Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ecopipam Behandling av Tourettes syndrom hos patienter 7-17 år

19 maj 2026 uppdaterad av: Emalex Biosciences Inc.
Tourettes syndrom är en neurologisk sjukdom som kännetecknas av motoriska och vokala tics. Det har antagits att onormala interaktioner mellan dopamin och dess receptorer kan orsaka tics. Syftet med denna studie är att testa hypotesen att ett läkemedel (ecopipam) som selektivt blockerar dopamin D1/D5-receptorer kan minska frekvensen och svårighetsgraden av ticsen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad crossover-studie för att avgöra om ekopipam kan minska symtomen på Tourettes hos barn i åldern 7-17 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
        • UCLA
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • University of South Florida/Rothman Center for Neuropsychiatry
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medical School
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Förenta staterna, 07902
        • Overlook Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Hosptial
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medical School
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45228
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:• Försökspersonerna måste ha Tourettes syndrom (TS) baserat på det klinikeradministrerade diagnostiska konfidensindexet (DCI) för TS.

  • Försökspersonerna måste uppvisa både motoriska och vokala tics.
  • Försökspersoner måste ha minst 20 poäng vid både screening och baslinje (strax före den första behandlingen) på Yale Global Tic Severity Scale.
  • Försökspersonerna måste vara i åldern (≥ 7 till < 18 år gamla)
  • Försökspersoner måste väga ≥ 20 kg (45 lbs)
  • Unga kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva måste använda effektiva preventivmedel (d.v.s. orala preventivmedel, intrauterin anordning, dubbelbarriärmetod för kondom och spermiedödande medel) och samtycka till att fortsätta använda preventivmedel under den tid de deltar i studien. De måste också gå med på att använda preventivmedel i 30 dagar efter sin sista dos av studieläkemedlet.
  • Sexuellt aktiva manliga försökspersoner måste använda en barriärmetod för preventivmedel under studien och samtycka till att fortsätta använda manlig preventivmedel i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare måste ge ett skriftligt informerat samtycke.
  • Försökspersonen måste utföra ett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som har instabil medicinsk sjukdom eller kliniskt signifikanta avvikelser på laboratorietester, eller EKG vid screening.
  • Personer med en allvarlig depressiv episod under de senaste 2 åren
  • Försökspersoner med en historia av självmordsförsök
  • Försökspersoner med kliniskt signifikant suicidalitet (baserat på Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS)
  • Försökspersoner med en första gradens släkting med en allvarlig depressiv episod som resulterade i någon psykiatrisk sjukhusvistelse, eller försökte/fullbordade självmord med undantag för en sjukhusvistelse för förlossningsdepression.
  • Personer med anamnes på krampanfall (exklusive feberkramper som inträffat >2 år tidigare)
  • Försökspersoner med hjärtinfarkt inom 6 månader.
  • Flickor som för närvarande är gravida eller ammar.
  • Försökspersoner som har behov av medicinering (andra än ekopipam) med möjliga effekter på TS-symtom (dvs litium, psykostimulantia)
  • Patienter som har ett behov av mediciner som skulle ha ogynnsamma interaktioner med ekopipam, t.ex. dopaminantagonister eller -agonister [inklusive bupropion], tetrabenazin eller monoaminoxidashämmare.
  • Försökspersoner med en livstidshistoria av bipolär sjukdom typ I eller II, demens, schizofreni eller någon psykotisk störning som fastställts av Structured Clinical Interview for Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - 4:e upplagan (DSM-IV) Axis-I Disorders (SCID) .
  • Försökspersoner med pågående eller nyligen (senaste 3 månaderna) DSM-IV-missbruk eller -beroende (med undantag för nikotin).
  • Försökspersoner med positiv urindrogscreening (kokain, amfetamin, metamfetamin, tetrahydrocannabinol (THC), bensodiazepiner, barbiturater, fencyklidin (PCP), opiater) vid screening. Försökspersoner med urin positiv endast för bensodiazepiner och/eller marijuana (d.v.s. en användare men inte en missbrukare baserat på DSM-IV-kriterier) kan vara berättigade.
  • Försökspersoner som tidigare har behandlats med ekopipam.

  • Försökspersoner som har behandlats med:

    • prövningsläkemedel inom 3 månader efter start av studien
    • depå neuroleptika inom 3 månader efter start av studien
    • andra psykotropa medel med möjliga effekter på TS-symtom (dvs litium, tetrabenazin) inom 2 veckor före screening.
    • orala neuroleptika inom 4 veckor
    • selektiva serotoninåterupptagshämmare om inte dosen har varit stabil i minst 4 veckor före studiestart och inte ordinerats för att lindra de neurologiska tecknen på TS

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ecopipam/Placebo
Given Ecopipam first and then crossed over to Placebo
Läkemedel: Ecopipam
Ecopipam är en selektiv antagonist av dopamin D1-receptorfamiljen.
Andra namn:
  • SCH 39166
  • PSYRX101
Experimentell: Placebo/Ecopipam
Given placebo first and crossed over to Ecopipam
Läkemedel: Ecopipam
Ecopipam är en selektiv antagonist av dopamin D1-receptorfamiljen.
Andra namn:
  • SCH 39166
  • PSYRX101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Yale Global Tic Severity Scale - Total Tic Score
Tidsram: Baseline and 30 days

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome.

The primary outcome measure is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores).
Baseline and 30 days

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
YGTSS Day 16
Tidsram: Baseline and Day 16

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome. The outcome measure described is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores) at Day 16 vs baseline.
Baseline and Day 16
DuPaul ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) Rating Scale-IV
Tidsram: Baseline and 30 days
This is a validated rating scale for the symptoms of attention deficit disorder. Scale includes 18 core items, with higher score indicating greater severity of ADHD (Total score 0-54). These scores are compared from baseline and 30 days below; There are also subscales but not individually shown. The subscales include 9 items measured for Inattention; 9 for Hyperactivity/Impulsivity. A score of 2 or 3 on any item is considered clinically significant. Measure on 4-point Likert scale and also include optional performance items. Raw scores are summed for each subscale. Scores are compared to norm-referenced percentiles based on age and gender. Higher scores may indicate ADHD.
Baseline and 30 days
Child Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale
Tidsram: Baseline and 30 days

The CY-BOCS is a clinician-rated, 10-item scale to both determine severity of OCD and to monitor improvement during treatment, with a higher score indicating greater severity.

The scale is a clinician-rated, 10-item scale (5 items regarding severity and 5 items regarding obsessions) that includes questions about the amount of time spent on obsessions/compulsions, level of impairment or distress, and how much resistance and control subjects have over these thoughts. The 10 items are assessed on a 6-point scale with an overall score. Total score from 0 to 40 with higher score indicating greater severity. Total score change shown below.
Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scale - Severity
Tidsram: Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scales (improvement and severity) are validated rating scales that measure whether the treatment improves the symptoms of the disease (CGI-I) and whether the treatment reduces the severity of the disease (CGI-S). The CGI consists of two reliable and valid 7-item Likert scales used to assess severity and change in clinical symptoms. The severity scale (CGI-S) ranges from 1 (Normal, not ill) to 7 (extremely ill). The improvement scale (CGI-I) ranges from 1 (very much improved) to 7 (very much worse) with a score of 1 or 2 defining positive response. The improvement rating compares the subject's overall clinical condition to the Baseline visit and the rater should consider the following question: "Compared to tic severity at baseline, how much has the subject changed?" Data shows how much improvement at Day 30 with Ecopipam vs Placebo.
Baseline and 30 days

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Samarbetspartners

Psyadon Pharma

Utredare

  • Studiestol: Donald Gilbert, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 juni 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2014

Första postat (Beräknad)

3 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PSY302

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera