Studio pilota sull'ACTH nel trattamento della nefropatia da immunoglobulina A (IgA) ad alto rischio di progressione

Inclusione:

• Proteinuria > 1000 mg/24 ore nonostante la terapia documentata con ACEi/ARB e un adeguato controllo della pressione arteriosa per > 3 mesi.
• Clearance quantificata della creatinina nelle 24 ore > 30 ml/min/1,73 m2.
• Pressione sanguigna < 130/80 mmHg a > 75% delle letture.
• Porpora di Schonlein di Henoch (HSP): i pazienti con nefropatia da IgA comprovata da biopsia e caratteristiche cliniche coerenti con la porpora di Schonlein di Henoch saranno considerati idonei per lo studio.
• Il paziente deve essere in grado di ricevere iniezioni per essere arruolato nello studio.
• Il paziente deve avere un vetrino per biopsia renale in archivio, che può essere inviato alla Mayo Clinic.

Esclusione:

• Evidenza clinica e istologica di nefrite da lupus a predominanza di IgA
• Pazienti con senescenza glomerulare superiore al 50% o cicatrizzazione corticale alla biopsia renale.
• Cr sierica > 3,0 mg/dL o clearance della creatinina velocità di filtrazione glomerulare (GFR) < 30 ml/min al momento dello screening
• Pazienti con storia di morbo di Crohn o celiachia
• Evidenza clinica di cirrosi, malattia epatica attiva cronica.
• Infezione nota da epatite B, epatite C o HIV (i pazienti saranno sottoposti a screening sierologico prima dell'ingresso nello studio (se il resto è stato completato negli ultimi due anni, il paziente non dovrà sottoporsi a test aggiuntivi).
• Infezione sistemica attiva con infezioni batteriche, virali, fungine o micobatteriche o micobatteriche atipiche (escluse le infezioni fungine del letto ungueale).
• Qualsiasi episodio grave di infezione che richieda il ricovero in ospedale o il trattamento con antibiotici EV entro 4 settimane dallo screening o antibiotici per via orale entro 2 settimane prima dello screening.
• Test di gravidanza positivo o allattamento al seno al momento dell'ingresso nello studio (il test di gravidanza sulle urine verrà eseguito per tutte le donne in età fertile non oltre 7 giorni prima del trattamento) o pazienti che non desiderano rispettare le misure contraccettive come indicato sopra.
• Pazienti sottoposti a terapia con prednisone orale o equivalente glucocorticoide negli ultimi 3 mesi.
• Pazienti che avevano ricevuto una terapia immunosoppressiva comprendente ciclofosfamide, micofenolato mofetile (MMF), ciclosporina, tacrolimus o azatioprina negli ultimi 6 mesi.
• Esposizione attuale o recente (entro 30 giorni) a qualsiasi farmaco sperimentale.
• Pazienti che hanno ricevuto un vaccino vivo entro 28 giorni dall'arruolamento nello studio.
• Emoglobina: < 8,5 gm/dL
• Piastrine: < 100.000/mm
• Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 2,5 x limite superiore della norma
• Pazienti con anafilassi e/o reazioni allergiche note all'ACTH
• Precedente trattamento con ACTH
• Storia di abuso di droghe, alcol o sostanze chimiche entro 6 mesi prima dello screening
• Neoplasie concomitanti o pregresse, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle adeguatamente trattato o del carcinoma in situ della cervice.
• Storia di disturbo psichiatrico che interferirebbe con la normale partecipazione a questo protocollo.
• Malattia cardiaca o polmonare significativa (inclusa malattia polmonare ostruttiva).
• Qualsiasi altra malattia, disfunzione metabolica, risultato dell'esame obiettivo o risultato di laboratorio clinico che dia ragionevole sospetto di una malattia o condizione che controindica l'uso di un farmaco sperimentale o che può influenzare l'interpretazione dei risultati o rendere il paziente ad alto rischio di complicanze del trattamento .
• Incapacità di rispettare le procedure di studio e di follow-up.