Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ecopipam Behandeling van het syndroom van Gilles de la Tourette bij proefpersonen van 7-17 jaar

19 mei 2026 bijgewerkt door: Emalex Biosciences Inc.
Het syndroom van Gilles de la Tourette is een neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door motorische en vocale tics. De hypothese is dat abnormale interacties van dopamine met zijn receptoren de tics kunnen veroorzaken. Het doel van deze studie is om de hypothese te testen dat een medicijn (ecopipam) dat selectief dopamine D1/D5-receptoren blokkeert, de frequentie en ernst van de tics kan verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde cross-over studie om te bepalen of ecopipam de symptomen van Gilles de la Tourette bij kinderen van 7-17 jaar kan verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • UCLA
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • University of South Florida/Rothman Center for Neuropsychiatry
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical School
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Verenigde Staten, 07902
        • Overlook Hospital
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • North Shore-Long Island Jewish Hosptial
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Weill Cornell Medical School
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45228
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Opnamecriteria: • Proefpersonen moeten het syndroom van Gilles de la Tourette (TS) hebben op basis van de door de arts toegediende Diagnostic Confidence Index (DCI) voor TS.

  • Proefpersonen moeten zowel motorische als vocale tics vertonen.
  • Proefpersonen moeten een minimumscore van 20 hebben bij zowel screening als baseline (vlak voor de eerste behandeling) op de Yale Global Tic Severity Scale.
  • Proefpersonen moeten leeftijd hebben (≥ 7 tot < 18 jaar)
  • Proefpersonen moeten ≥ 20 kg (45 lbs) wegen
  • Adolescente vrouwen in de vruchtbare leeftijd die seksueel actief zijn, moeten effectieve anticonceptie gebruiken (d.w.z. orale anticonceptiva, spiraaltje, dubbele barrièremethode van condoom en zaaddodend middel) en ermee instemmen om het gebruik van anticonceptie voort te zetten voor de duur van hun deelname aan het onderzoek. Ze moeten ook akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie gedurende 30 dagen na hun laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
  • Seksueel actieve mannelijke proefpersonen moeten tijdens het onderzoek een barrièremethode voor anticonceptie gebruiken en ermee instemmen het gebruik van mannelijke anticonceptie voort te zetten gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • De ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon moet een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.
  • De proefpersoon moet een schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een onstabiele medische ziekte of klinisch significante afwijkingen bij laboratoriumtests of ECG bij screening.
  • Proefpersonen met een depressieve episode in de afgelopen 2 jaar
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen
  • Onderwerpen met klinisch significante suïcidaliteit (gebaseerd op de Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS)
  • Proefpersonen met een familielid in de eerste graad met een ernstige depressieve episode die resulteerde in een psychiatrische ziekenhuisopname, of poging tot zelfmoord of zelfmoordpoging, met uitzondering van een ziekenhuisopname wegens postpartumdepressie.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies (met uitzondering van koortsstuipen die >2 jaar in het verleden hebben plaatsgevonden)
  • Proefpersonen met een hartinfarct binnen 6 maanden.
  • Meisjes die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Onderwerpen die behoefte hebben aan medicatie (anders dan ecopipam) met mogelijke effecten op TS-symptomen (d.w.z. lithium, psychostimulantia)
  • Proefpersonen die medicijnen nodig hebben die ongunstige interacties met ecopipam zouden hebben, bijv. dopamine-antagonisten of -agonisten [waaronder bupropion], tetrabenazine of monoamineoxidaseremmers.
  • Proefpersonen met een levenslange geschiedenis van bipolaire stoornis type I of II, dementie, schizofrenie of een andere psychotische stoornis bepaald door het Structured Clinical Interview for Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - 4th Edition (DSM-IV) Axis-I Disorders (SCID) .
  • Proefpersonen met actueel of recent (afgelopen 3 maanden) DSM-IV-middelenmisbruik of -afhankelijkheid (met uitzondering van nicotine).
  • Proefpersonen met een positieve urinedrugscreening (cocaïne, amfetamine, methamfetamine, tetrahydrocannabinol (THC), benzodiazepinen, barbituraten, fencyclidine (PCP), opiaten) bij screening. Proefpersonen met urine die alleen positief is voor benzodiazepinen en/of marihuana (d.w.z. een gebruiker maar geen misbruiker op basis van de DSM-IV-criteria) komen mogelijk in aanmerking.
  • Proefpersonen die eerder met ecopipam zijn behandeld.

  • Proefpersonen die een behandeling hebben gehad met:

    • onderzoeksmedicatie binnen 3 maanden na aanvang van de studie
    • depot neuroleptica binnen 3 maanden na aanvang van de studie
    • andere psychofarmaca met mogelijke effecten op TS-symptomen (d.w.z. lithium, tetrabenazine) binnen 2 weken voorafgaand aan de screening.
    • orale neuroleptica binnen 4 weken
    • selectieve serotonineheropnameremmers, tenzij de dosering minimaal 4 weken stabiel is geweest voorafgaand aan de start van het onderzoek en niet zijn voorgeschreven om de neurologische symptomen van TS te verlichten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ecopipam/Placebo
Given Ecopipam first and then crossed over to Placebo
Geneesmiddel: Ecopipam
Ecopipam is een selectieve antagonist van de dopamine D1-receptorfamilie.
Andere namen:
  • SCH 39166
  • PSYRX101
Experimenteel: Placebo/Ecopipam
Given placebo first and crossed over to Ecopipam
Geneesmiddel: Ecopipam
Ecopipam is een selectieve antagonist van de dopamine D1-receptorfamilie.
Andere namen:
  • SCH 39166
  • PSYRX101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Yale Global Tic Severity Scale - Total Tic Score
Tijdsspanne: Baseline and 30 days

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome.

The primary outcome measure is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores).
Baseline and 30 days

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
YGTSS Day 16
Tijdsspanne: Baseline and Day 16

The Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) is the standard rating scale used to assess the effects of a new treatment on the symptoms of Tourette's Disorder (TD).

The YGTSS is a clinician-rated, multi-dimensional instrument for assessing tic symptom severity in children and adults with TD. Both motor and vocal tics are assessed for symptom number, frequency, intensity, complexity, and interference on a 0-5 Likert scale. Scores from each dimension are totaled to reflect the severity of motor tics (range 0-25) (min of 0 to max 25), vocal tics (range 0-25) (min of 0 to max 25) and combined tics, or Total Tic Score (TTS) (range 0-50) (min of 0 to max of 50, sum of motor tics and vocal tic scores). For all scores, lower score represents better outcome. The outcome measure described is the YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score which includes both the motor and phonic tic scores) at Day 16 vs baseline.
Baseline and Day 16
DuPaul ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) Rating Scale-IV
Tijdsspanne: Baseline and 30 days
This is a validated rating scale for the symptoms of attention deficit disorder. Scale includes 18 core items, with higher score indicating greater severity of ADHD (Total score 0-54). These scores are compared from baseline and 30 days below; There are also subscales but not individually shown. The subscales include 9 items measured for Inattention; 9 for Hyperactivity/Impulsivity. A score of 2 or 3 on any item is considered clinically significant. Measure on 4-point Likert scale and also include optional performance items. Raw scores are summed for each subscale. Scores are compared to norm-referenced percentiles based on age and gender. Higher scores may indicate ADHD.
Baseline and 30 days
Child Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale
Tijdsspanne: Baseline and 30 days

The CY-BOCS is a clinician-rated, 10-item scale to both determine severity of OCD and to monitor improvement during treatment, with a higher score indicating greater severity.

The scale is a clinician-rated, 10-item scale (5 items regarding severity and 5 items regarding obsessions) that includes questions about the amount of time spent on obsessions/compulsions, level of impairment or distress, and how much resistance and control subjects have over these thoughts. The 10 items are assessed on a 6-point scale with an overall score. Total score from 0 to 40 with higher score indicating greater severity. Total score change shown below.
Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scale - Severity
Tijdsspanne: Baseline and 30 days
Clinical Global Impression Scales (improvement and severity) are validated rating scales that measure whether the treatment improves the symptoms of the disease (CGI-I) and whether the treatment reduces the severity of the disease (CGI-S). The CGI consists of two reliable and valid 7-item Likert scales used to assess severity and change in clinical symptoms. The severity scale (CGI-S) ranges from 1 (Normal, not ill) to 7 (extremely ill). The improvement scale (CGI-I) ranges from 1 (very much improved) to 7 (very much worse) with a score of 1 or 2 defining positive response. The improvement rating compares the subject's overall clinical condition to the Baseline visit and the rater should consider the following question: "Compared to tic severity at baseline, how much has the subject changed?" Data shows how much improvement at Day 30 with Ecopipam vs Placebo.
Baseline and 30 days

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Medewerkers

Psyadon Pharma

Onderzoekers

  • Studie stoel: Donald Gilbert, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

3 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PSY302

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren