementer i innvirkningsdelen har en tilbakekallingsperiode på 7 dager. En gjennomsnittlig Physical Impacts-domenepoengsum bestemmes basert på de 7 elementene i domenet. Det ble administrert to ganger før administrering av Macitentan (besøk 2, baseline) og i løpet av 7-dagers perioden i behandlingsperioden før besøk 3 (uke 8) og besøk 4 (uke 16).
Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Evaluering av påliteligheten og konstruksjonsvaliditeten til domenet for kognitive/emosjonelle påvirkninger til PAH-SYMPACT
Tidsramme: Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)
Domenet Kognitive/emosjonelle påvirkninger består av 4 elementer rapportert på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Verdien 0 tilsvarer "ikke i det hele tatt"/"uten vanskeligheter i det hele tatt" og verdi 4 tilsvarer "veldig mye"/"ekstremt"/ "ikke i det hele tatt". Påvirkningsdelen av PAH-SYMACT ble administrert på dag 7 av symptomdelen. Elementer i innvirkningsdelen har en tilbakekallingsperiode på 7 dager. En gjennomsnittlig domenepoeng for kognitiv/emosjonell påvirkning bestemmes basert på de 4 elementene i domenet. Det ble administrert to ganger før administrering av Macitentan (besøk 2, baseline) og i løpet av 7-dagers perioden i behandlingsperioden før besøk 3 (uke 8) og besøk 4 (uke 16)."
Fra screeningbesøk (besøk 1) til avsluttet behandling (EOT) besøk (besøk 4, uke 16)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Etterforskere

  • Studieleder: Loïc Perchene, Actelion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

7. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-055-310

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere