Studio clinico sulla somatropina pegilata (PEG Somatropin) per il trattamento di bambini SGA con bassa statura
21 maggio 2025 aggiornato da: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Un'iniezione clinica clinica multicentrica, randomizzata, in apertura, dose-risposta, di fase II sulla somatropina pegilata (somatropina PEG) per trattare i bambini SGA con breve statura.
Lo studio è stato valutato come la dose ottimale per il trattamento dei bambini di bassa statura SGA da parte della somatropina pegilata, ne ha inizialmente valutato l'efficacia e la sicurezza per il trattamento dei bambini di bassa statura SGA e ha fornito una base scientifica e affidabile per studi clinici di fase III per la selezione della dose.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è stato uno studio di fase II multicentrico, randomizzato, metà dei partecipanti riceverà la dose alta, mentre l'altra metà riceverà la dose bassa.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
96
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Beijing
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BeiJing, Beijing, Cina
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina
- Hunan Children's Hospital
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Jiangsu
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Wuxi, Jiangsu, Cina
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, Cina
- First Hospital of Jilin University
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Shanghai, Cina
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Cina
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 7 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti sono diagnosticati come piccoli a termine clinicamente per l'età gestazionale.
- Le ragazze hanno 3-6 anni, i ragazzi hanno 3-7 anni.
- Essere in preadolescenza (fase 1 di Tanner).
- Il bambino non ha raggiunto la crescita di recupero quando è entrato nel gruppo (la definizione di crescita di recupero è che l'altezza è superiore al terzo percentile con la stessa età e sesso) (Appendici 2 e 3).
- L'altezza del bambino è inferiore a -2SDS della mediana dei bambini normali con la stessa età e sesso quando è entrato nel gruppo (l'altezza media e la deviazione standard dell'altezza dei bambini normali con la stessa età e sesso dei bambini normali riguardano la dati sull'altezza nei dati dell'indagine sullo sviluppo fisico dei bambini di età compresa tra 0 e 18 anni in 9 città della Cina (2005) come standard [13], Appendici 4 e 5).
- Entro un anno prima di entrare nel gruppo, dopo qualsiasi test di stimolazione dell'ormone della crescita, la concentrazione massima dell'ormone della crescita nel siero> 10 µg/L.
- Età ossea≤ l'età effettiva+1.
- La funzione di regolazione del glucosio è normale: glicemia a digiuno < 5,6mmol/L.
- Età gestazionale alla nascita ≥ 37 settimane.
- I soggetti ei loro tutori firmano il consenso informato (se il soggetto non è in grado di firmare il consenso informato, il suo tutore legale può invece scrivere il nome del soggetto).
Criteri di esclusione:
- Persone con funzionalità epatica o renale anormale (ALT> 2 volte il limite superiore del valore normale, Cr> il limite superiore del valore normale).
- I pazienti sono positivi per l'antigene core dell'epatite B (HBc), l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o l'antigene e dell'epatite B (HBeAg).
- Persone con costituzione altamente allergica nota o allergia al farmaco o all'eccipiente dello studio.
- Persone con diabete, malattie cardiopolmonari gravi, sistema ematologico e tumori maligni o infezioni generali, deficienza immunitaria e pazienti con malattie mentali.
- Altre crescita e sviluppo anormali, come la sindrome di Turner, la sindrome di Laron, il deficit del recettore dell'ormone della crescita.
- Potenziali pazienti con tumore (storia familiare).
- Pazienti che hanno utilizzato l'ormone della crescita per il trattamento.
- I soggetti hanno preso parte ad altri studi di sperimentazione clinica entro 3 mesi.
- I pazienti hanno usato altri ormonali per il trattamento entro 3 mesi (come ormone sessuale, glucocorticoidi e così via, trattati per più di un mese) e hanno ricevuto il trattamento farmacologico che può interferire con la secrezione di GH o la funzione del GH (oxandrolone, ormone che rilascia l'ormone della crescita e così via.);
- Altre condizioni che, a parere dello sperimentatore, precludono l'arruolamento nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: PEG-somatropina: bassa dose
0,1 mg/(kg.w),
una volta alla settimana per 52 settimane.
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Sperimentale: PEG-somatropina: dose elevata
0,2 mg/(kg.w),
una volta alla settimana per 52 settimane.
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Sperimentale: I bambini che hanno completato la fase principale di 52 settimane hanno proceduto alla fase di estensione
Gli aggiustamenti della dose basati sulla velocità di altezza annualizzata (AHV; cm/anno) e sulla risposta del fattore di crescita insulino-simili (IGF-I), sono state costituite fino a un massimo di 0,4 mg/kg/settimana fino a raggiungere la NAH o la discontinua volontaria del paziente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Il cambiamento nei punteggi di deviazione standard di altezza (SDS HT) dell'era cronologica dal basale.
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Il cambio di altezza dal basale
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Maturità ossea (età ossea/ età cronologica, △ ba/ △ ca)
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Il cambiamento dei punteggi di deviazione standard IGF-1 (IGF-1 SDS) dal basale
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Il rapporto di variazione della mole di IGF-1/IGFBP-3 dal basale
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Il cambiamento dei punteggi di deviazione standard BMI (BMI SDS)
Lasso di tempo: La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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La fase principale è a 52 settimane e la fase di estensione è ogni 52 settimane fino al completamento dello studio.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 aprile 2015
Completamento primario (Effettivo)
12 dicembre 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 febbraio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 febbraio 2015
Primo Inserito (Stimato)
2 marzo 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GenSci 031 CT
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