Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Tourettova syndromu Ecopipamem u subjektů ve věku 7-17 let

19. května 2026 aktualizováno: Emalex Biosciences Inc.
Tourettův syndrom je neurologické onemocnění charakterizované motorickými a vokálními tiky. Byla vyslovena hypotéza, že abnormální interakce dopaminu s jeho receptory mohou způsobit tiky. Účelem této studie je otestovat hypotézu, že lék (ecopipam), který selektivně blokuje dopaminové D1/D5 receptory, může snížit frekvenci a závažnost tiků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná zkřížená studie, která má určit, zda ecopipam může snížit příznaky Tourettovy choroby u dětí ve věku 7-17 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • UCLA
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • University of South Florida/Rothman Center for Neuropsychiatry
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical School
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07902
        • Overlook Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Hosptial
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical School
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45228
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení: • Subjekty musí mít Tourettův syndrom (TS) na základě indexu diagnostické spolehlivosti (DCI) stanoveného lékařem pro TS.

  • Subjekty musí vykazovat jak motorické, tak vokální tiky.
  • Subjekty musí mít minimální skóre 20 jak ve screeningu, tak ve výchozím stavu (těsně před prvním ošetřením) na Yale Global Tic Severity Scale.
  • Subjekty musí být ve věku (≥ 7 až < 18 let)
  • Subjekty musí vážit ≥ 20 kg (45 liber)
  • Dospívající ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí používat účinnou antikoncepci (tj. perorální antikoncepci, nitroděložní tělísko, dvoubariérovou metodu kondomu a spermicid) a souhlasit s pokračováním v používání antikoncepce po dobu své účasti ve studii. Musí také souhlasit s používáním antikoncepce po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Sexuálně aktivní muži musí během studie používat bariérovou metodu antikoncepce a souhlasit s pokračováním v používání mužské antikoncepce po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Rodič nebo zákonný zástupce subjektu musí podat písemný informovaný souhlas.
  • Subjekt musí podat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které mají nestabilní zdravotní onemocnění nebo klinicky významné abnormality laboratorních testů nebo EKG při screeningu.
  • Subjekty s velkou depresivní epizodou v posledních 2 letech
  • Subjekty s anamnézou pokusu o sebevraždu
  • Subjekty s klinicky významnou sebevražedností (na základě Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS)
  • Subjekty s příbuzným prvního stupně s velkou depresivní epizodou, která vedla k jakékoli psychiatrické hospitalizaci nebo k pokusu/dokončení sebevraždy s výjimkou hospitalizace pro poporodní depresi.
  • Subjekty s křečemi v anamnéze (s výjimkou febrilních křečí, které se vyskytly > 2 roky v minulosti)
  • Subjekty s infarktem myokardu během 6 měsíců.
  • Dívky, které jsou v současné době těhotné nebo kojící.
  • Subjekty, které potřebují léky (jiné než ecopipam) s možnými účinky na příznaky TS (tj. lithium, psychostimulancia)
  • Subjekty, které potřebují léky, které by měly nepříznivé interakce s ecopipamem, např. antagonisté nebo agonisté dopaminu [včetně bupropionu], tetrabenazin nebo inhibitory monoaminooxidázy.
  • Subjekty s celoživotní anamnézou bipolární poruchy typu I nebo II, demence, schizofrenie nebo jakékoli psychotické poruchy stanovené podle strukturovaného klinického rozhovoru pro diagnostický a statistický manuál duševních poruch – 4. vydání (DSM-IV) Poruchy osy I (SCID) .
  • Subjekty se současným nebo nedávným (poslední 3 měsíce) užíváním nebo závislostí na látce DSM-IV (s výjimkou nikotinu).
  • Subjekty s pozitivním screeningem drog v moči (kokain, amfetamin, metamfetamin, tetrahydrokanabinol (THC), benzodiazepiny, barbituráty, fencyklidin (PCP), opiáty) při Screeningu. Subjekty s pozitivní močí pouze na benzodiazepiny a/nebo marihuanu (tj. uživatel, ale nikoli zneužívající podle kritérií DSM-IV) mohou být způsobilí.
  • Jedinci, kteří byli v minulosti léčeni ecopipamem.

