Badanie kliniczne pegylowanej somatropiny (PEG somatropiny) w leczeniu dzieci z niskim wzrostem SGA
21 maja 2025 zaktualizowane przez: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, dawka-odpowiedź, badanie kliniczne fazy II wtrysku pegylowanego somatropiny (somatropiny PEG) w leczeniu dzieci SGA o krótkim stopniu.
Badanie zostało ocenione jako optymalna dawka do leczenia dzieci niskiego wzrostu z SGA pegylowaną somatropiną, wstępnie oceniono jej skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu dzieci niskiego wzrostu z SGA i dostarczyło naukowej, wiarygodnej podstawy do badań klinicznych III fazy w celu doboru dawki.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Było to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy II, połowa uczestników otrzyma dużą dawkę, a druga połowa małą dawkę.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
96
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
BeiJing, Beijing, Chiny
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Chiny
- Hunan Children's Hospital
-
-
Jiangsu
-
Wuxi, Jiangsu, Chiny
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Chiny
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Chiny
- First Hospital of Jilin University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Chiny
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Chiny
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 7 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U pacjentów zdiagnozowano klinicznie pełnowymiarowe niemowlęta w wieku ciążowym.
- Dziewczynki mają 3-6 lat, chłopcy 3-7 lat.
- Być w okresie przeddojrzewania (etap Tannera 1).
- Dziecko nie osiągnęło wzrostu doganiającego w momencie wejścia do grupy (definicja wzrostu doganiającego jest taka, że wzrost jest wyższy o trzeci percentyl w tym samym wieku i tej samej płci) (Załącznik 2 i 3).
- Wzrost dziecka jest niższy niż -2SDS mediany normalnych dzieci w tym samym wieku i tej samej płci w momencie wejścia do grupy (średni wzrost i odchylenie standardowe wzrostu normalnych dzieci w tym samym wieku i tej samej płci co normalne dzieci dotyczą dane dotyczące wzrostu w badaniach rozwoju fizycznego dzieci w wieku 0-18 lat w 9 miastach Chin (2005) jako standard [13], załącznik 4 i 5).
- W ciągu roku przed włączeniem do grupy, po jakimkolwiek teście stymulacji hormonem wzrostu, szczytowe stężenie hormonu wzrostu w surowicy >10 µg/L.
- Wiek kostny ≤ rzeczywisty wiek +1.
- Funkcja regulacji glukozy jest prawidłowa: stężenie glukozy we krwi na czczo < 5,6 mmol/l.
- Urodzeniowy wiek ciążowy ≥ 37 tygodni.
- Osoby badane i ich opiekunowie podpisują świadomą zgodę (jeżeli osoba badana nie jest zdolna do podpisania świadomej zgody, jego opiekun prawny może w zamian wpisać imię i nazwisko osoby badanej).
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z nieprawidłową czynnością wątroby lub nerek (ALT > 2-krotność górnej granicy normy, Cr > górnej granicy normy).
- Pacjenci mają pozytywny wynik na obecność antygenu rdzeniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBc), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub antygenu wirusa zapalenia wątroby typu B e (HBeAg).
- Osoby o znanej wysoce alergicznej konstytucji lub uczuleniu na lek lub substancję pomocniczą badania.
- Osoby z cukrzycą, ciężkimi chorobami układu krążeniowo-oddechowego, hematologicznego, nowotworami złośliwymi lub ogólnymi infekcjami, niedoborami odporności oraz pacjenci z chorobami psychicznymi.
- Inne zaburzenia wzrostu i rozwoju, takie jak zespół Turnera, zespół Larona, niedobór receptora hormonu wzrostu.
- Potencjalni pacjenci z nowotworem (wywiad rodzinny).
- Pacjenci, którzy stosowali w leczeniu hormon wzrostu.
- Pacjenci brali udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy.
- Pacjenci stosowali inne hormony do leczenia w ciągu 3 miesięcy (takie jak hormony płciowe, glikokortykosteroidy itp., leczyli przez ponad miesiąc) i otrzymywali leczenie farmakologiczne, które może zakłócać wydzielanie GH lub funkcję GH (oksandrolon, hormon uwalniający hormon wzrostu itd.);
- Inne warunki, które w opinii badacza wykluczają włączenie do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: PEG-somatropina: mała dawka
0,1 mg/(kg m.m.),
raz w tygodniu przez 52 tygodnie.
|
|
|
Eksperymentalny: PEG-somatropina: Wysoka dawka
0,2 mg/(kg.m.),
raz w tygodniu przez 52 tygodnie.
|
|
|
Eksperymentalny: Dzieci, które ukończyły 52-tygodniową fazę główną, przeszły do fazy przedłużenia
Dostosowania dawki oparte na rocznej prędkości wysokości (AHV; CM/Rok) i odpowiedzi podobnego do insulinowego współczynnika wzrostu I (IGF-I) składały się do maksymalnie 0,4 mg/kg/tydzień aż do osiągnięcia Nah lub dobrowolnego przerwania pacjenta.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana wyników odchylenia standardowego wysokości (HT SDS) wieku chronologicznego od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
|
Zmiana wysokości od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
|
Dojrzałość kości (wiek kości/ wiek chronologiczny, △ BA/ △ CA)
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
|
Zmiana wyników odchylenia standardowego IGF-1 (IGF-1 SDS) z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
|
Zmiana stosunku molu IGF-1/IGFBP-3 z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
|
Zmiana wyników odchylenia standardowego BMI (BMI SDS)
Ramy czasowe: Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Główna faza wynosi 52 tygodnie, a faza rozszerzenia trwa co 52 tygodnie do zakończenia badania.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lutego 2015
Pierwszy wysłany (Szacowany)
2 marca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GenSci 031 CT
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .