角膜缘上皮干细胞移植：II 期多中心试验 (MLEC)

该项目旨在进行一项多中心、单臂 II 期研究，在该研究中，我们将评估为 LSCD 患者移植标准化的非异种角膜缘干细胞移植物的安全性和有效性。 细胞治疗和再生医学中心（CCRG，UZA）的良好生产规范（GMP）洁净室设施将进行组织工程，而安特卫普（UZA）、布鲁塞尔（UZB）和根特大学医院的眼科(UZG) 将招募患者，进行术前测试，采集角膜缘活检，进行自体或同种异体移植物移植和随访。 根据我们过去 I/II 期单中心人体临床试验的经验，我们已经能够证明移植的安全性和可行性。 12/18 名患者（2/3 同种异体和 10/15 自体）在角膜缘干细胞移植后显示出角膜血管化、完全上皮化和移植物并入前角膜的减少。 然而，我们目前的结果在样本量、同种异体移植的可行性（仅 3 例）、长期随访（平均 22 个月，范围 4-43 个月）和疾病监测策略方面受到限制。 在将这种治疗转化为临床并被 RIZIV 认可为可报销的细胞疗法之前，需要对患者进行更长时间的随访以确定长期成功（尤其是在随后的角膜移植之后）并纳入更大的同种异体患者群体。

可以说，这种基于细胞的疗法有可能为这种孤儿病理学提供有效的治疗选择。 弗拉芒社会将从该项目中受益，因为 LSCD 导致角膜失明的患者康复得到改善。 通过提供这种治疗方案，我们可以为以前必须学会带着残疾生活的患者带来一线希望。 通过为这些患者恢复视力，有可能使他们作为社会认可的个体重新融入社会。 即使是很小程度的视力康复也能使一切大不相同。 例如，稍微提高视力可以恢复一个人的驾驶能力，而不是让他们完全依赖公共交通工具。 更多的独立性和更好的生活质量是我们努力实现的主要目标，作为该项目的主要成果。