ß-SPECIFIC 4 pacienti: Studie pediatrické účinnosti a bezpečnosti s použitím kanakinumabu v první linii (ß-SPECIFIC 4)
17. června 2019 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
β-SPECIFIC 4 pacienti: Studie pediatrické účinnosti a bezpečnosti s použitím kanakinumabu v první linii Otevřená studie účinnosti a bezpečnosti kanakinumabu (ACZ885) se snížením dávky nebo prodloužením dávkového intervalu u pacientů se systémovou juvenilní idiopatickou artritidou (SJIA)
Účelem této studie bylo vyhodnotit účinnost pozorovanou při snížení dávky kanakinumabu u podskupiny pacientů v rozšířené studii CACZ885G2301E1.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato dvoudílná otevřená studie měla hodnotit 2 různé režimy postupného snižování kanakinumabu u pacientů s klinickou remisí (neaktivní onemocnění po dobu alespoň 24 nepřetržitých týdnů) na léčbě kanakinumabem bez souběžných kortikosteroidů (CS) nebo methotrexátu (MTX).
Cílem studie bylo také shromáždit dlouhodobé údaje o bezpečnosti a snášenlivosti u pacientů se SJIA léčených kanakinumabem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
182
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bruxelles, Belgie, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Laeken, Belgie, 1020
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgie, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brazílie, 80250-030
- Novartis Investigative Site
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 21941-912
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francie, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Le Kremlin Bicetre, Francie, 94275
- Novartis Investigative Site
-
Paris cedex 15, Francie, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 EA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Itálie, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itálie, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Itálie, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Itálie, 20100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3525408
- Novartis Investigative Site
-
Jerusalem, Izrael, 91031
- Novartis Investigative Site
-
Kfar Saba, Izrael, 4428164
- Novartis Investigative Site
-
Petach-Tikva, Izrael, 49202
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Krocan, 34722
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Krocan, 35340
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Krocan, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1023
- Novartis Investigative Site
-
Budapest, Maďarsko, 1094
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13125
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Německo, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Freiburg, Německo, 79106
- Novartis Investigative Site
-
Giessen, Německo, 35392
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Německo, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Německo, 22081
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Německo, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Německo, 53757
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko, 02637
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, A-1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Saint-Petersburg, Ruská Federace, 194100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Malaga, Andalucia, Španělsko, 29011
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kohorta 1:
• Pacienti, kteří dostávají léčbu kanakinumabem (4 mg/kg každé 4 týdny) pro systémovou juvenilní idiopatickou artritidu (SJIA) a mají neaktivní onemocnění při poslední návštěvě ve studii CACZ885G2301E1
Kohorta 2:
- Potvrzená diagnóza SJIA podle definice International League Against Rheumatism (ILAR), k níž muselo dojít alespoň 2 měsíce před zařazením do studie s nástupem onemocnění ve věku < 16 let.
- Aktivní SJIA je definováno jako mající 2 nebo více z následujících:
- Zdokumentovaná prudká, intermitentní horečka (tělesná teplota > 38 °C) po dobu alespoň 1 dne během 1 týdne před první dávkou kanakinumabu;
- Nejméně 2 klouby s aktivní artritidou
- C-reaktivní protein (CRP) > 30 mg/l (normální rozmezí < 10 mg/l)
- Vyrážka kvůli SJIA
- serozitida
- Lymfadenopatie
- Hepatosplenomegalie
- Negativní TB screening (QuantiFERON nebo, pokud to vyžadují místní směrnice, purifikovaný proteinový derivát).
Kritéria vyloučení:
- S aktivní nebo recidivující bakteriální, plísňovou nebo virovou infekcí v době zařazení, včetně pacientů s prokázanou infekcí virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B a hepatitidou C.
- Se základními metabolickými, renálními, jaterními, infekčními nebo gastrointestinálními stavy, které podle názoru zkoušejícího pacienta imunokompromitují a/nebo vystavují pacienta nepřijatelnému riziku účasti.
- S neutropenií (absolutní počet neutrofilů < 1500/mm3) při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Snížení dávky kanakinumabu
Všichni pacienti dostávali kanakinumab 4 mg/kg (max. 300 mg) každé 4 týdny v části I studie.
Pacienti způsobilí pro část II studie byli randomizováni do jednoho ze dvou léčebných ramen.
Toto je léčebné rameno 1 v části II studie: Kanakinumab byl podáván ve snížené dávce (2 mg/kg každé 4 týdny).
Pokud pacient pokračoval v udržování neaktivního onemocnění po dobu dalších 24 týdnů, byl kanakinumab podáván v dávce 1 mg/kg každé 4 týdny.
Pokud pacient pokračoval v udržování neaktivního onemocnění dalších 24 týdnů, léčba kanakinumabem byla ukončena.
|
Aktivní kanakinumab v samostatných 2ml skleněných lahvičkách, z nichž každá obsahuje 150 mg kanakinumabu v lahvičce.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Prodloužení dávkového intervalu kanakinumabu
Všichni účastníci dostávali kanakinumab 4 mg/kg (max. 300 mg) každé 4 týdny v části I studie.
Pacienti způsobilí pro část II studie byli randomizováni do jednoho ze dvou léčebných ramen.
Toto je léčebné rameno 2 v části II studie: interval mezi dávkami kanakinumabu byl prodloužen na režim 4 mg/kg každých 8 týdnů.
Pokud byl pacient stabilní s neaktivním onemocněním dalších 24 týdnů, interval mezi dávkami kanakinumabu byl prodloužen na režim 4 mg/kg každých 12 týdnů.
Pokud byl pacient klinicky stabilní s neaktivním onemocněním dalších 24 týdnů, léčba kanakinumabem byla ukončena.
|
Aktivní kanakinumab v samostatných 2ml skleněných lahvičkách, z nichž každá obsahuje 150 mg kanakinumabu v lahvičce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků klinické remise na kanakinumabu, kteří jsou schopni setrvat na počáteční snížené dávce kanakinumabu nebo v prodlouženém intervalu mezi dávkami kanakinumabu.
Časové okno: výchozí stav do 24 týdnů
|
Primární proměnnou účinnosti pro část II byl podíl pacientů v klinické remisi na kanakinumabu 4 mg/kg (+/- pouze souběžné NSAID), kteří byli schopni zůstat na snížené dávce nebo v prodlouženém intervalu mezi dávkami po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích týdnů. Protože primárním cílem bylo prokázat statistickou významnost v alespoň jednom z ramen léčby kanakinumabem (raménka se sníženou dávkou a prodlouženým dávkovým intervalem) v části II, byla míra chyb typu I 5 % kontrolována a rozdělena na 2,5 %. Klinická remise podle protokolu je definována jako udržení neaktivního onemocnění po dobu nejméně 6 měsíců (24 po sobě jdoucích týdnů) během léčby. Primární analýza zvažovala jak stav neaktivního onemocnění, tak trvání kroku dávky pro pacienta. V případě, že stav neaktivního onemocnění chyběl, přesto pacient zůstal na stejné úrovni dávky během další návštěvy se stejným stavem onemocnění, došlo k závěru, že neaktivní onemocnění bylo během tohoto časového období udržováno a bylo přeneseno. |
výchozí stav do 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a procento pacientů s nežádoucími účinky jako měřítko dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti kanakinumabu - ČÁST 1
Časové okno: Během studia části I a II. Odhadovaná délka studie není delší než 216 týdnů (s průměrnou očekávanou délkou trvání 108 týdnů).
|
AE, úmrtí, jiné závažné nežádoucí příhody nebo přerušení kvůli AE, část I (bezpečnostní sada)
|
Během studia části I a II. Odhadovaná délka studie není delší než 216 týdnů (s průměrnou očekávanou délkou trvání 108 týdnů).
|
|
Počet a procento pacientů s nežádoucími účinky jako měřítko dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti kanakinumabu - ČÁST 2
Časové okno: Během částí studie I a II nebyla odhadovaná délka studie delší než 216 týdnů (s průměrnou dobou trvání 108 týdnů).
|
AE, úmrtí, jiné závažné nežádoucí příhody nebo přerušení kvůli AE, část II (bezpečnostní sada)
|
Během částí studie I a II nebyla odhadovaná délka studie delší než 216 týdnů (s průměrnou dobou trvání 108 týdnů).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. listopadu 2014
Primární dokončení (Aktuální)
14. října 2016
Dokončení studie (Aktuální)
25. září 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. října 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhad)
20. listopadu 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. července 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. června 2019
Naposledy ověřeno
1. června 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CACZ885G2306
- 2013-004867-29 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .