Patients ß-SPECIFIQUES 4 : Étude de l'efficacité et de l'innocuité pédiatriques avec l'utilisation en première intention du canakinumab (ß-SPECIFIC 4)
17 juin 2019 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Patients β-SPÉCIFIQUES 4 : Étude de l'efficacité et de l'innocuité pédiatriques avec l'utilisation de première intention du canakinumab
Le but de cette étude était d'évaluer l'efficacité observée avec la réduction de dose de canakinumab dans un sous-groupe de patients de l'étude d'extension CACZ885G2301E1.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude ouverte en deux parties visait à évaluer 2 schémas posologiques différents de réduction progressive du canakinumab chez des patients en rémission clinique (maladie inactive pendant au moins 24 semaines consécutives) sous traitement par canakinumab sans corticostéroïdes (CS) ou méthotrexate (MTX) concomitants.
L'étude visait également à recueillir des données sur l'innocuité et la tolérabilité à long terme des patients atteints d'AJIS traités par le canakinumab.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
182
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13125
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Allemagne, 13353
- Novartis Investigative Site
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Novartis Investigative Site
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Giessen, Allemagne, 35392
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Allemagne, 22081
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53757
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Belgique, 1200
- Novartis Investigative Site
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Laeken, Belgique, 1020
- Novartis Investigative Site
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Leuven, Belgique, 3000
- Novartis Investigative Site
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PR
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Curitiba, PR, Brésil, 80250-030
- Novartis Investigative Site
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, Brésil, 21941-912
- Novartis Investigative Site
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SP
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Sao Paulo, SP, Brésil, 05403-000
- Novartis Investigative Site
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British Colombia
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Vancouver, British Colombia, Canada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28034
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28046
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28009
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Malaga, Andalucia, Espagne, 29011
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, Espagne, 46026
- Novartis Investigative Site
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Bron Cedex, France, 69677
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin Bicetre, France, 94275
- Novartis Investigative Site
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Paris cedex 15, France, 75015
- Novartis Investigative Site
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Moscow, Fédération Russe, 119991
- Novartis Investigative Site
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Saint-Petersburg, Fédération Russe, 194100
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hongrie, 1023
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hongrie, 1094
- Novartis Investigative Site
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Haifa, Israël, 3525408
- Novartis Investigative Site
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Jerusalem, Israël, 91031
- Novartis Investigative Site
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Kfar Saba, Israël, 4428164
- Novartis Investigative Site
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Petach-Tikva, Israël, 49202
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israël, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Napoli, Italie, 80131
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Italie, 40138
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italie, 16147
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italie, 20100
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italie, 00165
- Novartis Investigative Site
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Vienna, L'Autriche, A-1090
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 EA
- Novartis Investigative Site
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Warszawa, Pologne, 02637
- Novartis Investigative Site
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Stockholm, Suède, 17176
- Novartis Investigative Site
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Ankara, Turquie, 06100
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, Turquie, 34722
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Turquie, 35340
- Novartis Investigative Site
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TUR
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Istanbul, TUR, Turquie, 34098
- Novartis Investigative Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Cohorte 1 :
• Patients recevant un traitement par canakinumab (4 mg/kg toutes les 4 semaines) pour l'arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIS) et dont la maladie était inactive lors de la dernière visite dans l'étude CACZ885G2301E1
Cohorte 2 :
- Diagnostic confirmé d'AJIS selon la définition de la Ligue internationale contre le rhumatisme (ILAR) qui doit avoir eu lieu au moins 2 mois avant l'inscription avec un début de maladie < 16 ans.
- L'AJIS active est définie comme ayant au moins 2 des éléments suivants :
- Pic documenté, fièvre intermittente (température corporelle > 38 °C) pendant au moins 1 jour dans la semaine précédant la première dose de canakinumab ;
- Au moins 2 articulations atteintes d'arthrite active
- Protéine C-réactive (CRP) > 30 mg/L (plage normale < 10 mg/L)
- Rash dû à l'AJIS
- Sérite
- Lymphadénopathie
- Hépatosplénomégalie
- Dépistage TB négatif (QuantiFERON ou, si requis par les directives locales, Purified Protein Derivative).
Critère d'exclusion:
- Avec une infection bactérienne, fongique ou virale active ou récurrente au moment de l'inscription, y compris les patients présentant des signes d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B et l'hépatite C.
- Avec des conditions métaboliques, rénales, hépatiques, infectieuses ou gastro-intestinales sous-jacentes qui, de l'avis de l'investigateur, immunodéprimé le patient et / ou exposent le patient à un risque inacceptable de participation.
- Avec neutropénie (nombre absolu de neutrophiles < 1500/mm3) au dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Réduction de la dose de canakinumab
Tous les patients ont reçu du canakinumab 4 mg/kg (300 mg max) toutes les 4 semaines dans la partie I de l'étude.
Les patients éligibles pour la partie II de l'étude ont été randomisés dans l'un des deux bras de traitement.
Il s'agit du groupe de traitement 1 de la partie II de l'étude : le canakinumab a été administré à une dose réduite (2 mg/kg toutes les 4 semaines).
Si le patient continuait à maintenir une maladie inactive pendant 24 semaines supplémentaires, le canakinumab était administré à raison de 1 mg/kg toutes les 4 semaines.
Si le patient continuait à maintenir une maladie inactive pendant encore 24 semaines supplémentaires, le traitement par le canakinumab était interrompu.
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Canakinumab actif dans des flacons en verre individuels de 2 mL, contenant chacun 150 mg de liquide de canakinumab dans un flacon.
Autres noms:
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Expérimental: Prolongation de l'intervalle entre les doses de canakinumab
Tous les participants ont reçu du canakinumab 4 mg/kg (300 mg max) toutes les 4 semaines dans la partie I de l'étude.
Les patients éligibles pour la partie II de l'étude ont été randomisés dans l'un des deux bras de traitement.
Il s'agit du groupe de traitement 2 de la partie II de l'étude : l'intervalle entre les doses de canakinumab a été prolongé jusqu'à un régime de 4 mg/kg toutes les 8 semaines.
Si le patient restait stable avec une maladie inactive pendant 24 semaines supplémentaires, l'intervalle entre les doses de canakinumab était prolongé à un régime de 4 mg/kg toutes les 12 semaines.
Si le patient était cliniquement stable avec une maladie inactive pendant encore 24 semaines supplémentaires, le traitement par canakinumab était arrêté.
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Canakinumab actif dans des flacons en verre individuels de 2 mL, contenant chacun 150 mg de liquide de canakinumab dans un flacon.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants en rémission clinique sous canakinumab qui sont capables de rester à une dose initiale de canakinumab réduite ou à un intervalle de dose de canakinumab prolongé.
Délai: de base à 24 semaines
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La principale variable d'efficacité pour la partie II était la proportion de patients en rémission clinique sous canakinumab 4 mg/kg (+/- AINS concomitants uniquement) qui ont pu rester sur une dose réduite ou sur un intervalle de dose prolongé pendant au moins 24 semaines consécutives. Comme l'objectif principal était de montrer une signification statistique dans au moins un des bras de traitement par le canakinumab (bras à dose réduite et bras à intervalle de dose prolongé) dans la partie II, le taux d'erreur de type I de 5 % a été contrôlé et divisé à 2,5 %. La rémission clinique selon le protocole est définie comme le maintien d'une maladie inactive pendant au moins 6 mois (24 semaines consécutives) pendant le traitement. L'analyse principale a pris en compte à la fois l'état inactif de la maladie et la durée de l'étape de dose du patient. Dans le cas où l'état de la maladie inactive était manquant, mais que le patient restait au même niveau de dose jusqu'à la visite suivante avec le même état de la maladie, il a été conclu que la maladie inactive était maintenue pendant cette période et était reportée. |
de base à 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre et pourcentage de patients présentant des événements indésirables en tant que mesure de l'innocuité et de la tolérance à long terme du canakinumab - PARTIE 1
Délai: Au cours des parties d'étude I et II. La durée estimée de l'étude ne dépasse pas 216 semaines (avec une durée moyenne prévue de 108 semaines).
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EI, décès, autres événements indésirables graves ou interruptions dues à un EI, partie I (ensemble de sécurité)
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Au cours des parties d'étude I et II. La durée estimée de l'étude ne dépasse pas 216 semaines (avec une durée moyenne prévue de 108 semaines).
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Nombre et pourcentage de patients présentant des événements indésirables en tant que mesure de l'innocuité et de la tolérance à long terme du canakinumab - PARTIE 2
Délai: Au cours des parties I et II de l'étude, la durée estimée de l'étude n'était pas supérieure à 216 semaines (avec une durée moyenne de 108 semaines).
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EI, décès, autres événements indésirables graves ou interruptions dues à un EI, partie II (ensemble de sécurité)
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Au cours des parties I et II de l'étude, la durée estimée de l'étude n'était pas supérieure à 216 semaines (avec une durée moyenne de 108 semaines).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 novembre 2014
Achèvement primaire (Réel)
14 octobre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
25 septembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 octobre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2014
Première publication (Estimation)
20 novembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2019
Dernière vérification
1 juin 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CACZ885G2306
- 2013-004867-29 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Indécis
Description du régime IPD
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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