Limbale epitheliale stamceltransplantatie: een fase II multicenter-onderzoek (MLEC)

Dit project beoogt een multicenter, eenarmige fase II-studie uit te voeren, waarin we de veiligheid en werkzaamheid zullen beoordelen van het transplanteren van gestandaardiseerde, niet-xenogene limbale stamceltransplantaten voor patiënten met LSCD. De cleanroomfaciliteiten Good Manufacturing Practice (GMP) van het Centrum voor Celtherapie en Regeneratieve Geneeskunde (CCRG, UZA) zullen weefselengineering uitvoeren, terwijl de afdelingen Oogheelkunde van de Universitaire Ziekenhuizen Antwerpen (UZA), Brussel (UZB) en Gent (UZG) zal patiënten inschrijven, pre-operatieve tests uitvoeren, de limbale biopsieën oogsten, de auto- of allogene transplantaattransplantatie uitvoeren en de follow-up uitvoeren. Op basis van de ervaringen uit het verleden van onze fase I/II monocentrische klinische studie bij mensen, hebben we de veiligheid en haalbaarheid van de transplantatie kunnen documenteren. 12/18 patiënten (2/3 allogeen en 10/15 autoloog) vertoonden een afname van de vascularisatie van het hoornvlies, volledige epithelisatie en incorporatie van het transplantaat in het voorste hoornvlies na limbale stamceltransplantatie. Onze huidige resultaten zijn echter beperkt met betrekking tot de steekproefomvang, de haalbaarheid van allogene transplantatie (slechts 3 gevallen), follow-up op lange termijn (gemiddeld 22 maanden, bereik 4-43 maanden) en strategieën voor ziektemonitoring. Een langere follow-up van de patiënt om het succes op lange termijn te bepalen (vooral na opeenvolgende hoornvliestransplantaties) en de opname van een grotere allogene patiëntenpopulatie moeten worden aangepakt voordat deze behandeling kan worden vertaald naar de klinieken en door het RIZIV kan worden erkend als een terugbetaalbare celtherapie.

Het is relevant om te zeggen dat deze op cellen gebaseerde therapie het potentieel heeft om deze weespathologie een effectieve behandelingsoptie te bieden. De Vlaamse samenleving zal profiteren van dit project door verbeterde revalidatie van patiënten die lijden aan hoornvliesblindheid als gevolg van LSCD. Door deze behandelingsmogelijkheid aan te bieden, kunnen we een sprankje hoop bieden aan patiënten die vroeger moesten leren leven met hun handicap. Door het gezichtsvermogen van deze patiënten te herstellen, is het mogelijk om ze als sociaal geaccepteerde individuen in de samenleving te reïntegreren. Zelfs een kleine mate van visuele revalidatie kan het verschil maken. Een lichte toename van de gezichtsscherpte kan bijvoorbeeld iemands rijvaardigheid herstellen in plaats van dat hij uitsluitend afhankelijk is van het openbaar vervoer. Meer onafhankelijkheid en een betere levenskwaliteit zijn de belangrijkste doelstellingen die we nastreven als het belangrijkste resultaat van dit project.