- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02318485
Transplantace limbálních epiteliálních kmenových buněk: multicentrická studie fáze II (MLEC)
Výzkum translačních kmenových buněk v oftalmologii – Regenerace přední rohovky prostřednictvím standardizované transplantace limbálních epiteliálních kmenových buněk: multicentrická studie fáze II
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tento projekt si klade za cíl provést multicentrickou, jednoramennou studii fáze II, ve které budeme hodnotit bezpečnost a účinnost transplantace standardizovaných, nexenogenních štěpů limbálních kmenových buněk u pacientů s LSCD. Zařízení pro čisté prostory Správné výrobní praxe (GMP) v Centru pro buněčnou terapii a regenerativní medicínu (CCRG, UZA) bude provádět tkáňové inženýrství, zatímco Oftalmologická oddělení Univerzitních nemocnic v Antverpách (UZA), Bruselu (UZB) a Gentu (UZG) zařadí pacienty, provede předoperační testy, odebere limbální biopsie, provede auto- nebo alogenní transplantaci štěpu a následné sledování. Na základě minulých zkušeností z naší fáze I/II monocentrické klinické studie na lidech jsme byli schopni zdokumentovat bezpečnost a proveditelnost transplantace. 12/18 pacientů (2/3 alogenní a 10/15 autologních) prokázalo po transplantaci limbálních kmenových buněk pokles vaskularizace rohovky, kompletní epitelizaci a začlenění štěpu do přední rohovky. Naše současné výsledky jsou však omezené s ohledem na velikost vzorku, proveditelnost alogenní transplantace (pouze 3 případy), dlouhodobé sledování (průměr 22 měsíců, rozmezí 4–43 měsíců) a strategie monitorování onemocnění. Než bude možné tuto léčbu převést na kliniky a uznat ji RIZIV jako proplácenou buněčnou terapii, je třeba se zabývat delším sledováním pacienta za účelem stanovení dlouhodobého úspěchu (zejména po následných transplantacích rohovky) a zahrnutím větší populace alogenních pacientů.
Je vhodné říci, že tato buněčná terapie má potenciál poskytnout této osiřelé patologii účinnou možnost léčby. Vlámská společnost bude těžit z tohoto projektu zlepšením rehabilitace pacientů trpících rohovkovou slepotou v důsledku LSCD. Poskytnutím této možnosti léčby můžeme nabídnout paprsek naděje pacientům, kteří se dříve museli naučit žít se svým handicapem. Obnovením zraku těmto pacientům je možné je znovu začlenit do společnosti jako společensky akceptované jedince. I malý stupeň zrakové rehabilitace může mít zásadní význam. Například mírné zvýšení zrakové ostrosti může obnovit schopnost člověka řídit, místo aby se spoléhal výhradně na veřejnou dopravu. Větší nezávislost a lepší kvalita života jsou hlavními cíli, kterých se jako hlavní výsledek tohoto projektu snažíme dosáhnout.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1090
- University Hospital Brussels
-
Gent, Belgie, 9000
- University Hospital, Ghent
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí ≥ 18 let
- Dobrovolný písemný informovaný souhlas
- Pacienti trpící LSCD IIa a IIb. Ti, kteří trpí IIc, mohou být zahrnuti, jakmile zánět odezní a rohovka může být zařazena do stádia IIb.
- Absence jakéhokoli psychologického, rodinného, sociologického nebo geografického stavu, který by mohl bránit dodržování protokolu studie a plánu sledování; tyto podmínky by měly být projednány s pacientem před registrací do studie.
- Ženy ve fertilním věku by měly před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii používat vhodnou antikoncepci. Negativní těhotenský test na β-HCG v séru nebo moči při screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící
- Subjekty, které jsou citlivé na léky, které poskytují lokální anestezii
- Subjekty trpící aktivní infekcí vnějšího oka
- Zdravotní stavy, které zakazují použití systémové imunosuprese (v případech alogenní transplantace)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace
Štěp limbálních epiteliálních kmenových buněk bude transplantován do oka s deficitem limbálních kmenových buněk poté, co bylo odstraněno z fibrovaskulárního pannu
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zraková ostrost
Časové okno: jeden rok
|
pomocí stupnice Log MAR
|
jeden rok
|
|
přítomnost trvalých epiteliálních defektů
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
fotografování pomocí fluoresceinových kapek a kobaltově modrého filtru na štěrbinové lampě
|
3 měsíce po operaci
|
|
přítomnost konjunktivalizace rohovky
Časové okno: jeden rok
|
fotografování štěrbinovou lampou a in vivo konfokální mikroskopie
|
jeden rok
|
|
změna vaskularizace rohovky
Časové okno: jeden rok
|
fotografování štěrbinové lampy
|
jeden rok
|
|
fotofobie
Časové okno: jeden rok
|
pomocí 4 bodové stupnice
|
jeden rok
|
|
Odmítnutí
Časové okno: jeden rok
|
Zvýšená neovaskularizace, epiteliální defekty a pokles zrakové ostrosti Zarudnutí Bolest Podráždění vyšetření štěrbinovou lampou
|
jeden rok
|
|
Bolest očí
Časové okno: jeden rok
|
pomocí vizuální stupnice bolesti
|
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sorcha Ni Dhubhghaill, University Hospital, Antwerp
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CCRG13-003
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .