Klinická studie pegylovaného somatropinu (PEG somatropin) k léčbě dětí malého vzrůstu SGA
21. května 2025 aktualizováno: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Multicentrická, randomizovaná, otevřená značka, dávka-odpověď, fáze II klinická studie pegylované injekce somatropinu (PEG somatropin) za účelem léčby dětí SGA krátkou postavou.
Studie byla vyhodnocena jako optimální dávka pro léčbu dětí malého vzrůstu na SGA pegylovaným somatropinem, zpočátku hodnotila jeho účinnost a bezpečnost pro léčbu dětí malého vzrůstu na SGA a poskytla vědecký a spolehlivý základ pro klinické studie fáze III pro výběr dávky.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou studii fáze II, polovina účastníků dostane vysokou dávku, zatímco druhá polovina dostane nízkou dávku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
96
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Beijing
-
BeiJing, Beijing, Čína
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína
- Hunan Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Čína
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Čína
- First Hospital of Jilin University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Čína
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Čína
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacientky jsou diagnostikovány jako klinicky donošené malé na kojence v gestačním věku.
- Holčička má 3-6 let, chlapci 3-7 let.
- Být v preadolescenci (Tannerova fáze 1).
- Dítě při vstupu do skupiny nedosáhlo doháněcího růstu (definice doháněcího růstu je, že výška je vyšší než třetí percentil při stejném věku a pohlaví) (Příloha 2 a 3).
- Výška dítěte je kratší než -2 SDS mediánu normálních dětí stejného věku a pohlaví při vstupu do skupiny (průměrná směrodatná odchylka výšky a výšky normálních dětí stejného věku a pohlaví normálních dětí bere v úvahu údaje o výšce v datech šetření fyzického vývoje dětí ve věku 0-18 let v 9 městech Číny (2005) jako standard [13], příloha 4 a 5).
- Během jednoho roku před vstupem do skupiny, po jakémkoliv testu stimulace růstovým hormonem, byla maximální koncentrace růstového hormonu v séru >10 µg/l.
- Kostní věk≤ skutečný věk+1.
- Funkce regulace glukózy je normální: glykémie nalačno < 5,6 mmol/l.
- Gestační věk při narození ≥ 37 týdnů.
- Subjekty a jejich opatrovníci podepisují informovaný souhlas (pokud subjekty nejsou schopny informovaný souhlas podepsat, může místo toho napsat jméno subjektu jeho zákonný zástupce).
Kritéria vyloučení:
- Lidé s abnormální funkcí jater nebo ledvin (ALT> 2násobek horní hranice normální hodnoty, Cr> horní hranice normální hodnoty).
- Pacienti jsou pozitivní na jádrový antigen hepatitidy B (HBc), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo antigen hepatitidy B (HBeAg).
- Lidé se známou vysoce alergickou konstitucí nebo alergií na léčivo nebo pomocnou látku ve studii.
- Lidé s diabetem, těžkými kardiopulmonálními onemocněními, onemocněními hematologického systému a zhoubnými nádory nebo celkovou infekcí, imunodeficiencí a pacienti s duševním onemocněním.
- Další abnormální růst a vývoj, jako je Turnerův syndrom, Laronův syndrom, nedostatek receptoru růstového hormonu.
- Potenciální pacienti s nádorem (rodinná anamnéza).
- Pacienti, kteří k léčbě užívali růstový hormon.
- Subjekty se během 3 měsíců zúčastnily další klinické studie.
- Pacienti během 3 měsíců užívali k léčbě jiné hormonální látky (jako jsou pohlavní hormony, glukokortikoidy atd., léčí déle než měsíc) a dostávali medikamentózní léčbu, která může interferovat se sekrecí GH nebo funkce GH (oxandrolon, hormon uvolňující růstový hormon atd.);
- Další podmínky, které podle názoru zkoušejícího znemožňují zařazení do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PEG-somatropin: Nízká dávka
0,1 mg/(kg.w),
jednou týdně po dobu 52 týdnů.
|
|
|
Experimentální: PEG-somatropin: vysoká dávka
0,2 mg/(kg.w),
jednou týdně po dobu 52 týdnů.
|
|
|
Experimentální: Děti, které dokončily 52týdenní hlavní fázi, pokračovaly do fáze prodloužení
Úpravy dávky založené na anualizované výškové rychlosti (AHV; CM/rok) a inzulínu podobný růstové faktoru I (IGF-I), byly vytvořeny maximálně 0,4 mg/kg/týden, dokud nebyly dosaženy NAH nebo dobrovolné přerušení pacienta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (HT SDS) chronologického věku od základní linie.
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Roční rychlost výšky
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
|
Změna výšky od základní linie
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
|
Zratost kostí (věk kostí/ chronologický věk, △ ba/ △ ca)
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
|
Změna skóre standardní odchylky IGF-1 (IGF-1 SDS) od základní linie
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
|
Změna poměru krtek IGF-1/IGFBP-3 z základní linie
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
|
Změna skóre standardní odchylky BMI (BMI SDS)
Časové okno: Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Hlavní fáze je 52 týdnů a fáze prodloužení je každých 52 týdnů až do dokončení studia.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. dubna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
12. prosince 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. února 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2015
První zveřejněno (Odhadovaný)
2. března 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GenSci 031 CT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .