Studie fáze 3 enzymové substituční terapie UX003 rekombinantní lidskou betaglukuronidázou (rhGUS) u pacientů s mukopolysacharidózou typu 7 (MPS 7)
16. července 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Randomizovaná placebem kontrolovaná studie fáze 3 se slepým startem s jedním zkříženým pokusem k posouzení účinnosti a bezpečnosti enzymové substituční terapie UX003 rhGUS u pacientů s MPS 7
Studie fáze 3 bude používat nový randomizovaný, intra-subjektově kontrolovaný placebem, jednoduchý zkřížený design, označovaný jako Blind Start, k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti UX003.
Blind Start je nový design, kdy účastníci budou náhodně rozděleni do 1 ze 4 skupin, z nichž každá představuje jinou sekvenci léčby, a přejdou na UX003 v různých předem definovaných časových bodech slepým způsobem.
Všechny skupiny budou dostávat minimálně 24týdenní léčbu 4 mg/kg UX003 každý druhý týden (QOW).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 35 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza MPS 7 na základě enzymatického testu glukuronidázy leukocytů nebo fibroblastů nebo genetického testování.
- Zvýšené vylučování glykosaminoglykanů (uGAG) močí minimálně 3krát nad průměrnou normu pro věk (při screeningu).
- Zjevné klinické příznaky lysozomálního střádavého onemocnění podle posouzení zkoušejícího, včetně alespoň jednoho z následujících: zvětšená játra a slezina, kloubní omezení, obstrukce dýchacích cest nebo plicní problémy, omezení pohyblivosti při pohybu.
- Věk 5 - 35 let včetně.
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas, nebo v případě subjektů mladších 18 let (nebo 16 let v závislosti na regionu) poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonným zástupcem po povaze studie byla vysvětlena a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
- Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat přijatelné vysoce účinné metody antikoncepce během účasti ve studii a po dobu 30 dnů po poslední dávce.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které nezažily menarche nebo měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před screeningem, nebo které podstoupily totální hysterektomii.
- Naivní na léčbu pomocí UX003.
Kritéria vyloučení:
- Prošel úspěšnou transplantací kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo má jakýkoli stupeň detekovatelného chimérismu s dárcovskými buňkami.
- Velká operace během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánovaná velká operace během studie, která nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii.
- Přítomnost nebo historie jakékoli přecitlivělosti na rhGUS nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
- Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku nebo zařízení nebo kombinace) během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
- Přítomnost stavu takové závažnosti a ostrosti, který podle názoru zkoušejícího vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu nebo nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii.
- Souběžné onemocnění nebo stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušovaly účast ve studii nebo by vnesly další bezpečnostní obavy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A: 4 mg/kg UX003
4 mg/kg UX003 QOW do 46. týdne
|
UX003 je sterilní koncentrátová formulace rhGUS pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina B: 8 týdnů placebo, poté 4 mg/kg UX003
Placebo QOW po dobu prvních 8 týdnů následované 4 mg/kg UX003 QOW do týdne 46
|
UX003 je sterilní koncentrátová formulace rhGUS pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
Placebo sestávající z formulačního pufru UX003 (bez rhGUS)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina C: 16 týdnů placebo, poté 4 mg/kg UX003
Placebo QOW po dobu prvních 16 týdnů následované 4 mg/kg UX003 QOW do 46. týdne
|
UX003 je sterilní koncentrátová formulace rhGUS pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
Placebo sestávající z formulačního pufru UX003 (bez rhGUS)
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina D: 24 týdnů placebo, poté 4 mg/kg UX003
Placebo QOW po dobu prvních 24 týdnů následované 4 mg/kg UX003 QOW do 46. týdne
|
UX003 je sterilní koncentrátová formulace rhGUS pro intravenózní infuzi
Ostatní jména:
Placebo sestávající z formulačního pufru UX003 (bez rhGUS)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Evropská unie (EU) a zbytek světa: Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v moči glykosaminoglykan (uGAG) Dermatan sulfát (DS) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako průměr všech hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Výchozí hodnota byla definována jako průměr všech hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003. (To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba byl odečten od odhadu účinku léčby, což poskytuje konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.) Procentuální změna od výchozí hodnoty v uGAG DS byla analyzována modelováním zobecněné odhadovací rovnice (GEE) na základě pozorovaných dat. Model GEE zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou. Předpokládalo se, že kovarianční struktura v rámci subjektů je zaměnitelná. Ve Spojených státech (USA) to bylo považováno za sekundární měřítko výsledku. Podle pokynů Food and Drug Administration (FDA) nebyla v USA deklarována žádná primární proměnná účinnosti. Účinnost měla být založena na souhrnu klinických údajů na účastníka. |
Výchozí stav (definovaný jako průměr všech hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre indexu multidoménového respondenta (MDRI) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Skóre MDRI, vypočítané jako celkové skóre odezvy ve 24. týdnu léčby UX003 v 6 doménách: 6minutový test chůze, předpokládaná hodnota nucené vitální kapacity, flexe ramene, zraková ostrost a Bruininks-Oseretsky test motorické zdatnosti jemné motoriky a hrubé motoriky .
Pro každou doménu byl předem specifikován minimálně důležitý rozdíl (MID).
Změny od před léčbou (základní hodnota) do 24 týdnů po léčbě v každé proměnné domény byly skórovány proti předem specifikovaným MID.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Zlepšení nebo pokles ≥ MID bylo hodnoceno buď jako +1 nebo -1 a změna <MID byla hodnocena jako 0. K integraci přínosu došlo sečtením odpovědí (-1, +1, 0) napříč všemi 6 doménové proměnné k odvození skóre MDRI s rozsahem -6 (největší možný pokles) až +6 (největší možné zlepšení).
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testu 6minutové chůze (6MWT) v 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Byla měřena celková ušlá vzdálenost (v metrech) za 6 minut.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Změna od výchozí hodnoty v 6MWT byla analyzována pomocí GEE modelování na základě pozorovaných dat.
Model GEE zahrnoval všechny účastníky, kteří během 24 týdnů léčby UX003 neměli chybějící výchozí hodnotu a alespoň jednu hodnotu po výchozím stavu.
Model zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou.
Předpokládalo se, že kovarianční struktura mezi účastníky je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testování funkce plic: Procento předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC%Pred) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Spirometrie byla podávána účastníkům, kteří nevyžadovali invazivní ventilační podporu nebo měli tracheostomii a měřili procento předpokládané FVC.
Procentuální předpokládané hodnoty byly vypočteny po testování pomocí publikovaných normativních dat.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Pro FVC nebyla provedena žádná analýza GEE kvůli omezení velikosti vzorku.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testování funkce plic: Maximální ventilační ventilace (MVV) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Spirometrie byla podávána účastníkům, kteří nevyžadovali invazivní ventilační podporu nebo měli tracheostomii k měření MVV.
Procentuální předpokládané hodnoty byly vypočteny po testování pomocí publikovaných normativních dat.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna flexe a extenze ramene od výchozího maximálního rozsahu pohybu ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Goniometrie byla použita k měření (ve stupních) maximálního pasivního rozsahu pohybu ramene ve flexi i extenzi.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Změna od výchozí hodnoty ve flexi ramene doleva byla analyzována pomocí GEE modelování na základě pozorovaných dat.
Model GEE zahrnoval všechny účastníky, kteří během 24 týdnů léčby UX003 neměli chybějící výchozí hodnotu a alespoň jednu hodnotu po výchozím stavu.
Model zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou.
Předpokládalo se, že kovarianční struktura mezi účastníky je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna nekorigované zrakové ostrosti od výchozí hodnoty v 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Zraková ostrost byla měřena (korigovaná a nekorigovaná) pomocí standardního očního grafu a zaznamenána pro každé oko nezávisle.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
Byla hodnocena změna v počtu linií od výchozího stavu před léčbou do 24 týdnů léčby.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Změna nekorigované zrakové ostrosti od výchozí hodnoty byla analyzována pomocí GEE modelování na základě pozorovaných dat.
Model GEE zahrnoval všechny účastníky, kteří během 24 týdnů léčby UX003 neměli chybějící výchozí hodnotu a alespoň jednu hodnotu po výchozím stavu.
Model zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou.
Předpokládalo se, že kovarianční struktura mezi účastníky je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna skóre oproti základní hodnotě v Bruininks-Oseretsky testu motorické zdatnosti (BOT-2) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
BOT-2 byl podáván k vyhodnocení změn souvisejících s léčbou ve 4 doménách hodnotících funkci jemné i hrubé motoriky: rovnováha (skóre 0 až 37), přesnost jemné motoriky (skóre 0 až 41), manuální zručnost (skóre 0 až 45) a rychlost/hbitost běhu (skóre 0 až 52).
Vyšší skóre značí větší motorickou zdatnost; pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Změna od výchozí hodnoty v BOT-2 byla analyzována pomocí GEE modelování na základě pozorovaných dat.
Model GEE zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou.
Předpokládalo se, že kovarianční struktura mezi účastníky je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna od výchozího stavu v dětské kvalitě života (PedsQL) Multidimenzionální stupnice únavy na UX003 24. týdnu léčby
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
18položková škála PedsQL se skládá ze 3 dimenzí: celková únava (6 položek), únava ze spánku/odpočinku (6 položek) a kognitivní únava (6 položek).
Každá položka má 5bodovou Likertovu škálu odezvy, která je zpětně hodnocena a transformována na stupnici 0 až 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na menší únavu.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Změna celkového skóre únavy PedsQL od výchozí hodnoty byla analyzována pomocí GEE modelování na základě pozorovaných dat.
Model GEE zahrnoval všechny účastníky, kteří během 24 týdnů léčby UX003 neměli chybějící výchozí hodnotu a hodnotu ≥1 po výchozím stavu.
Model zahrnoval výchozí hodnotu a týden léčby UX003 jako kategorickou proměnnou.
Předpokládalo se, že kovarianční struktura mezi účastníky je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Procento individuálních pacientů s klinickou odezvou (ICR) ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Procento účastníků, kteří reagovali na ICR na základě kritérií MID v týdnu 24.
Při randomizační návštěvě se lékař zeptal účastníka nebo rodiče/pečovatele na příznaky a symptomy MPS VII, které nejvíce zasahovaly do každodenního života účastníka.
Odpovědi byly mapovány na vhodné měřítko klinického výsledku (např. potíže s chůzí se mohly mapovat na 6MWT; dýchací problémy na FVC).
Jako ICR pro daného účastníka byl vybrán klinický výsledek seřazený s nejvyšším dopadem na každodenní život, který mohl účastník spolehlivě dokončit a splnil prahovou úroveň poškození.
Odpověď ICR byla hodnocena na základě pozitivní změny (podle předem specifikovaných kritérií MID) ICR každého účastníka.
Interval spolehlivosti Agresti-Coull s nominálním pokrytím ≥ 95 %.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre dopadu na klinický problém ve 24. týdnu léčby UX003
Časové okno: Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
3 nejpůsobivější klinické problémy, jak je uvedl subjekt/rodič/pečovatel během hodnocení klinického problému, byly hodnoceny na Likertově stupnici od 1 (velmi malý problém) do 7 (extrémní množství) při randomizačních a postrandomizačních návštěvách.
Při postrandomizačních návštěvách byl každý klinický problém opět hodnocen z hlediska dopadu na denní aktivity.
Celkové skóre se pohybovalo od 3 do 21; nižší skóre odráží menší dopad na každodenní život.
Výchozí stav byl definován jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003.
(To poskytuje platné hodnocení, protože účinek placeba by byl odečten od odhadu účinku léčby, což by poskytlo konzervativnější hodnocení skutečného účinku léčby.)
Změna od výchozího stavu do 24. týdne léčby UX003 byla analyzována pomocí modelování GEE, včetně výchozí hodnoty a týdne léčby po zahájení léčby UX003 jako kategorická proměnná.
Předpokládá se, že kovarianční struktura v rámci účastníků je vyměnitelná.
|
Výchozí stav (definovaný jako poslední hodnocení před nebo v den přechodu na aktivní léčbu pomocí UX003) do 24 týdnů léčby studovaným lékem UX003
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- Vrchní vyšetřovatel: Raymond Wang, MD, Children's Hospital of Orange County
- Vrchní vyšetřovatel: Mislen Bauer, MD, Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Chester Whitley, MD, University of Minnesota
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
- Qi Y, McKeever K, Taylor J, Haller C, Song W, Jones SA, Shi J. Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Modeling to Optimize the Dose of Vestronidase Alfa, an Enzyme Replacement Therapy for Treatment of Patients with Mucopolysaccharidosis Type VII: Results from Three Trials. Clin Pharmacokinet. 2019 May;58(5):673-683. doi: 10.1007/s40262-018-0721-y. Erratum In: Clin Pharmacokinet. 2018 Dec 4;:
- Harmatz P, Whitley CB, Wang RY, Bauer M, Song W, Haller C, Kakkis E. A novel Blind Start study design to investigate vestronidase alfa for mucopolysaccharidosis VII, an ultra-rare genetic disease. Mol Genet Metab. 2018 Apr;123(4):488-494. doi: 10.1016/j.ymgme.2018.02.006. Epub 2018 Feb 12.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
3. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. července 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2020
Naposledy ověřeno
1. července 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UX003-CL301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .