점액다당류증 유형 7(MPS 7) 환자의 UX003 재조합 인간 베타글루쿠로니다아제(rhGUS) 효소 대체 요법에 대한 3상 연구
2020년 7월 16일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
MPS 7 환자에서 UX003 rhGUS 효소 대체 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 맹검 시작, 단일 교차 3상 연구 7
3상 연구는 UX003의 안전성과 효능을 평가하기 위해 블라인드 스타트(Blind Start)라고 하는 새로운 무작위 피험자 내 위약 대조 단일 교차 설계를 사용할 예정입니다.
Blind Start는 참신한 디자인으로, 참가자는 각기 다른 치료 순서를 나타내는 4개 그룹 중 1개 그룹으로 무작위 배정되고 미리 정의된 서로 다른 시점에서 블라인드 방식으로 UX003으로 넘어갑니다.
모든 그룹은 격주로(QOW) 4 mg/kg UX003으로 최소 24주 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital Oakland
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 백혈구 또는 섬유아세포 글루쿠로니다아제 효소 분석 또는 유전자 검사를 기반으로 MPS 7의 진단이 확인되었습니다.
- 연령에 대한 평균 정상보다 최소 3배 이상 높은 소변 글리코사미노글리칸(uGAG) 배설(선별 시).
- 하기 중 적어도 하나를 포함하여 연구자에 의해 판단되는 리소좀 축적 질환의 명백한 임상 징후: 간 및 비장 비대, 관절 제한, 기도 폐쇄 또는 폐 문제, 여전히 보행하는 동안 이동성 제한.
- 5세 - 35세 포함.
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나, 18세 미만(또는 지역에 따라 16세) 미만인 피험자의 경우 동의서(필요한 경우)를 제공하고 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공합니다. 연구 관련 절차에 앞서 연구에 대해 설명했습니다.
- 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 그리고 마지막 투여 후 30일 동안 허용 가능한 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 초경을 경험하지 않았거나 스크리닝 최소 1년 전에 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
- UX003 치료에 순진함.
제외 기준:
- 성공적인 골수 또는 줄기 세포 이식을 받았거나 기증자 세포로 감지할 수 있는 정도의 키메라 현상이 있습니다.
- 연구 시작 전 3개월 이내에 대수술을 받았거나 연구 중에 안전한 참여를 허용하지 않을 수 있는 연구 중에 계획된 대수술.
- rhGUS 또는 이의 부형제에 대한 임의의 과민증의 존재 또는 이력으로, 조사자의 판단에 대상체를 역효과에 대한 증가된 위험에 놓이게 합니다.
- 연구 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(자신 또는 파트너).
- 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(약물 또는 장치 또는 조합)의 사용, 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 임의의 조사 제제에 대한 요구.
- 조사자의 의견에 따라 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요하거나 연구에 안전하게 참여하지 못할 수 있는 중증도 및 중증 상태의 존재.
- 조사자의 관점에서 피험자를 불량한 치료 준수 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 추가 안전 문제를 야기하는 동시 질병 또는 상태 또는 검사실 이상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A: 4mg/kg UX003
4 mg/kg UX003 QOW ~ 46주
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UX003은 rhGUS의 정맥주사용 무균농축제제이다.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 B: 8주 위약 이후 4 mg/kg UX003
처음 8주 동안 위약 QOW 이후 46주까지 4 mg/kg UX003 QOW
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UX003은 rhGUS의 정맥주사용 무균농축제제이다.
다른 이름들:
UX003 제제 완충액으로 구성된 위약(rhGUS 없음)
다른 이름들:
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실험적: 그룹 C: 16주 위약 이후 4 mg/kg UX003
처음 16주 동안 위약 QOW 이후 46주까지 4 mg/kg UX003 QOW
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UX003은 rhGUS의 정맥주사용 무균농축제제이다.
다른 이름들:
UX003 제제 완충액으로 구성된 위약(rhGUS 없음)
다른 이름들:
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실험적: 그룹 D: 24주 위약 이후 4 mg/kg UX003
처음 24주 동안 위약 QOW 이후 46주까지 4 mg/kg UX003 QOW
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UX003은 rhGUS의 정맥주사용 무균농축제제이다.
다른 이름들:
UX003 제제 완충액으로 구성된 위약(rhGUS 없음)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유럽 연합(EU) 및 기타 국가: UX003 치료 24주차에 소변 글리코사미노글리칸(uGAG) 더마탄 설페이트(DS) 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 모든 평가의 평균으로 정의됨) ~ UX003 연구 약물 치료의 24주
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기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 모든 평가의 평균으로 정의되었습니다. (진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되었기 때문에 이것은 유효한 평가를 제공합니다.) uGAG DS의 기준선으로부터 백분율 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 일반화된 추정 방정식(GEE) 모델링으로 분석되었습니다. 포함된 GEE 모델에는 범주형 변수로 베이스라인 값과 UX003 치료 주간이 포함되었습니다. 주제 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다. 미국(US)에서는 이것이 2차 결과 측정으로 간주되었습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 지침에 따라 미국에서는 1차 유효성 변수가 선언되지 않았습니다. 효능은 참여자 기준으로 임상 데이터의 총체성을 기반으로 합니다. |
기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 모든 평가의 평균으로 정의됨) ~ UX003 연구 약물 치료의 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UX003 치료 24주차의 MDRI(Multi-Domain Responder Index) 점수
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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MDRI 점수, UX003 치료 24주차에 6개 영역에 걸쳐 총 응답 점수로 계산: 6분 걷기 테스트, 강제 폐활량 예측값, 어깨 굴곡, 시력, Bruininks-Oseretsky 모터 숙련도 미세 운동 및 총 운동 능력 테스트 .
각 도메인에 대해 최소 중요 차이(MID)가 미리 지정되었습니다.
사전 지정된 MID에 대해 각 도메인 변수에서 치료 전(기준선)부터 치료 후 24주까지의 변화를 점수화했습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
개선 또는 감소 ≥ MID는 각각 +1 또는 -1로 점수를 매겼고 변화 <MID는 0으로 점수를 매겼습니다. 이점의 통합은 6개 모두에 대한 응답(-1, +1, 0)을 합산하여 발생했습니다. 도메인 변수를 사용하여 -6(가장 큰 감소)에서 +6(가장 큰 개선) 범위의 MDRI 점수를 도출합니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 6분 도보 테스트(6MWT)에서 기준선에서 변경
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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6분 동안 걸은 총 거리(미터)를 측정했습니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
6MWT의 기준선으로부터의 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 GEE 모델링으로 분석되었습니다.
GEE 모델에는 24주간의 UX003 치료 기간 동안 누락되지 않은 기준선과 최소한 하나의 기준선 이후 값이 있는 모든 참가자가 포함되었습니다.
이 모델은 범주형 변수로 기준선 값과 UX003 치료 주를 포함했습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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폐 기능 검사에서 기준선으로부터의 변화: UX003 치료 24주차에서 예측된 강제 폐활량의 백분율(FVC%Pred)
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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침습적 인공호흡 지원이 필요하지 않거나 기관절개술을 받은 참가자에게 폐활량계를 투여하고 예측된 FVC의 비율을 측정했습니다.
백분율 예측 값은 게시된 규범 데이터를 사용하여 테스트한 후 계산되었습니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
샘플 크기의 제한으로 인해 FVC에 대한 GEE 분석은 수행되지 않았습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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폐 기능 테스트의 기준선에서 변경: UX003 치료 24주에 최대 환기(MVV)
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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MVV를 측정하기 위해 침습적 환기 지원이 필요하지 않거나 기관절개술을 받지 않은 참가자에게 폐활량계를 시행했습니다.
백분율 예측 값은 게시된 규범 데이터를 사용하여 테스트한 후 계산되었습니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 어깨 굴곡 및 신전 최대 가동 범위의 기준선에서 변경
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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Goniometry는 굽힘과 확장 모두에서 최대 수동 어깨 운동 범위를 측정하는 데 사용되었습니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
왼쪽 어깨 굴곡의 기준선으로부터의 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 GEE 모델링으로 분석되었습니다.
GEE 모델에는 24주간의 UX003 치료 기간 동안 누락되지 않은 기준선과 최소한 하나의 기준선 이후 값이 있는 모든 참가자가 포함되었습니다.
이 모델은 범주형 변수로 기준선 값과 UX003 치료 주를 포함했습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 교정되지 않은 시력의 기준선에서 변경
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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표준 시력 차트를 사용하여 시력을 측정(교정 및 비교정)하고 각 눈에 대해 독립적으로 기록했습니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
치료 전 기준선에서 치료 24주까지 라인 수의 변화를 평가했습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
교정되지 않은 시력의 기준선으로부터의 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 하는 GEE 모델링에 의해 분석되었습니다.
GEE 모델에는 24주간의 UX003 치료 기간 동안 누락되지 않은 기준선과 최소한 하나의 기준선 이후 값이 있는 모든 참가자가 포함되었습니다.
이 모델은 범주형 변수로 기준선 값과 UX003 치료 주를 포함했습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 Bruininks-Oseretsky 운동 능력 테스트(BOT-2) 점수의 기준선에서 변경
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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BOT-2는 균형(점수 0~37), 미세 운동 정밀도(점수 0~41), 손재주(0~45점), 달리기 속도/민첩성(점수 0~52).
점수가 높을수록 더 많은 운동 능력을 나타냅니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
BOT-2의 기준선으로부터의 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 GEE 모델링으로 분석되었습니다.
GEE 모델은 범주형 변수로 베이스라인 값과 UX003 치료 주를 포함했습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 소아 삶의 질(PedsQL) 다차원 피로 척도의 기준선으로부터의 변화
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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PedsQL 18항목 척도는 일반적인 피로(6항목), 수면/휴식 피로(6항목) 및 인지 피로(6항목)의 3차원으로 구성됩니다.
각 항목에는 5점 리커트 응답 척도가 있으며, 이 척도는 역으로 점수가 매겨지고 0에서 100 척도로 변환되며 점수가 높을수록 피로도가 낮음을 나타냅니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
PedsQL 총 피로 점수의 기준선으로부터의 변화는 관찰된 데이터를 기반으로 하는 GEE 모델링에 의해 분석되었습니다.
GEE 모델에는 24주간의 UX003 치료 기간 동안 누락되지 않은 기준선 및 기준선 이후 값이 1 이상인 모든 참가자가 포함되었습니다.
이 모델은 범주형 변수로 기준선 값과 UX003 치료 주를 포함했습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정했습니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 개별 임상 반응(ICR) 반응자의 백분율
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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24주차에 MID 기준에 따라 ICR 반응자였던 참가자의 비율.
무작위 방문에서 의사는 참가자의 일상 생활을 가장 방해하는 MPS VII의 징후 및 증상에 대해 참가자 또는 부모/간병인에게 질문했습니다.
응답은 적절한 임상 결과 측정에 매핑되었습니다(예: 걷기 어려움은 6MWT에 매핑할 수 있고 호흡 문제는 FVC에 매핑할 수 있음).
참가자가 안정적으로 완료할 수 있고 장애의 임계 수준을 충족하는 일상 생활에 가장 큰 영향을 미치는 임상 결과가 해당 참가자의 ICR로 선정되었습니다.
ICR 응답은 각 참가자의 ICR의 긍정적인 변화(미리 지정된 MID 기준에 따라)를 기반으로 평가되었습니다.
명목 범위가 ≥ 95%인 Agresti-Coull 신뢰 구간.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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UX003 치료 24주차에 영향력 있는 임상 문제 총 점수의 기준선에서 변경
기간: UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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임상 문제 평가 동안 피험자/부모/보호자에 의해 보고된 가장 영향력 있는 임상 문제 3개는 무작위 배정 및 무작위 배정 후 방문에서 1(매우 작은 문제)에서 7(극단적인 양)까지 리커트 척도로 점수를 매겼습니다.
무작위 배정 후 방문 시, 일상 활동에 미치는 영향에 대해 각 임상 문제에 대해 다시 점수를 매겼습니다.
총 점수 범위는 3에서 21까지입니다. 낮은 점수는 일상 생활에 미치는 영향이 적음을 나타냅니다.
기준선은 UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의되었습니다.
(이것은 진정한 치료 효과에 대한 보다 보수적인 평가를 제공하는 치료 효과 추정치에서 플라시보 효과가 차감되기 때문에 유효한 평가를 제공합니다.)
기준선에서 UX003 치료 24주차까지의 변화는 기준선 값과 UX003 개시 후 치료주를 범주형 변수로 포함하여 GEE 모델링으로 분석되었습니다.
참가자 내의 공분산 구조는 교환 가능한 것으로 가정합니다.
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UX003 연구 약물 치료의 24주까지의 기준선(UX003을 사용한 활성 치료로의 교차 이전 또는 날짜에 마지막 평가로 정의됨)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul Harmatz, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- 수석 연구원: Raymond Wang, MD, Children's Hospital of Orange County
- 수석 연구원: Mislen Bauer, MD, Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
- 수석 연구원: Chester Whitley, MD, University of Minnesota
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Wang RY, da Silva Franco JF, Lopez-Valdez J, Martins E, Sutton VR, Whitley CB, Zhang L, Cimms T, Marsden D, Jurecka A, Harmatz P. The long-term safety and efficacy of vestronidase alfa, rhGUS enzyme replacement therapy, in subjects with mucopolysaccharidosis VII. Mol Genet Metab. 2020 Mar;129(3):219-227. doi: 10.1016/j.ymgme.2020.01.003. Epub 2020 Jan 11. Erratum In: Mol Genet Metab. 2020 Sep - Oct;131(1-2):285.
- Tandon PK, Kakkis ED. The multi-domain responder index: a novel analysis tool to capture a broader assessment of clinical benefit in heterogeneous complex rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2021 Apr 19;16(1):183. doi: 10.1186/s13023-021-01805-5.
- Qi Y, McKeever K, Taylor J, Haller C, Song W, Jones SA, Shi J. Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Modeling to Optimize the Dose of Vestronidase Alfa, an Enzyme Replacement Therapy for Treatment of Patients with Mucopolysaccharidosis Type VII: Results from Three Trials. Clin Pharmacokinet. 2019 May;58(5):673-683. doi: 10.1007/s40262-018-0721-y. Erratum In: Clin Pharmacokinet. 2018 Dec 4;:
- Harmatz P, Whitley CB, Wang RY, Bauer M, Song W, Haller C, Kakkis E. A novel Blind Start study design to investigate vestronidase alfa for mucopolysaccharidosis VII, an ultra-rare genetic disease. Mol Genet Metab. 2018 Apr;123(4):488-494. doi: 10.1016/j.ymgme.2018.02.006. Epub 2018 Feb 12.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 28일
처음 게시됨 (추정)
2014년 9월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 16일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
UX003에 대한 임상 시험
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한
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Joyce FoxUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한뮤코다당증 | 교활한 증후군 | 점액다당증 VII | MPS VII미국, 브라질, 멕시코, 포르투갈
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한뮤코다당증 | 교활한 증후군 | 점액다당증 VII | MPS VII스페인, 미국, 포르투갈