  • Subjekty, které byly léčeny:

    • hodnocenou medikaci do 3 měsíců od zahájení studie
    • depotní neuroleptika do 3 měsíců od zahájení studie
    • jiná psychofarmaka s možnými účinky na symptomy TS (tj. lithium, tetrabenazin) během 2 týdnů před screeningem.
    • perorální neuroleptika do 4 týdnů
    • selektivní inhibitory zpětného vychytávání serotoninu, pokud dávka nebyla stabilní po dobu minimálně 4 týdnů před zahájením studie a nebyla předepsána ke zmírnění neurologických příznaků TS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ecopipam/Placebo
Given Ecopipam first and then crossed over to Placebo
Lék: Ecopipam
Ecopipam je selektivní antagonista rodiny dopaminových D1 receptorů.
Ostatní jména:
  • SCH 39166
  • PSYRX101
Experimentální: Placebo/Ecopipam
Given placebo first and crossed over to Ecopipam
Lék: Ecopipam
Ecopipam je selektivní antagonista rodiny dopaminových D1 receptorů.
Ostatní jména:
  • SCH 39166
  • PSYRX101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Yale Global Tic Severity Scale - Total Tic Score
Časové okno: Baseline and 30 days

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome.

The primary outcome measure is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores).
Baseline and 30 days

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
YGTSS Day 16
Časové okno: Baseline and Day 16

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome. The outcome measure described is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores) at Day 16 vs baseline.
Baseline and Day 16
DuPaul ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) Rating Scale-IV
Časové okno: Baseline and 30 days
This is a validated rating scale for the symptoms of attention deficit disorder. Scale includes 18 core items, with higher score indicating greater severity of ADHD (Total score 0-54). These scores are compared from baseline and 30 days below; There are also subscales but not individually shown. The subscales include 9 items measured for Inattention; 9 for Hyperactivity/Impulsivity. A score of 2 or 3 on any item is considered clinically significant. Measure on 4-point Likert scale and also include optional performance items. Raw scores are summed for each subscale. Scores are compared to norm-referenced percentiles based on age and gender. Higher scores may indicate ADHD.
Baseline and 30 days
Child Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale
Časové okno: Baseline and 30 days

The CY-BOCS is a clinician-rated, 10-item scale to both determine severity of OCD and to monitor improvement during treatment, with a higher score indicating greater severity.

The scale is a clinician-rated, 10-item scale (5 items regarding severity and 5 items regarding obsessions) that includes questions about the amount of time spent on obsessions/compulsions, level of impairment or distress, and how much resistance and control subjects have over these thoughts. The 10 items are assessed on a 6-point scale with an overall score. Total score from 0 to 40 with higher score indicating greater severity. Total score change shown below.
Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scale - Severity
Časové okno: Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scales (improvement and severity) are validated rating scales that measure whether the treatment improves the symptoms of the disease (CGI-I) and whether the treatment reduces the severity of the disease (CGI-S). The CGI consists of two reliable and valid 7-item Likert scales used to assess severity and change in clinical symptoms. The severity scale (CGI-S) ranges from 1 (Normal, not ill) to 7 (extremely ill). The improvement scale (CGI-I) ranges from 1 (very much improved) to 7 (very much worse) with a score of 1 or 2 defining positive response. The improvement rating compares the subject's overall clinical condition to the Baseline visit and the rater should consider the following question: "Compared to tic severity at baseline, how much has the subject changed?" Data shows how much improvement at Day 30 with Ecopipam vs Placebo.
Baseline and 30 days

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emalex Biosciences Inc.

Spolupracovníci

Psyadon Pharma

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Donald Gilbert, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PSY302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Klinické studie na Ecopipam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit