Estudio clínico de somatropina pegilada (PEG somatropina) para tratar a niños SGA con baja estatura
21 de mayo de 2025 actualizado por: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado, abierto, dosis-respuesta, fase II de inyección de somatropina PEGilada (PEG somatropina) para tratar a los niños SGA con estatura corta.
El estudio se evaluó como la dosis óptima para el tratamiento de niños SGA de baja estatura con pegilada somatropina, evaluó inicialmente su eficacia y seguridad para el tratamiento de niños SGA de baja estatura y proporcionó una base científica confiable para ensayos clínicos de fase III para la selección de dosis.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este fue un estudio multicéntrico, aleatorizado de fase II, la mitad de los participantes recibirá la dosis alta, mientras que la otra mitad recibirá la dosis baja.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
96
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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BeiJing, Beijing, Porcelana
- Children's Hospital, Capital Institute of Pediatrics
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana
- Hunan Children's Hospital
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Jiangsu
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Wuxi, Jiangsu, Porcelana
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, Porcelana
- First Hospital of Jilin University
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Shanghai, Porcelana
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana
- Shanxi Children's Hospital/Shanxi Women and Children Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes son diagnosticados como bebés pequeños para la edad gestacional a término desde el punto de vista clínico.
- Las niñas tienen entre 3 y 6 años, los niños entre 3 y 7 años.
- Estar en preadolescencia (etapa 1 de Tanner).
- El niño no logró recuperar el crecimiento cuando ingresó al grupo (la definición de alcanzar el crecimiento es que la estatura es superior al tercer percentil con la misma edad y sexo) (Apéndice 2 y 3).
- La estatura del niño es inferior a -2SDS de la mediana de los niños normales con la misma edad y sexo cuando ingresó al grupo (la altura media y la desviación estándar de la altura de los niños normales con la misma edad y sexo de los niños normales se refieren a la datos de altura en los datos de investigación del desarrollo físico de niños de 0 a 18 años en 9 ciudades de China (2005) como estándar [13], Apéndice 4 y 5).
- Dentro de un año antes de ingresar al grupo, después de cualquier prueba de estimulación con hormona de crecimiento, la concentración máxima de hormona de crecimiento en suero> 10 µg/L.
- Edad ósea≤ la edad real+1.
- La función de regulación de la glucosa es normal: glucemia en ayunas < 5,6mmol/L.
- Edad gestacional al nacer ≥ 37 semanas.
- Los sujetos y sus tutores firman el consentimiento informado (si el sujeto no tiene la capacidad para firmar el consentimiento informado, su tutor legal puede escribir el nombre del sujeto en su lugar).
Criterio de exclusión:
- Personas con función hepática o renal anormal (ALT> 2 veces el límite superior del valor normal, Cr> el límite superior del valor normal).
- Los pacientes son positivos para el antígeno central de la hepatitis B (HBc), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el antígeno e de la hepatitis B (HBeAg).
- Personas con constitución altamente alérgica conocida o alergia al fármaco o al excipiente del estudio.
- Personas con diabetes, enfermedades cardiopulmonares severas, del sistema hematológico y tumores malignos o infección general, inmunodeficiencia y pacientes con enfermedad mental.
- Otro crecimiento y desarrollo anormales, como el síndrome de Turner, el síndrome de Laron, la deficiencia del receptor de la hormona del crecimiento.
- Pacientes con potencial tumoral (antecedentes familiares).
- Pacientes que usaron hormona de crecimiento para el tratamiento.
- Los sujetos participaron en otro estudio de ensayo clínico dentro de los 3 meses.
- Los pacientes usaron otras hormonas para el tratamiento dentro de los 3 meses (como hormonas sexuales, glucocorticoides, etc., tratados durante más de un mes) y recibieron el tratamiento farmacológico que puede interferir con la secreción de GH o la función de GH (oxandrolona, hormona liberadora de la hormona del crecimiento). y etc.);
- Otras condiciones que, en opinión del investigador, impidan la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PEG-somatropina: dosis baja
0,1 mg/(kg.w),
una vez por semana durante 52 semanas.
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Experimental: PEG-somatropina: dosis alta
0,2 mg/(kg.w),
una vez por semana durante 52 semanas.
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Experimental: Los niños que completaron la fase principal de 52 semanas procedieron a la fase de extensión
Los ajustes de la dosis basados en la velocidad de altura anualizada (AHV; CM/año) y la respuesta del factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I) se hicieron hasta un máximo de 0.4 mg/kg/semana hasta que se logró la NAH o la interrupción voluntaria del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El cambio en la altura puntuaciones de desviación estándar (HT SDS) de la edad cronológica desde el inicio.
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de altura anualizada
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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El cambio de altura desde la línea de base
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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Madurez ósea (edad ósea/ edad cronológica, △ BA/ △ CA)
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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El cambio de puntajes de desviación estándar IGF-1 (SDS IGF-1) desde el inicio
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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El cambio de la relación molar de IGF-1/IGFBP-3 desde la línea de base
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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El cambio de los puntajes de desviación estándar del IMC (BMI SDS)
Periodo de tiempo: La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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La fase principal es a las 52 semanas y la fase de extensión está en cada 52 semanas hasta el estudio de la finalización.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xiaoping Luo, Ph.D, Tongji Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de abril de 2015
Finalización primaria (Actual)
12 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
2 de marzo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GenSci 031 CT
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .