ß-SPESIFIKKE 4-pasienter: Studie av pediatrisk effektivitet og sikkerhet med førstelinjebruk av Canakinumab (ß-SPECIFIC 4)
17. juni 2019 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
β-SPESIFIKKE 4-pasienter: Studie av pediatrisk effektivitet og sikkerhet med førstelinjebruk av Canakinumab En åpen Canakinumab (ACZ885) Dosereduksjon eller Doseintervallforlengelse Effekt- og sikkerhetsstudie hos pasienter med systemisk juvenil idiopatisk artritt (SJIA)
Hensikten med denne studien var å evaluere effekten observert med canakinumab-dosereduksjon i en undergruppe av pasienter i forlengelsesstudien CACZ885G2301E1.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne todelte åpne studien skulle vurdere 2 forskjellige nedtrappingsregimer for canakinumab hos pasienter med klinisk remisjon (inaktiv sykdom i minst 24 sammenhengende uker) på canakinumab-behandling uten samtidige kortikosteroider (CS) eller metotreksat (MTX).
Studien skulle også samle langtidsdata om sikkerhet og toleranse på SJIA-pasienter behandlet med canakinumab.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
182
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Laeken, Belgia, 1020
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasil, 80250-030
- Novartis Investigative Site
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-912
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94275
- Novartis Investigative Site
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3525408
- Novartis Investigative Site
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Novartis Investigative Site
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Novartis Investigative Site
-
Petach-Tikva, Israel, 49202
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italia, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 EA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02637
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28046
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Malaga, Andalucia, Spania, 29011
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Tyrkia, 34722
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Tyrkia, 35340
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Tyrkia, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Novartis Investigative Site
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 22081
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53757
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1023
- Novartis Investigative Site
-
Budapest, Ungarn, 1094
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, A-1090
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 20 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kohort 1:
• Pasienter som får canakinumab-behandling (4 mg/kg hver 4. uke) for systemisk juvenil idiopatisk artritt (SJIA) og har inaktiv sykdom ved siste besøk i studie CACZ885G2301E1
Kohort 2:
- Bekreftet diagnose av SJIA i henhold til International League Against Rheumatism (ILAR) definisjon som må ha oppstått minst 2 måneder før påmelding med en sykdomsdebut < 16 år.
- Aktiv SJIA definert som å ha 2 eller flere av følgende:
- Dokumentert spiking, periodisk feber (kroppstemperatur > 38°C) i minst 1 dag innen 1 uke før første dose kanakinumab;
- Minst 2 ledd med aktiv leddgikt
- C-reaktivt protein (CRP) > 30 mg/L (normalområde < 10 mg/L)
- Utslett på grunn av SJIA
- Serositt
- Lymfadenopati
- Hepatosplenomegali
- Negativ TB-skjerm (QuantiFERON eller, hvis det kreves av lokale retningslinjer, renset proteinderivat).
Ekskluderingskriterier:
- Med aktiv eller tilbakevendende bakterie-, sopp- eller virusinfeksjon på registreringstidspunktet, inkludert pasienter med tegn på infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B og hepatitt C-infeksjon.
- Med underliggende metabolske, nyre-, lever-, infeksjons- eller gastrointestinale tilstander som etter utrederens oppfatning svekker pasienten og/eller setter pasienten i uakseptabel risiko for deltakelse.
- Med nøytropeni (absolutt nøytrofiltall < 1500/mm3) ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Canakinumab-dosereduksjon
Alle pasienter fikk canakinumab 4 mg/kg (300 mg maks.) hver 4. uke i del I av studien.
Pasienter kvalifisert for del II av studien ble randomisert til en av to behandlingsarmer.
Dette er behandlingsarm 1 i del II av studien: Canakinumab ble administrert med redusert dose (2 mg/kg hver 4. uke).
Hvis pasienten fortsatte å opprettholde inaktiv sykdom i ytterligere 24 uker, ble canakinumab administrert med 1 mg/kg hver 4. uke.
Hvis pasienten fortsatte å opprettholde inaktiv sykdom i ytterligere 24 uker, ble canakinumab-behandlingen avbrutt.
|
Aktiv canakinumab i individuelle 2 mL hetteglass, hver inneholder 150 mg canakinumab væske i hetteglass.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Canakinumab Forlengelse av doseintervall
Alle deltakerne fikk canakinumab 4mg/kg (300 mg maks) hver 4. uke i del I av studien.
Pasienter kvalifisert for del II av studien ble randomisert til en av to behandlingsarmer.
Dette er behandlingsarm 2 i del II av studien: Canakinumab-doseintervallet ble forlenget til et regime på 4 mg/kg hver 8. uke.
Hvis pasienten fortsatte å være stabil med inaktiv sykdom i ytterligere 24 uker, ble doseintervallet for canakinumab forlenget til et regime på 4 mg/kg hver 12. uke.
Hvis pasienten var klinisk stabil med inaktiv sykdom i ytterligere 24 uker, ble canakinumab-behandlingen avbrutt.
|
Aktiv canakinumab i individuelle 2 mL hetteglass, hver inneholder 150 mg canakinumab væske i hetteglass.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere i klinisk remisjon på Canakinumab som er i stand til å forbli ved en initial redusert Canakinumab-dose eller forlenget Canakinumab-doseintervall.
Tidsramme: baseline til 24 uker
|
Den primære effektvariabelen for del II var andelen pasienter i klinisk remisjon på canakinumab 4 mg/kg (kun +/- samtidig NSAID) som var i stand til å forbli på redusert dose eller forlenget doseintervall i minst 24 påfølgende uker. Ettersom hovedmålet var å vise statistisk signifikans i minst én av canakinumab-behandlingsarmene (armene med redusert dose og forlenget doseintervall) i del II, ble type I feilraten 5 % kontrollert og delt til 2,5 %. Klinisk remisjon per protokoll er definert som opprettholdelse av inaktiv sykdom i minst 6 måneder (24 uker på rad) under behandling. Den primære analysen tok for seg både inaktiv sykdomsstatus og pasientens dosetrinns varighet. I tilfelle den inaktive sykdomsstatusen manglet, men pasienten forble på samme dosenivå gjennom neste besøk med samme sykdomsstatus, ble det konkludert med at inaktiv sykdom ble opprettholdt i denne tidsperioden og ble videreført. |
baseline til 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og prosentandel av pasienter med uønskede hendelser som et mål på langsiktig sikkerhet og toleranse for Canakinumab - DEL 1
Tidsramme: Under studiedelene I og II. Estimert studievarighet er ikke mer enn 216 uker (med en gjennomsnittlig forventet varighet på 108 uker).
|
AE, dødsfall, andre alvorlige uønskede hendelser eller seponeringer på grunn av AE, del I (sikkerhetssett)
|
Under studiedelene I og II. Estimert studievarighet er ikke mer enn 216 uker (med en gjennomsnittlig forventet varighet på 108 uker).
|
|
Antall og prosentandel av pasienter med uønskede hendelser som et mål på langsiktig sikkerhet og toleranse for Canakinumab - DEL 2
Tidsramme: Under studiedel I og II var estimert studievarighet ikke mer enn 216 uker (med en gjennomsnittlig varighet på 108 uker).
|
AE, dødsfall, andre alvorlige uønskede hendelser eller seponeringer på grunn av AE, del II (sikkerhetssett)
|
Under studiedel I og II var estimert studievarighet ikke mer enn 216 uker (med en gjennomsnittlig varighet på 108 uker).
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2014
Primær fullføring (Faktiske)
14. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
25. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. oktober 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
20. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. juli 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2019
Sist bekreftet
1. juni 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CACZ885G2306
- 2013-004867-29 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ubestemt
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .