Klinisk undersøgelse af pegyleret somatropin (PEG Somatropin) til behandling af SGA-børn med kort statur
21. maj 2025 opdateret af: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Et multicenter, randomiseret, åbent mærket, dosis-respons, klinisk fase II klinisk undersøgelse af pegyleret somatropin (PEG somatropin) injektion til behandling af SGA-børn med kort statur.
Undersøgelsen blev evalueret som den optimale dosis til behandling af SGA-børn med kort statur af Pegylated Somatropin, evaluerede indledningsvis dets effektivitet og sikkerhed til behandling af SGA-børn med kort statur og gav et videnskabeligt, pålideligt grundlag for fase III kliniske forsøg til dosisvalg.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette var et multicenter, randomiseret fase II studie, halvdelen af deltagerne vil modtage den høje dosis, mens den anden halvdel vil modtage den lave dosis.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
96
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
BeiJing, Beijing, Kina
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina
- First Hospital of Jilin University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kina
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 7 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienterne er diagnosticeret som værende klinisk fuldbårne små for spædbarn i svangerskabsalder.
- Piger er 3-6 år, drenge er 3-7 år.
- Vær i præadolescens (Tanner trin 1).
- Barnet opnåede ikke catch-up-vækst, da han/hun kom ind i gruppen (definitionen af catch-up-vækst er, at højden er højere den tredje percentil med samme alder og køn) (bilag 2 og 3).
- Barnets højde er kortere end -2SDS af medianen for normale børn med samme alder og køn, da han/hun kom ind i gruppen (den gennemsnitlige højde og højde standardafvigelse for normale børn med samme alder og køn af normale børn tager hensyn til højdedata i fysisk udviklingsundersøgelsesdata for børn i alderen 0-18 år i 9 byer i Kina (2005) som standard [13], bilag 4 og 5).
- Inden for et år før indtræden i gruppen, efter enhver væksthormonstimuleringstest, er den maksimale koncentration af væksthormon i serum>10 µg/L.
- Knoglealder≤ den faktiske alder+1.
- Glucosereguleringens funktion er normal: fastende blodsukker < 5,6 mmol/L.
- Fødsel gestationsalder ≥ 37 uger.
- Forsøgspersonerne og deres værger underskriver det informerede samtykke (hvis forsøgspersonerne mangler evne til at underskrive det informerede samtykke, kan hans juridiske værge skrive forsøgspersonens navn i stedet).
Ekskluderingskriterier:
- Personer med unormal lever- eller nyrefunktion (ALT> 2 gange den øvre grænse for normalværdi, Cr> den øvre grænse for normalværdi).
- Patienter er positive for hepatitis B-kerneantigen (HBc), hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B e-antigen (HBeAg).
- Personer med kendt meget allergisk konstitution eller allergi over for lægemidlet eller hjælpestoffet i undersøgelsen.
- Mennesker med diabetes, svær hjerte-lunge-, hæmatologisk system og ondartede tumorer sygdomme eller generel infektion, immundefekt og patienter med psykisk sygdom.
- Anden unormal vækst og udvikling, såsom Turners syndrom, Laron syndrom, væksthormon-receptormangel.
- Potentielle tumorpatienter (familiehistorie).
- Patienter, der brugte væksthormon til behandling.
- Forsøgspersonerne deltog i andre kliniske forsøgsstudier inden for 3 måneder.
- Patienter brugte andre hormonelle til behandling inden for 3 måneder (såsom kønshormon, glukokortikoid osv., behandler i mere end en måned) og modtog lægemiddelbehandlingen, som kan interferere med udskillelsen af GH eller GH-funktionen (oxandrolon, væksthormonfrigørende hormon). og etc.);
- Andre forhold, som efter investigators opfattelse udelukker optagelse i undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: PEG-somatropin: Lav dosis
0,1 mg/(kg.w),
en gang om ugen i 52 uger.
|
|
|
Eksperimentel: PEG-somatropin: Høj dosis
0,2 mg/(kg.w),
en gang om ugen i 52 uger.
|
|
|
Eksperimentel: Børn, der afsluttede hovedfasen på 52 uger, gik videre til forlængelsesfasen
Dosisjusteringer baseret på årlig højdehastighed (AHV; CM/år) og insulinlignende vækstfaktor I (IGF-I) respons blev sammensat til maksimalt 0,4 mg/kg/uge, indtil de blev opnået NAH eller patientens frivillige seponering.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringen i højde standardafvigelsesresultater (HT SDS) i den kronologiske tidsalder fra baseline.
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig højdehastighed
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
|
Ændringen af højde fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
|
Knoglemodning (knoglealder/ kronologisk alder, △ BA/ △ CA)
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
|
Ændringen af IGF-1 standardafvigelsesresultater (IGF-1 SDS) fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
|
Ændringen af molforholdet mellem IGF-1/IGFBP-3 fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
|
Ændringen af BMI -standardafvigelsesresultater (BMI SDS)
Tidsramme: Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Hovedfasen er på 52 uger, og forlængelsesfasen er hver 52 uge op for at studere færdiggørelse.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. april 2015
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. december 2023
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. februar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. februar 2015
Først opslået (Anslået)
2. marts 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. maj 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. maj 2025
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GenSci 031 CT
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .