Limbale Epitheliale Stammzelltransplantation: eine multizentrische Phase-II-Studie (MLEC)

Dieses Projekt zielt darauf ab, eine multizentrische, einarmige Phase-II-Studie durchzuführen, in der wir die Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von standardisierten, nicht-xenogenen Limbus-Stammzelltransplantaten für Patienten mit LSCD bewerten werden. Die Reinraumeinrichtungen der Good Manufacturing Practice (GMP) des Zentrums für Zelltherapie und Regenerative Medizin (CCRG, UZA) werden Tissue Engineering durchführen, während die Abteilungen für Augenheilkunde der Universitätskliniken in Antwerpen (UZA), Brüssel (UZB) und Gent (UZG) wird Patienten aufnehmen, präoperative Tests durchführen, die Limbusbiopsien entnehmen, die auto- oder allogene Transplantattransplantation und die Nachsorge durchführen. Basierend auf den bisherigen Erfahrungen aus unserer monozentrischen klinischen Studie der Phase I/II am Menschen konnten wir die Sicherheit und Durchführbarkeit der Transplantation dokumentieren. 12/18 Patienten (2/3 allogene und 10/15 autologe) zeigten eine Abnahme der Hornhautvaskularisation, eine vollständige Epithelisierung und eine Eingliederung des Transplantats in die vordere Hornhaut nach einer limbalen Stammzelltransplantation. Unsere aktuellen Ergebnisse sind jedoch in Bezug auf die Stichprobengröße, die Durchführbarkeit einer allogenen Transplantation (nur 3 Fälle), die Langzeitnachsorge (Mittelwert von 22 Monaten, Bereich 4-43 Monate) und die Strategien zur Krankheitsüberwachung begrenzt. Eine längere Nachbeobachtung der Patienten zur Bestimmung des langfristigen Erfolgs (insbesondere nach nachfolgenden Hornhauttransplantationen) und die Einbeziehung einer größeren allogenen Patientenpopulation müssen in Angriff genommen werden, bevor diese Behandlung in die Kliniken übertragen und vom RIZIV als erstattungsfähige Zelltherapie anerkannt werden kann.

Es ist angebracht zu sagen, dass diese zellbasierte Therapie das Potenzial hat, dieser seltenen Pathologie eine wirksame Behandlungsoption zu bieten. Die flämische Gesellschaft wird von diesem Projekt durch eine verbesserte Rehabilitation von Patienten mit Hornhautblindheit aufgrund von LSCD profitieren. Mit dieser Behandlungsoption können wir Patienten, die früher lernen mussten, mit ihrer Behinderung zu leben, einen Lichtblick geben. Durch die Wiederherstellung des Sehvermögens dieser Patienten ist es möglich, sie als sozial akzeptierte Individuen wieder in die Gesellschaft zu integrieren. Selbst ein kleiner Grad an visueller Rehabilitation kann den Unterschied ausmachen. Beispielsweise kann eine leichte Verbesserung der Sehschärfe die Fahrtüchtigkeit einer Person wiederherstellen, anstatt sie ausschließlich auf öffentliche Verkehrsmittel angewiesen zu sein. Mehr Unabhängigkeit und eine bessere Lebensqualität sind die Hauptziele, die wir als Hauptergebnis dieses Projekts anstreben.