Pilotní studie ACTH v léčbě imunoglobulinové A (IgA) nefropatie s vysokým rizikem progrese

Zařazení:

• Proteinurie > 1000 mg/24h navzdory zdokumentované léčbě ACEi/ARB a adekvátní kontrole krevního tlaku po dobu > 3 měsíců.
• Kvantifikovaná clearance kreatininu za 24 hodin > 30 ml/min/1,73 m2.
• Krevní tlak < 130/80 mmHg při > 75 % naměřených hodnot.
• Henoch Schoenlein Purpura (HSP): Pacienti s biopsií prokázanou IgA nefropatií a klinickými příznaky odpovídajícími Henoch Schonlein Purpura budou považováni za způsobilé pro studii.
• Aby mohl být pacient zařazen do studie, musí být schopen dostávat injekce.
• Pacient musí mít v záznamech sklíčko biopsie ledviny, které lze poslat na kliniku Mayo.

Vyloučení:

• Klinický a histologický důkaz lupusové nefritidy s převládající IgA
• Pacienti s více než 50% glomerulární senescencí nebo kortikálními jizvami při biopsii ledvin.
• Cr sérový > 3,0 mg/dl nebo clearance kreatininu glomerulární filtrace (GFR) < 30 ml/min v době screeningu
• Pacienti s Crohnovou chorobou nebo celiakální sprue v anamnéze
• Klinický průkaz cirhózy, chronické aktivní onemocnění jater.
• Známá infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV (Pacienti budou před vstupem do studie sérologicky vyšetřeni (pokud byl zbytek dokončen v posledních dvou letech, pacient nebude muset podstoupit další testování).
• Aktivní systémová infekce s bakteriálními, virovými, plísňovými nebo mykobakteriálními nebo atypickými mykobakteriálními infekcemi (kromě plísňových infekcí nehtových lůžek).
• Jakákoli závažná epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu IV antibiotiky během 4 týdnů od screeningu nebo perorálními antibiotiky během 2 týdnů před screeningem.
• Pozitivní těhotenský test nebo kojení v době vstupu do studie (tehotenský test z moči bude proveden u všech žen ve fertilním věku nejpozději 7 dní před léčbou) nebo pacientky, které nechtějí dodržovat výše uvedená antikoncepční opatření.
• Pacienti léčení perorálním prednisonem nebo ekvivalentem glukokortikoidů v posledních 3 měsících.
• Pacienti, kteří v posledních 6 měsících dostávali imunosupresivní léčbu zahrnující cyklofosfamid, mykofenolát mofetil (MMF), cyklosporin, takrolimus nebo azathioprin.
• Současná nebo nedávná (do 30 dnů) expozice jakémukoli zkoušenému léku.
• Pacienti, kteří dostali živou vakcínu do 28 dnů od zařazení do studie.
• Hemoglobin: < 8,5 g/dl
• Krevní destičky: < 100 000/mm
• Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 2,5 x horní hranice normálu
• Pacienti s anafylaxí a/nebo známými alergickými reakcemi na ACTH
• Předchozí léčba ACTH
• Anamnéza zneužívání drog, alkoholu nebo chemikálií během 6 měsíců před screeningem
• Souběžné nebo předchozí malignity, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku.
• Psychiatrická porucha v anamnéze, která by narušovala normální účast v tomto protokolu.
• Závažné onemocnění srdce nebo plic (včetně obstrukční plicní choroby).
• Jakékoli jiné onemocnění, metabolická dysfunkce, nález fyzikálního vyšetření nebo klinický laboratorní nález poskytující důvodné podezření na onemocnění nebo stav, který kontraindikuje použití hodnoceného léku nebo který může ovlivnit interpretaci výsledků nebo vystavit pacienta vysokému riziku komplikací léčby .
• Neschopnost dodržet studijní a navazující postupy.