Klinisk studie av pegylert somatropin (PEG Somatropin) for å behandle SGA-barn med kort statur
21. mai 2025 oppdatert av: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Et multisenter, randomisert, åpen etikett, doserespons, fase II klinisk studie av pegylert somatropin (PEG somatropin) injeksjon for å behandle SGA-barn med kort status.
Studien ble evaluert som den optimale dosen for behandling av SGA kortvokste barn av Pegylated Somatropin, evaluerte først dens effektivitet og sikkerhet for behandling av SGA kortvokste barn og ga et vitenskapelig, pålitelig grunnlag for fase III kliniske studier for dosevalg.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en multisenter, randomisert fase II studie, halvparten av deltakerne vil få den høye dosen, mens den andre halvparten vil få den lave dosen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
96
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Beijing
-
BeiJing, Beijing, Kina
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina
- Hunan Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Kina
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina
- First Hospital of Jilin University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Kina
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kina
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 7 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasientene er diagnostisert som klinisk full sikt liten for svangerskapsalder spedbarn.
- Jenter er 3-6 år, gutter er 3-7 år.
- Være i preadolescence (Tanner stadium 1).
- Barnet oppnådde ikke catch-up-vekst da han/hun kom inn i gruppen (definisjonen på catch-up-vekst er at høyden er høyere tredje persentil med samme alder og kjønn) (vedlegg 2 og 3).
- Høyden på barnet er kortere enn -2SDS av medianen for normale barn med samme alder og kjønn da han/hun kom inn i gruppen (gjennomsnittlig høyde og høyde standardavvik for normale barn med samme alder og kjønn av normale barn gjelder høydedata i fysisk utviklingsundersøkelsesdata for barn i alderen 0-18 år i 9 byer i Kina (2005) som standard [13], vedlegg 4 og 5).
- Innen et år før inntreden i gruppen, etter enhver veksthormonstimuleringstest, toppkonsentrasjonen av veksthormon i serum>10 µg/L.
- Benalder≤ faktisk alder+1.
- Funksjonen til glukoseregulering er normal: fastende blodsukker < 5,6 mmol/L.
- Fødsel svangerskapsalder ≥ 37 uker.
- Forsøkspersonene og deres foresatte signerer det informerte samtykket (hvis forsøkspersonene mangler evne til å signere det informerte samtykket, kan hans juridiske verge skrive personens navn i stedet).
Ekskluderingskriterier:
- Personer med unormal lever- eller nyrefunksjon (ALT> 2 ganger øvre grense for normalverdi, Cr> øvre grense for normalverdi).
- Pasienter er positive for hepatitt B-kjerneantigen (HBc), hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B e-antigen (HBeAg).
- Personer med kjent svært allergisk konstitusjon eller allergi mot stoffet eller hjelpestoffet i studien.
- Personer med diabetes, alvorlig kardiopulmonal, hematologisk system og ondartede svulster sykdommer eller generell infeksjon, immunsvikt og pasienter med psykisk sykdom.
- Annen unormal vekst og utvikling, som Turners syndrom, Laron syndrom, veksthormonreseptormangel.
- Potensielle tumorpasienter (familiehistorie).
- Pasienter som brukte veksthormon til behandling.
- Forsøkspersonene deltok i andre kliniske studier innen 3 måneder.
- Pasienter brukte andre hormonelle til behandling innen 3 måneder (som kjønnshormon, glukokortikoid og etc., behandler i mer enn en måned) og fikk medikamentell behandling som kan forstyrre utskillelsen av GH- eller GH-funksjon (oksandrolon, veksthormonfrigjørende hormon). og så videre.);
- Andre forhold som etter utrederens oppfatning er til hinder for opptak til studiet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PEG-somatropin: Lav dose
0,1 mg/(kg.w),
en gang i uken i 52 uker.
|
|
|
Eksperimentell: PEG-somatropin: Høy dose
0,2 mg/(kg.w),
en gang i uken i 52 uker.
|
|
|
Eksperimentell: Barn som fullførte 52-ukers hovedfase gikk videre til forlengelsesfasen
Dosejusteringer basert på årlig høydehastighet (AHV; cm/år) og insulinlignende vekstfaktor I (IGF-I) respons, ble gjort opp til maksimalt 0,4 mg/kg/uke inntil oppnådd NAH eller pasientens frivillige deling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringen i høydestandardavvikspoeng (HT SDS) i den kronologiske alderen fra baseline.
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig høydehastighet
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
|
Høydenes endring fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
|
Bein modenhet (beinalder/ kronologisk alder, △ ba/ △ ca)
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
|
Endringen av IGF-1 standardavvikspoeng (IGF-1 SDS) fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
|
Endringen av molforholdet mellom IGF-1/IGFBP-3 fra baseline
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
|
Endringen av BMI -standardavvikspoeng (BMI SDS)
Tidsramme: Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Hovedfasen er 52 uker og forlengelsesfasen er hver 52 uke opp for å fullføre studiet.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. april 2015
Primær fullføring (Faktiske)
12. desember 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. februar 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2015
Først lagt ut (Antatt)
2. mars 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GenSci 031 CT
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .