Trapianto di cellule staminali epiteliali limbari: uno studio multicentrico di fase II (MLEC)

Questo progetto mira a condurre una sperimentazione clinica umana multicentrica per diagnosticare e trattare efficacemente il deficit di cellule staminali limbari (LSCD) che può essere causato da una serie di diversi processi patologici, tutti con un denominatore comune, ovvero una perdita del normale funzionamento epiteliale cellule staminali della cornea. Diverse malattie come l'aniridia, la sindrome di Steven Johnson, il pemfigoide cicatriziale oculare, la cheratite batterica o le lesioni chimiche e termiche alla cornea possono portare alla graduale perdita delle sue cellule staminali epiteliali funzionanti. Ciò porta alla vascolarizzazione della cornea con l'epitelio congiuntivale circostante che cresce su di essa con conseguente cicatrizzazione e opacizzazione. Queste cornee, in quanto vascolari, non conservano più il loro privilegio immunitario e si rivelano estremamente impegnative per il chirurgo oftalmico. L'innesto di cornee da donatore che in circostanze normali (cornee non vascolari) darebbe ottimi risultati, mostra alti tassi di rigetto. Questo può essere molto frustrante sia per il paziente che per il chirurgo. Dal momento che ci sono diverse patologie che contribuiscono alla malattia, la nostra stima è che ci sono circa 100 pazienti all'anno in Belgio che soffrono di un certo grado di LSCD. Questi pazienti molto spesso non vengono diagnosticati correttamente poiché si tratta di una malattia relativamente nuova descritta per la prima volta nel 1990 dopo la scoperta delle cellule staminali epiteliali limbari nel 1989. I bassi tassi di diagnosi potrebbero potenzialmente essere aumentati dalla microscopia a scansione confocale in vivo come test di screening non invasivo per rilevare i primi segni di LSCD e quindi offrire opzioni di trattamento conservativo. Nei casi in cui si è già sviluppato un deficit totale di cellule staminali limbari, l'innesto corneale convenzionale non è adatto a causa dell'elevata vascolarizzazione del letto ospite. In questa situazione proponiamo il trapianto di innesti di cellule staminali epiteliali limbari standardizzate generate dalle cellule staminali oculari del paziente (dall'occhio sano, se disponibile) o da donatori HLA compatibili. È possibile prelevare una minuscola biopsia del limbo superficiale (cornea periferica) di 1 x 2 mm e le cellule staminali epiteliali espanse in laboratorio su un substrato biologico, fino a quando non vi è un innesto che misura> 8 mm di diametro generato in un periodo di 2 settimane. Questo può quindi essere trapiantato sull'occhio malato dopo la rimozione del tessuto cicatriziale utilizzando una nuova tecnica chirurgica che abbiamo sviluppato.