ß-SPECIFIKKE 4-patienter: Undersøgelse af pædiatrisk effektivitet og sikkerhed med førstelinjeanvendelse af Canakinumab (ß-SPECIFIC 4)
17. juni 2019 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
β-SPECIFIKKE 4-patienter: Undersøgelse af pædiatrisk effektivitet og sikkerhed med førstelinjeanvendelse af Canakinumab En åben-label Canakinumab (ACZ885) dosisreduktion eller dosisintervalforlængelse Effekt- og sikkerhedsundersøgelse hos patienter med systemisk juvenil idiopatisk arthritis (SJIA)
Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten observeret med canakinumab-dosisreduktion i en undergruppe af patienter i forlængelsesstudiet CACZ885G2301E1.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne todelte åbne undersøgelse skulle vurdere 2 forskellige canakinumab-nedtrapningsregimer hos patienter med klinisk remission (inaktiv sygdom i mindst 24 sammenhængende uger) på canakinumab-behandling uden samtidige kortikosteroider (CS) eller methotrexat (MTX).
Undersøgelsen skulle også indsamle langsigtede sikkerheds- og tolerabilitetsdata på SJIA-patienter behandlet med canakinumab.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
182
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgien, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Laeken, Belgien, 1020
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgien, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasilien, 80250-030
- Novartis Investigative Site
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-912
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V6H 3V4
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 119991
- Novartis Investigative Site
-
Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrig, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
- Novartis Investigative Site
-
Paris cedex 15, Frankrig, 75015
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584 EA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3525408
- Novartis Investigative Site
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Novartis Investigative Site
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Novartis Investigative Site
-
Petach-Tikva, Israel, 49202
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Italien, 80131
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Italien, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Italien, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italien, 20100
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00165
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Kalkun, 34722
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Kalkun, 35340
- Novartis Investigative Site
-
-
TUR
-
Istanbul, TUR, Kalkun, 34098
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02637
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28046
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28009
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Malaga, Andalucia, Spanien, 29011
- Novartis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Novartis Investigative Site
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 22081
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53757
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1023
- Novartis Investigative Site
-
Budapest, Ungarn, 1094
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, A-1090
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 20 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Kohorte 1:
• Patienter, der modtager canakinumab-behandling (4 mg/kg hver 4. uge) for systemisk juvenil idiopatisk arthritis (SJIA) og har inaktiv sygdom ved det sidste besøg i studie CACZ885G2301E1
Kohorte 2:
- Bekræftet diagnose af SJIA i henhold til definitionen af International League Against Rheumatism (ILAR), der skal være opstået mindst 2 måneder før tilmelding med en sygdomsdebut < 16 år.
- Aktiv SJIA defineret som havende 2 eller flere af følgende:
- Dokumenteret spiking, intermitterende feber (kropstemperatur > 38°C) i mindst 1 dag inden for 1 uge før første canakinumab-dosis;
- Mindst 2 led med aktiv gigt
- C-reaktivt protein (CRP) > 30 mg/L (normalområde < 10 mg/L)
- Udslæt på grund af SJIA
- Serositis
- Lymfadenopati
- Hepatosplenomegali
- Negativ TB-screening (QuantiFERON eller, hvis det kræves af lokale retningslinjer, oprenset proteinderivat).
Ekskluderingskriterier:
- Med aktiv eller tilbagevendende bakteriel, svampe- eller virusinfektion på indskrivningstidspunktet, inklusive patienter med tegn på human immundefektvirus (HIV) infektion, hepatitis B og hepatitis C infektion.
- Med underliggende metaboliske, nyre-, lever-, infektiøse eller gastrointestinale tilstande, som efter investigatorens mening svækker patienten og/eller sætter patienten i en uacceptabel risiko for deltagelse.
- Med neutropeni (absolut neutrofiltal < 1500/mm3) ved screening.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Canakinumab dosisreduktion
Alle patienter fik canakinumab 4 mg/kg (300 mg maks.) hver 4. uge i del I af undersøgelsen.
Patienter, der var kvalificerede til del II af undersøgelsen, blev randomiseret til en af to behandlingsarme.
Dette er behandlingsarm 1 i del II af undersøgelsen: Canakinumab blev administreret i en reduceret dosis (2 mg/kg hver 4. uge).
Hvis patienten fortsatte med at opretholde inaktiv sygdom i yderligere 24 uger, blev canakinumab administreret med 1 mg/kg hver 4. uge.
Hvis patienten fortsatte med at opretholde inaktiv sygdom i yderligere 24 uger, blev canakinumab-behandlingen afbrudt.
|
Aktiv canakinumab i individuelle 2 ml hætteglas, som hver indeholder 150 mg canakinumab væske i hætteglas.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Canakinumab dosisinterval forlængelse
Alle deltagere fik canakinumab 4 mg/kg (300 mg maks.) hver 4. uge i del I af undersøgelsen.
Patienter, der var kvalificerede til del II af undersøgelsen, blev randomiseret til en af to behandlingsarme.
Dette er behandlingsarm 2 i del II af undersøgelsen: Canakinumab-dosisintervallet blev forlænget til et regime på 4 mg/kg hver 8. uge.
Hvis patienten fortsatte med at være stabil med inaktiv sygdom i yderligere 24 uger, blev canakinumab-dosisintervallet forlænget til et regime på 4 mg/kg hver 12. uge.
Hvis patienten var klinisk stabil med inaktiv sygdom i yderligere 24 uger, blev canakinumab-behandlingen afbrudt.
|
Aktiv canakinumab i individuelle 2 ml hætteglas, som hver indeholder 150 mg canakinumab væske i hætteglas.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere i klinisk remission på Canakinumab, som er i stand til at forblive ved en initial reduceret Canakinumab-dosis eller forlænget Canakinumab-dosisinterval.
Tidsramme: baseline til 24 uger
|
Den primære effektvariabel for del II var andelen af patienter i klinisk remission på canakinumab 4 mg/kg (kun +/- samtidig NSAID), som var i stand til at forblive på en reduceret dosis eller på forlænget dosisinterval i mindst 24 på hinanden følgende uger. Da det primære mål var at vise statistisk signifikans i mindst én af canakinumab-behandlingsarmene (arme med reduceret dosis og forlænget dosisinterval) i del II, blev Type I fejlraten på 5 % kontrolleret og delt til 2,5 %. Klinisk remission defineres i henhold til protokol som opretholdelse af inaktiv sygdom i mindst 6 måneder (24 på hinanden følgende uger) under behandling. Den primære analyse betragtede både inaktiv sygdomsstatus og patientens dosistrins varighed. I tilfælde af at den inaktive sygdomsstatus manglede, men alligevel forblev patienten på det samme dosisniveau gennem det næste besøg med den samme sygdomsstatus, blev det konkluderet, at inaktiv sygdom blev opretholdt i denne tidsperiode og blev videreført. |
baseline til 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal og procentdel af patienter med uønskede hændelser som mål for langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab - DEL 1
Tidsramme: Under studiedel I og II. Den estimerede undersøgelsesvarighed er ikke mere end 216 uger (med en gennemsnitlig forventet varighed på 108 uger).
|
AE'er, dødsfald, andre alvorlige bivirkninger eller seponeringer på grund af AE, del I (sikkerhedssæt)
|
Under studiedel I og II. Den estimerede undersøgelsesvarighed er ikke mere end 216 uger (med en gennemsnitlig forventet varighed på 108 uger).
|
|
Antal og procentdel af patienter med uønskede hændelser som et mål for langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab - DEL 2
Tidsramme: Under undersøgelsesdel I og II var den estimerede undersøgelsesvarighed ikke mere end 216 uger (med en gennemsnitlig varighed på 108 uger).
|
AE'er, Dødsfald, andre alvorlige bivirkninger eller seponeringer på grund af AE, Del II (Sikkerhedssæt)
|
Under undersøgelsesdel I og II var den estimerede undersøgelsesvarighed ikke mere end 216 uger (med en gennemsnitlig varighed på 108 uger).
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. november 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. oktober 2016
Studieafslutning (Faktiske)
25. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. oktober 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. november 2014
Først opslået (Skøn)
20. november 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. juli 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juni 2019
Sidst verificeret
1. juni 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CACZ885G2306
- 2013-004867-29 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .