Limbal epitelstamcelletransplantasjon: en fase II multisenterforsøk (MLEC)

Dette prosjektet tar sikte på å gjennomføre en multisenter, enarms fase II-studie, der vi vil vurdere sikkerheten og effekten av å transplantere standardiserte, ikke-xenogene limbalstamcelletransplantasjoner for pasienter med LSCD. Renromsfasilitetene Good Manufacturing Practice (GMP) ved Senter for celleterapi og regenerativ medisin (CCRG, UZA) vil drive vevsteknikk, mens avdelingene for oftalmologi ved universitetssykehusene i Antwerpen (UZA), Brussel (UZB) og Gent (UZG) vil registrere pasienter, utføre preoperative tester, høste de limbale biopsiene, utføre auto- eller allogen transplantasjon og oppfølging. Basert på tidligere erfaring fra vår fase I/II monosenter human klinisk studie, har vi vært i stand til å dokumentere sikkerheten og gjennomførbarheten av transplantasjonen. 12/18 pasienter (2/3 allogene og 10/15 autologe) har vist reduksjon i hornhinnevaskularisering, fullstendig epitelisering og inkorporering av transplantatet i den fremre hornhinnen etter limbal stamcelletransplantasjon. Imidlertid er våre nåværende resultater begrenset med hensyn til prøvestørrelse, gjennomførbarhet av allogen transplantasjon (bare 3 tilfeller), langsiktig oppfølging (gjennomsnittlig 22 måneder, rekkevidde 4-43 måneder) og sykdomsovervåkingsstrategier. Lengre pasientoppfølging for å fastslå langsiktig suksess (spesielt etter påfølgende hornhinnetransplantasjoner) og inkludering av en større allogen pasientpopulasjon må tas opp før denne behandlingen kan oversettes til klinikkene og anerkjennes av RIZIV som en refusjonsbar celleterapi.

Det er relevant å si at denne cellebaserte terapien har potensialet til å gi denne foreldreløse patologien et effektivt behandlingsalternativ. Det flamske samfunnet vil dra nytte av dette prosjektet ved forbedret rehabilitering av pasienter som lider av hornhinneblindhet på grunn av LSCD. Ved å tilby dette behandlingsalternativet kan vi tilby en stråle av håp til pasienter som tidligere måtte lære å leve med funksjonshemmingen sin. Ved å gjenopprette visjonen for disse pasientene er det mulig å reintegrere dem i samfunnet som sosialt aksepterte individer. Selv en liten grad av visuell rehabilitering kan utgjøre hele forskjellen. For eksempel kan en liten økning i synsskarphet gjenopprette en persons evne til å kjøre i stedet for at de utelukkende er avhengige av offentlig transport. Mer uavhengighet og bedre livskvalitet er hovedmålene som vi streber etter å oppnå som hovedresultatet av dette prosjektet.