Botulotoxin A k léčbě třesu paží
11. února 2021 aktualizováno: Merz Pharmaceuticals GmbH
Prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti NT 201 při unilaterální léčbě esenciálního třesu horní končetiny
Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost jedné intramuskulární injekce NT 201 založené na kinematické analýze ve srovnání s placebem u středního až výrazného esenciálního třesu horní končetiny.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3J2H7
- Merz Investigational Site #0010317
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3P 1M3
- Merz Investigational Site #0010089
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Merz Investigational Site #0010078
-
Toronto, Ontario, Kanada, M6M 2J5
- Merz Investigational Site #0010305/1
-
Toronto, Ontario, Kanada, M6M 2J5
- Merz Investigational Site #0010305/2
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Merz Investigational Site #0010191
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
Diagnóza „definitivního esenciálního třesu“ v souladu s upravenými kritérii TRIG takto:
- Bilaterální posturální třes s kinetickým třesem nebo bez něj, zahrnující ruce a předloktí, který je viditelný a trvalý.
- Je třeba poznamenat, že:
- Kromě třesu horních končetin může být přítomen třes jiných částí těla.
- Oboustranný třes může být asymetrický.
- Pacient uvádí, že třes je trvalý, i když amplituda může kolísat.
- První nástup esenciálního třesu nejméně 6 měsíců před screeningem se stabilitou symptomů třesu po dobu 4 týdnů a podle názoru zkoušejícího definitivní diagnóza esenciálního třesu.
- Středně výrazný až výrazný posturální a/nebo kinetický třes horní končetiny na úrovni zápěstí, odpovídající Fahn-Tolosa-Marinově hodnocení třesu horní končetiny alespoň ve 2 kategoriích (škála část C, položky 16-23) na končetině, která má být léčených mezi 2 nebo vyššími.
- Viditelný třes na úrovni zápěstí alespoň v jedné ze čtyř pozic/úloh používaných při kinematickém hodnocení
- Třes, který vyšetřovatel usoudil, že vyžaduje léčbu 30 - 200 U NT 201 pro ošetření až tří kloubů vybrané horní končetiny (zápěstí povinné).
- Stabilní souběžná antitremorová medikace a bez klinicky relevantních nálezů při rutinních laboratorních vyšetřeních.
Hlavní kritéria vyloučení:
- Jakékoli neurologické příznaky abnormální pro věk subjektu, kromě samotného třesu a Fromentova manévru.
- Expozice následujícím tremorogenním lékům: Lithium, kyselina valproová, amiodaron, typická a atypická neuroleptika. Expozice jiným než uvedeným tremorogenním nebo potenciálně tremorogenním lékům je povolena pouze tehdy, pokud to podle názoru zkoušejícího nebude narušovat hodnocení studovaného léku. V těchto případech by měla být stabilní medikace dosažena 4 týdny před screeningem a měla by být určena na dobu během hodnocení studovaného léčiva.
- Trauma centrálního nervového systému nebo nervů cílové končetiny během tří měsíců před nástupem třesu.
- Důkazy psychogenního původu třesu.
- Životní návyky (např. kouření, zneužívání alkoholu nebo návykových látek) poškozující účast ve studii.
- Před operací k léčbě třesu
- Nedávná (16 týdnů) léčba jakýmkoliv botulotoxinovým produktem z jakéhokoli důvodu.
- Relevantní nedávný nebo plánovaný chirurgický zákrok nebo jiná specifikovaná relevantní léčba a/nebo souběžné poruchy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 200 jednotek incobotulinumtoxinA (Xeomin)
Jeden injekční cyklus, celková dávka až 200 jednotek, intramuskulární injekce do svalů zápěstí (povinné) a ramene a/nebo lokte (obojí volitelné).
|
Aktivní složka: Clostridium Botulinum neurotoxin typu A bez komplexotvorných proteinů.
Injekční roztok připravený rekonstitucí prášku s 0,9% chloridem sodným (NaCl).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Jeden injekční cyklus, intramuskulární injekce do svalů zápěstí (povinné) a ramene a/nebo lokte (obojí volitelné).
|
Injekční roztok připravený rekonstitucí prášku s 0,9% chloridem sodným (NaCl).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximální amplitudy úhlového třesu zápěstí (vstřikovaná končetina) ze základní linie na týden 4
Časové okno: Výchozí stav do 4. týdne
|
Pro tuto studii nejsou definovány žádné primární proměnné účinnosti.
Jedno ze sekundárních měřítek výsledku se používá pouze pro účely registrace protokolu CTgov a hlášení výsledků.
TremorTek je vyšetřovací zařízení pro kinematickou analýzu třesu, které se používá k měření maximální amplitudy úhlového třesu na zápěstí končetiny s injekcí (jednotka: stupně).
Amplituda úhlového třesu je mírou závažnosti třesu.
Snížení amplitudy úhlového třesu na zápěstí končetiny s injekcí představuje zlepšení třesu.
|
Výchozí stav do 4. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximální logaritmicky transformované akcelerometrické amplitudy třesu ze základního stavu na týden 4 na úrovni zápěstí (vstřikovaná končetina)
Časové okno: Výchozí stav do 4. týdne
|
TremorTek je vyšetřovací zařízení pro kinematickou analýzu třesu, které se používá k měření maximální logaritmicky transformované akcelerometrické amplitudy třesu na úrovni zápěstí končetiny, do které byla aplikována injekce (jednotka: metr za sekundu čtvereční [m/s˄2]).
Logaritmicky transformovaná amplituda akcelerometrického třesu je mírou závažnosti třesu odrážející nevektorovou intenzitu třesu.
Snížení logaritmicky transformované amplitudy akcelerometrického třesu na úrovni zápěstí končetiny s injekcí představuje zlepšení třesu.
|
Výchozí stav do 4. týdne
|
|
Změna ze základního stavu na týden 4 ve skóre třesu Fahn-Tolosa-Marin (FTM) v injekční končetině (položka 5 [pravá horní končetina] nebo 6 [levá horní končetina])
Časové okno: Výchozí stav do 4. týdne
|
Stupnice hodnocení třesu FTM se používá pro hodnocení závažnosti a funkce třesu a skládá se ze tří částí (A, B, C).
Pro toto měření výsledku se používá skóre FTM škály položka 5 ("pravá horní končetina") nebo položka 6 ("levá horní končetina") (obě položky jsou z části A).
Výsledné hodnoty se vypočítají jako součet tří funkcí „v klidu“, „s držením pozice“ a „s akcí a záměrem“.
Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 (normální) do 4 (závažné), to znamená, že možné hodnoty se pohybují od 0 do 12.
|
Výchozí stav do 4. týdne
|
|
Změna skóre výkonu motoru FTM ze základního na týden 4 (položky 11–15)
Časové okno: Výchozí stav do 4. týdne
|
Pro hodnocení závažnosti a funkce tremoru byla použita stupnice hodnocení třesu FTM.
Tato škála hodnocená vyšetřovatelem se skládá ze 3 částí (A, B a C).
Část A: Lokalizace třesu/hodnocení závažnosti (položky 1-10); Část B: Specifické úlohy motoru / Hodnocení funkcí (položky 11-15).
Hodnocení pěti motorických úkolů (ruční psaní, kreslení [velká/malá spirála, čára] a lití); a Část C: Funkční postižení vyplývající z třesu/aktivit každodenního života (položky 16-23).
Pro toto výsledné měření byl použit součet pěti položek výkonu motoru FTM (z části B): položka 11 („rukopis pouze pro dominantní ruku“ – bez ohledu na její vstříknutí nebo nevstříknutí), položky 12 až 15 („nákres velká a malá spirála“, „kresba čáry“, „nalévání“ pro injekční horní končetinu).
Skóre pro každou položku se pohybuje od 0 (normální) do 4 (závažné).
Rozsah možných hodnot pro celkové skóre výkonu motoru FTM: 0-20.
|
Výchozí stav do 4. týdne
|
|
Účastnická škála globálního dojmu změny (GICS) ve 4. týdnu
Časové okno: 4. týden
|
GICS byl použit k měření dojmu účastníka ze změny v důsledku léčby.
Možností odezvy byla běžná 7bodová Likertova škála s následujícími hodnotami: +3 (velmi lepší); +2 (mnohem lepší); +1 (minimálně lepší); 0 (žádná změna); -1 (minimálně horší); -2 (mnohem horší); -3 (velmi mnohem horší).
|
4. týden
|
|
Investigator's Global Impression of Change Scale (GICS) ve 4. týdnu
Časové okno: 4. týden
|
GICS byl použit k měření dojmu zkoušejícího o změně v důsledku léčby.
Možností odezvy byla běžná 7bodová Likertova škála s následujícími hodnotami: +3 (velmi lepší); +2 (mnohem lepší); +1 (minimálně lepší); 0 (žádná změna); -1 (minimálně horší); -2 (mnohem horší); -3 (velmi mnohem horší).
|
4. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. prosince 2014
Primární dokončení (Aktuální)
9. května 2016
Dokončení studie (Aktuální)
26. září 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
4. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Poruchy pohybu
- Dyskineze
- Třes
- Esenciální třes
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Agenti periferního nervového systému
- Cholinergní činidla
- Membránové transportní modulátory
- Inhibitory uvolňování acetylcholinu
- Neuromuskulární látky
- Botulotoxiny
- Botulotoxiny typu A
- abobotulinumtoxinA
- inkobotulinumtoxinA
Další identifikační čísla studie
- MRZ60201_2094_1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .