Registr Philadelphia-negativních myeloproliferativních novotvarů (MPN)

Philadelphia-negativní (Ph-negativní) myeloproliferativní novotvary (MPN) zahrnují polycythemia vera (PV), esenciální trombocytemii (TE) a primární myelofibrózu (MF). Ph-negativní MPN jsou chronické myeloidní novotvary, které se objevují po maligní transformaci hematopoetické kmenové buňky. Existuje mnoho klinických projevů těchto onemocnění, mezi které patří polyglobulie, trombocytóza, leukocytóza, cytopenie, extramedulární hematopoéza (např.: splenomegalie), zvýšené trombotické riziko a riziko transformace v akutní myeloidní leukémii (AML). Očekávaná délka života se pohybuje od 5-6 let u pacientů s MF až po více než 15 let u pacientů s PV a ET.

Pro pacienty s Ph-negativní MPN existuje jen málo terapeutických možností. Obecně je léčba těchto onemocnění symptomatická a zaměřená na úlevu od symptomů a kontrolu hematologického stavu pomocí perorálních chemoterapeutických činidel, jako je hydroxymočovina. Pacienti s MF dostávají paliativní léčbu zaměřenou na úlevu od splenomegalie a cytopenií. V současné době neexistují žádné schválené léky pro léčbu MF.

V Latinské Americe neexistují žádné epidemiologické studie s velkým počtem Ph-negativních pacientů s MPN, které by popisovaly přirozenou historii onemocnění, progresi pacienta, klinické charakteristiky, standardy péče a zátěž onemocněním. Vývoj aktuálního datového registru brazilských pacientů s Ph-negativní MPN umožňuje porozumět epidemiologii tohoto onemocnění se stanovením přežití, výskytu trombózy, transformace na AML, využití zdrojů souvisejících s léčbou onemocnění, např. stejně jako vliv různých terapeutických strategií na tyto parametry. Cílem této studie je proto vytvořit registr pacientů s Ph-negativní MPN, aby bylo možné zdokumentovat diagnózu onemocnění a současné standardy péče, klinické cíle a využití zdrojů souvisejících s léčbou, podle klasifikace rizik v každé z nich. MPN.

Údaje budou zpětně a prospektivně shromažďovány prostřednictvím elektronického formuláře dostupného na internetové bezpečné webové stránce. Každé centrum účastnící se studie bude mít hlavního výzkumníka, který bude mít na starosti přesnost a kvalitu shromážděných dat. Každý hlavní zkoušející a zaměstnanci obdrží přihlašovací jméno a heslo pro přístup do databáze a zápis pacientů do registru. Sběr dat a jejich vkládání do elektronické podatelny bude mít na starosti zaměstnanec z každého pracoviště. Pacienti musí být kontaktováni za účelem podepsání informovaného souhlasu. Údaje o pacientech budou aktualizovány každých šest měsíců. Počet pacientů zapsaných do registru není nijak omezen, a to ani zpětně, ani prospektivně. Délka tohoto studia je pět let. Sběr dat bude pokračovat, dokud se všechna pracoviště nerozhodnou přerušit nábor nových pacientů.