Transplante de células-tronco epiteliais do limbo: um estudo multicêntrico de fase II (MLEC)

Este projeto tem como objetivo realizar um estudo de fase II multicêntrico, de braço único, no qual avaliaremos a segurança e a eficácia do transplante de enxertos padronizados e não xenógenos de células-tronco do limbo para pacientes com LSCD. As instalações de salas limpas de Boas Práticas de Fabricação (GMP) do Centro de Terapia Celular e Medicina Regenerativa (CCRG, UZA) realizarão engenharia de tecidos, enquanto os Departamentos de Oftalmologia dos Hospitais Universitários de Antuérpia (UZA), Bruxelas (UZB) e Gent (UZG) irá inscrever pacientes, realizar testes pré-operatórios, colher as biópsias límbicas, realizar o transplante de enxerto auto ou alogênico e acompanhamento. Com base na experiência anterior de nosso ensaio clínico humano monocêntrico de fase I/II, conseguimos documentar a segurança e a viabilidade do transplante. 12/18 pacientes (2/3 alogênicos e 10/15 autólogos) apresentaram diminuição da vascularização da córnea, epitelização completa e incorporação do enxerto na córnea anterior após o transplante de células-tronco do limbo. No entanto, nossos resultados atuais são limitados em relação ao tamanho da amostra, viabilidade do transplante alogênico (apenas 3 casos), acompanhamento de longo prazo (média de 22 meses, variando de 4 a 43 meses) e estratégias de monitoramento da doença. O acompanhamento mais longo do paciente para determinar o sucesso a longo prazo (especialmente após transplantes de córnea subsequentes) e a inclusão de uma população maior de pacientes alogênicos precisam ser abordados antes que esse tratamento possa ser traduzido para as clínicas e reconhecido pelo RIZIV como uma terapia celular reembolsável.

É pertinente dizer que esta terapia baseada em células tem o potencial de fornecer a esta patologia órfã uma opção de tratamento eficaz. A sociedade flamenga se beneficiará deste projeto melhorando a reabilitação de pacientes que sofrem de cegueira da córnea devido a LSCD. Ao fornecer esta opção de tratamento, podemos oferecer um raio de esperança aos pacientes que antes teriam que aprender a conviver com sua deficiência. Ao restaurar a visão desses pacientes, é possível reintegrá-los à sociedade como indivíduos socialmente aceitos. Mesmo um pequeno grau de reabilitação visual pode fazer toda a diferença. Por exemplo, um leve aumento na acuidade visual pode restaurar a capacidade de dirigir de uma pessoa, em vez de fazê-la depender exclusivamente do transporte público. Mais independência e uma melhor qualidade de vida são os principais objetivos que nos propomos alcançar como principal resultado deste projeto.